Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og farmakokinetisk studie av eskalering av flere doser av en jernchelator hos pasienter med jernoverskudd

8. februar 2012 oppdatert av: FerroKin BioSciences, Inc.

EN FASE 1b ÅPEN ETIKETTE, MULTISENTER, ESKALERENDE FLERTIDOSESTUDIE FOR Å VURDERE SIKKERHET, TOLERABILITET, FARMAKOKINETIKK OG FARMAKODYNAMIKK TIL FBS0701 HOS PASIENTER MED OVERBELASTNING AV TRANSFUSJONELL JERN

Hensikten med denne forskningsstudien er å studere sikkerheten ved økende doser av FBS0701, og å se hvor raskt studiemedisinen absorberes og hvor raskt den forsvinner fra blodet. FBS0701 er en ny, oral jernkelator - en medisin som tas gjennom munnen som øker kroppens eliminering av jern. Jernchelatorer brukes hos pasienter som utvikler jernoverskudd fra transfusjoner. Fire økende doser av FBS0701 vil bli testet i løpet av denne studien. Studien vil starte med den laveste dosen gitt til 4 pasienter (3 mg/kg/dag). Den neste gruppen på 4 pasienter vil motta den neste høye dosen (8 mg/kg/dag først etter at resultatene fra de første 4 pasientene er undersøkt og det er fastslått at det er trygt å fortsette. Deltakende pasienter vil ta studiemedisinen i 7 dager og følges i 28 dager etter siste dose for å avgjøre om de har noen reaksjoner på studiemedisinen - derfor totalt 35 dager på studien. Pasienter må gi opptil 17 blodprøver i løpet av screeningsperioden og de første 15 dagene av studien (totalt ca. 9 spiseskjeer). Pasienter trenger ikke å overnatte på klinikken, men må besøke klinikken 10 ganger for screening og studiebesøk i løpet av de 35 dagene. Pasienter som for tiden tar en jernkelator, må stoppe behandlingen i opptil 22 dager (opptil 5 dager før de starter studien og i 15 dager i løpet av studien). Resultatene av denne studien vil være nyttige for å bestemme sikkerheten til stoffet og de beste dosene av FBS0701 som skal brukes i den neste studien som vil vurdere effektiviteten til denne nye jernkelatoren.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
20

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Minst 18 år gammel
  • Transfusjonsavhengig (minst 8 transfusjoner per år) med transfusjonsjernoverskudd som trenger behandling med deperoksamin, deferasiroks eller deperiprone.
  • Villig til å avbryte nåværende jernkeleringsbehandling i 2-5 dager før innmelding og totalt opptil 3 uker
  • Villig til å faste etter midnatt før hver dose
  • Serumferritin større enn 400 ng/ml
  • Leverjernkonsentrasjon større enn eller lik 1,5 mg jern. (bestemt av MR eller SQUID innen 12 måneder før påmelding)
  • Hjertejern større enn eller lik 12 millisekunder (bestemt av MR t2* innen 18 måneder før påmelding)
  • Gjennomsnitt av de tre siste hemoglobinverdiene før transfusjon må være større enn eller lik 7,5 g/dl
  • Godtar å bruke godkjent prevensjon fra Screening og til 30 dager etter siste administrasjon av studiemedisin. Avholdenhet OK.

Ekskluderingskriterier:

  • Hovedetterforsker anser pasienten som uegnet for studier etter å ha utført en medisinsk gjennomgang, fysisk undersøkelse og andre screeningsvurderinger.
  • Ikke-elektiv sykehusinnleggelse med siste 30 dager
  • Bevis på klinisk relevante orale, kardiovaskulære, gastrointestinale, lever-, nyre-, endokrine, pulmonale, nevrologiske, psykiatriske eller hudlidelser.
  • Bevis på betydelig nyreinsuffisiens; serumkreatin over øvre normalgrense eller proteinuri større enn 2 g per dag eller beregnet kreatininclearance på mindre enn eller lik 60 ml/min.
  • Blodplatetall under 150 000 000/ml og/eller absolutt nøytrofiltall mindre enn 1500/mm3
  • Alkalisk fosfatase eller AST større enn 5 ganger øvre normalgrense eller ALAT større enn 4 ganger øvre normalgrense
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende
  • Bruk av undersøkelsesmiddel i løpet av de siste 30 dagene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: FBS0701 - 5 eskalerende doser
5 eskalerende doser av FBS0701 i 5 kohorter med 4 pasienter hver.
Legemiddel: FBS0701
Oral FBS0701 i 7 dager i en av følgende doser: 3 mg/kg/dag eller 8 mg/kg/dag eller 16 mg/kg/dag eller 32 mg/kg/dag eller 40 mg/kg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse av AE, fysisk eksamen, kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: 35 dager (7 dagers behandling og 28 dagers oppfølging)
35 dager (7 dagers behandling og 28 dagers oppfølging)
Steady state plasmanivå og halveringstid for FBS0701
Tidsramme: 7 dager med dosering
7 dager med dosering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Urinutskillelse av jern
Tidsramme: 7 dager med dosering
7 dager med dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
FerroKin BioSciences, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2009

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
23. desember 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. desember 2009

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. desember 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. februar 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. februar 2012

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. januar 2011

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • FBS0701-CTP-03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger