Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и фармакокинетики многократного повышения дозы хелатора железа у пациентов с перегрузкой железом

8 февраля 2012 г. обновлено: FerroKin BioSciences, Inc.

ФАЗА 1b ОТКРЫТОЕ, МНОГОЦЕНТРОВОЕ, РАСШИРЯЮЩЕЕ ИССЛЕДОВАНИЕ МНОЖЕСТВЕННЫХ ДОЗ ДЛЯ ОЦЕНКИ БЕЗОПАСНОСТИ, ПЕРЕНОСИМОСТИ, ФАРМАКОКИНЕТИКИ И ФАРМАКОДИНАМИКИ FBS0701 У ПАЦИЕНТОВ С ТРАНСФУЗИОНАЛЬНОЙ ПЕРЕГРУЗКОЙ ЖЕЛЕЗОМ

Целью данного исследования является изучение безопасности увеличения доз FBS0701, а также определение того, насколько быстро исследуемое лекарство всасывается и как быстро оно исчезает из кровотока. FBS0701 — это новый пероральный хелатор железа — лекарство, принимаемое перорально, которое увеличивает выведение железа из организма. Хелаторы железа используются у пациентов, у которых в результате трансфузий развивается перегрузка железом. В ходе этого исследования будут испытаны четыре возрастающие дозы FBS0701. Исследование начнется с самой низкой дозы, введенной 4 пациентам (3 мг/кг/день). Следующая группа из 4 пациентов получит следующую высокую дозу (8 мг/кг/день) только после того, как будут изучены результаты первых 4 пациентов и будет определено, что продолжение лечения безопасно. Участвующие пациенты будут принимать исследуемое лекарство в течение 7 дней и будут находиться под наблюдением в течение 28 дней после приема последней дозы, чтобы определить, есть ли у них какие-либо реакции на исследуемое лекарство — таким образом, в общей сложности 35 дней исследования. Пациентам необходимо будет сдать до 17 образцов крови в течение периода скрининга и первых 15 дней исследования (всего около 9 столовых ложек). Пациентам не нужно будет оставаться на ночь в клинике, но им нужно будет посещать клинику 10 раз для скрининга и визитов в рамках исследования в течение 35 дней. Пациенты, которые в настоящее время принимают хелаторы железа, должны будут прекратить это лечение на срок до 22 дней (до 5 дней до начала исследования и на 15 дней во время исследования). Результаты этого исследования помогут определить безопасность препарата и оптимальные дозы FBS0701, которые будут использоваться в следующем исследовании, в котором будет оцениваться эффективность этого нового хелатора железа.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
20

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Royal Adelaide Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Не моложе 18 лет
  • Зависимость от переливания крови (не менее 8 переливаний в год) с трансфузионной перегрузкой железом, требующей лечения депероксамином, деферасироксом или деперипроном.
  • Готовы прекратить текущую терапию хелаторами железа за 2-5 дней до зачисления и в общей сложности на срок до 3 недель
  • Готовы голодать после полуночи перед каждой дозой
  • Ферритин сыворотки более 400 нг/мл
  • Концентрация железа в печени больше или равна 1,5 мг железа. (определяется с помощью МРТ или СКВИД в течение 12 месяцев до зачисления)
  • Железо в сердце больше или равно 12 мс (определяется с помощью МРТ t2* в течение 18 месяцев до включения в исследование)
  • Среднее значение последних 3 значений гемоглобина до переливания должно быть больше или равно 7,5 г/дл.
  • Соглашается использовать утвержденные средства контрацепции с момента скрининга и в течение 30 дней после последнего приема исследуемого препарата. Воздержание ОК.

Критерий исключения:

  • Главный исследователь считает пациента непригодным для исследования после проведения медицинского осмотра, медицинского осмотра и других скрининговых оценок.
  • Невыборная госпитализация в течение последних 30 дней
  • Доказательства клинически значимого орального, сердечно-сосудистого, желудочно-кишечного, печеночного, почечного, эндокринного, легочного, неврологического, психического или кожного расстройства.
  • Свидетельства значительной почечной недостаточности; креатин сыворотки выше верхней границы нормы или протеинурия более 2 г в день или расчетный клиренс креатинина менее или равный 60 мл/мин
  • Количество тромбоцитов ниже 150 000 000/мл и/или абсолютное количество нейтрофилов менее 1500/мм3
  • Щелочная фосфатаза или АСТ более чем в 5 раз превышает верхнюю границу нормы или АЛТ более чем в 4 раза превышает верхнюю границу нормы
  • Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью
  • Использование любого исследуемого агента в течение последних 30 дней

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: FBS0701 - 5 возрастающих доз
5 возрастающих доз FBS0701 в 5 когортах по 4 пациента в каждой.
Лекарство: ФБС0701
Перорально FBS0701 в течение 7 дней в одной из следующих доз: 3 мг/кг/день, или 8 мг/кг/день, или 16 мг/кг/день, или 32 мг/кг/день, или 40 мг/кг/день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Безопасность и переносимость по НЯ, физическому осмотру, клиническим лабораторным исследованиям
Временное ограничение: 35 дней (7 дней лечения и 28 дней наблюдения)
35 дней (7 дней лечения и 28 дней наблюдения)
Устойчивый уровень в плазме и период полураспада FBS0701
Временное ограничение: 7 дней приема
7 дней приема

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Экскреция железа с мочой
Временное ограничение: 7 дней приема
7 дней приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
FerroKin BioSciences, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 декабря 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
23 декабря 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 декабря 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
25 декабря 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
10 февраля 2012 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 февраля 2012 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 января 2011 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • FBS0701-CTP-03

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками