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Estudio de seguridad y farmacocinética de dosis múltiples crecientes de un quelante de hierro en pacientes con sobrecarga de hierro

8 de febrero de 2012 actualizado por: FerroKin BioSciences, Inc.

UN ESTUDIO DE FASE 1b DE ETIQUETA ABIERTA, MULTICENTRO, DE DOSIS MÚLTIPLES ESCALADAS PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD, FARMACOCINÉTICA Y FARMACODINÁMICA DE FBS0701 EN PACIENTES CON SOBRECARGA DE HIERRO TRANSFUSIONAL

El propósito de este estudio de investigación es estudiar la seguridad de dosis crecientes de FBS0701 y ver qué tan rápido se absorbe el medicamento del estudio y qué tan rápido desaparece del torrente sanguíneo. FBS0701 es un nuevo quelante de hierro oral, un medicamento que se toma por vía oral y que aumenta la eliminación de hierro del cuerpo. Los quelantes de hierro se usan en pacientes que desarrollan una sobrecarga de hierro debido a sus transfusiones. Durante este estudio se probarán cuatro dosis crecientes de FBS0701. El estudio comenzará con la dosis más baja administrada a 4 pacientes (3 mg/kg/día. El siguiente grupo de 4 pacientes recibirá la siguiente dosis alta (8 mg/kg/día solo después de que se examinen los resultados de los primeros 4 pacientes y se determine que es seguro continuar. Los pacientes participantes tomarán el medicamento del estudio durante 7 días y se les hará un seguimiento durante 28 días después de su última dosis para determinar si tienen alguna reacción al medicamento del estudio; por lo tanto, un total de 35 días en el estudio. Los pacientes deberán dar hasta 17 muestras de sangre durante el período de selección y los primeros 15 días del estudio (un total de aproximadamente 9 cucharadas). Los pacientes no necesitarán pasar la noche en la clínica, pero deberán visitar la clínica 10 veces para las visitas de detección y de estudio durante los 35 días. Los pacientes que actualmente toman un quelante de hierro deberán suspender ese tratamiento por hasta 22 días (hasta 5 días antes de comenzar el estudio y por 15 días durante el estudio). Los resultados de este estudio serán útiles para determinar la seguridad del fármaco y las mejores dosis de FBS0701 que se utilizarán en el próximo estudio que evaluará la eficacia de este nuevo quelante de hierro.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
20

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Al menos 18 años
  • Dependiente de transfusiones (al menos 8 transfusiones al año) con sobrecarga transfusional de hierro que necesite tratamiento con deperoxamina, deferasirox o deperiprona.
  • Dispuesto a suspender la terapia de quelación de hierro actual durante 2 a 5 días antes de la inscripción y por un total de hasta 3 semanas
  • Dispuesto a ayunar después de la medianoche antes de cada dosis
  • Ferritina sérica superior a 400 ng/ml
  • Concentración de hierro hepático mayor o igual a 1,5 mg de hierro. (determinado por MRI o SQUID dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción)
  • Hierro cardíaco superior o igual a 12 milisegundos (determinado por IRM t2* dentro de los 18 meses anteriores a la inscripción)
  • La media de los últimos 3 valores de hemoglobina antes de la transfusión debe ser mayor o igual a 7,5 g/dl
  • Acepta usar métodos anticonceptivos aprobados desde la Selección y hasta 30 días después de la última administración del fármaco del estudio. Abstinencia bien.

Criterio de exclusión:

  • El investigador principal considera que el paciente no es apto para el estudio después de realizar una revisión médica, un examen físico y otras evaluaciones de detección.
  • Hospitalización no electiva en los últimos 30 días
  • Evidencia de trastornos orales, cardiovasculares, gastrointestinales, hepáticos, renales, endocrinos, pulmonares, neurológicos, psiquiátricos o de la piel clínicamente relevantes.
  • Evidencia de insuficiencia renal significativa; creatina sérica por encima del límite superior de la normalidad o proteinuria superior a 2 g por día o aclaramiento de creatinina calculado inferior o igual a 60 ml/min
  • Recuento de plaquetas inferior a 150 000 000/ml y/o recuento absoluto de neutrófilos inferior a 1500/mm3
  • Fosfatasa alcalina o AST superior a 5 veces el límite superior normal o ALT superior a 4 veces el límite superior normal
  • Pacientes de sexo femenino que están embarazadas o en período de lactancia
  • Uso de cualquier agente en investigación en los últimos 30 días

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: FBS0701 - 5 dosis crecientes
5 dosis crecientes de FBS0701 en 5 cohortes de 4 pacientes cada una.
Droga: FBS0701
FBS0701 oral durante 7 días en una de las siguientes dosis: 3 mg/kg/día o 8 mg/kg/día o 16 mg/kg/día o 32 mg/kg/día o 40 mg/kg/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad por AE, examen físico, evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: 35 días (7 días de tratamiento y 28 días de seguimiento)
35 días (7 días de tratamiento y 28 días de seguimiento)
Nivel plasmático en estado estacionario y vida media de FBS0701
Periodo de tiempo: 7 días de dosificación
7 días de dosificación

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Excreción urinaria de hierro
Periodo de tiempo: 7 días de dosificación
7 días de dosificación

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
FerroKin BioSciences, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de noviembre de 2009

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
23 de diciembre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de diciembre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de diciembre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
10 de febrero de 2012

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de febrero de 2012

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • FBS0701-CTP-03

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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