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Studio sulla sicurezza e farmacocinetica dell'escalation di dosi multiple di un chelante del ferro in pazienti con sovraccarico di ferro

8 febbraio 2012 aggiornato da: FerroKin BioSciences, Inc.

UNO STUDIO DI FASE 1b IN APERTURA, MULTICENTRO, INTENSIFICANTE DELLA DOSE MULTIPLA PER VALUTARE LA SICUREZZA, LA TOLLERABILITÀ, LA FARMACOCINETICA E LA FARMACODINAMICA DI FBS0701 IN PAZIENTI CON SOVRACCARICO DI FERRO TRASFUSIONALE

Lo scopo di questo studio di ricerca è studiare la sicurezza dell'aumento delle dosi di FBS0701 e vedere quanto velocemente il farmaco in studio viene assorbito e quanto velocemente scompare dal flusso sanguigno. FBS0701 è un nuovo chelante del ferro orale, un farmaco assunto per via orale che aumenta l'eliminazione del ferro da parte del corpo. I chelanti del ferro sono usati nei pazienti che sviluppano un sovraccarico di ferro dalle loro trasfusioni. Durante questo studio verranno testate quattro dosi crescenti di FBS0701. Lo studio inizierà con la dose più bassa somministrata a 4 pazienti (3 mg/kg/die. Il successivo gruppo di 4 pazienti riceverà la successiva dose elevata (8 mg/kg/die solo dopo che i risultati dei primi 4 pazienti saranno stati esaminati e sarà stato determinato che è sicuro continuare. I pazienti partecipanti assumeranno il farmaco in studio per 7 giorni e saranno seguiti per 28 giorni dopo l'ultima dose per determinare se hanno reazioni al farmaco in studio, quindi un totale di 35 giorni di studio. I pazienti dovranno fornire fino a 17 campioni di sangue durante il periodo di screening e i primi 15 giorni dello studio (per un totale di circa 9 cucchiai). I pazienti non dovranno pernottare in clinica ma dovranno visitare la clinica 10 volte per lo screening e le visite di studio nell'arco dei 35 giorni. I pazienti che attualmente assumono un chelante del ferro dovranno interrompere tale trattamento per un massimo di 22 giorni (fino a 5 giorni prima dell'inizio dello studio e per 15 giorni durante lo studio). I risultati di questo studio saranno utili per determinare la sicurezza del farmaco e le migliori dosi di FBS0701 da utilizzare nel prossimo studio che valuterà l'efficacia di questo nuovo chelante del ferro.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 18 anni
  • Trasfusione dipendente (almeno 8 trasfusioni all'anno) con sovraccarico di ferro trasfusionale che necessita di trattamento con deperoxamina, deferasirox o deperiprone.
  • Disponibilità a interrompere l'attuale terapia ferrochelante per 2-5 giorni prima dell'arruolamento e per un totale fino a 3 settimane
  • Disposto a digiunare dopo la mezzanotte prima di ogni dose
  • Ferritina sierica superiore a 400 ng/ml
  • Concentrazione di ferro nel fegato maggiore o uguale a 1,5 mg di ferro. (determinato da MRI o SQUID entro 12 mesi prima dell'arruolamento)
  • Ferro cardiaco maggiore o uguale a 12 millisecondi (determinato dalla risonanza magnetica t2* entro 18 mesi prima dell'arruolamento)
  • La media degli ultimi 3 valori di emoglobina pre-trasfusionale deve essere maggiore o uguale a 7,5 g/dl
  • Accetta di utilizzare la contraccezione approvata dallo Screening e fino a 30 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco oggetto dello studio. Astinenza OK.

Criteri di esclusione:

  • Il ricercatore principale considera il paziente non idoneo allo studio dopo aver condotto una revisione medica, un esame fisico e altre valutazioni di screening.
  • Ricovero non elettivo con ultimi 30 giorni
  • Evidenza di disturbi orali, cardiovascolari, gastrointestinali, epatici, renali, endocrini, polmonari, neurologici, psichiatrici o cutanei clinicamente rilevanti.
  • Evidenza di significativa insufficienza renale; creatina sierica superiore al limite superiore della norma o proteinuria superiore a 2 g al giorno o clearance della creatinina calcolata inferiore o uguale a 60 ml/min
  • Conta piastrinica inferiore a 150.000.000/ml e/o conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1500/mm3
  • Fosfatasi alcalina o AST superiore a 5 volte il limite superiore della norma o ALT superiore a 4 volte il limite superiore della norma
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: FBS0701 - 5 dosi crescenti
5 dosi crescenti di FBS0701 in 5 coorti di 4 pazienti ciascuna.
Droga: FBS0701
FBS0701 orale per 7 giorni a una delle seguenti dosi: 3 mg/kg/giorno o 8 mg/kg/giorno o 16 mg/kg/giorno o 32 mg/kg/giorno o 40 mg/kg/giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità da AEs, esame fisico, valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: 35 giorni (7 giorni di trattamento e 28 giorni di follow-up)
35 giorni (7 giorni di trattamento e 28 giorni di follow-up)
Livello plasmatico allo stato stazionario ed emivita di FBS0701
Lasso di tempo: 7 giorni di somministrazione
7 giorni di somministrazione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Escrezione urinaria di ferro
Lasso di tempo: 7 giorni di somministrazione
7 giorni di somministrazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
FerroKin BioSciences, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2009

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 febbraio 2012

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 febbraio 2012

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FBS0701-CTP-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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