Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus- ja farmakokineettinen tutkimus rautakelaattorin useiden annosten nostamisesta potilailla, joilla on raudan ylikuormitus

keskiviikko 8. helmikuuta 2012 päivittänyt: FerroKin BioSciences, Inc.

VAIHE 1b AVOIN ETIKETTI, MONIKESKUS, ESKALOITUVA USEINANNOKSINEN TUTKIMUS FBS0701:N TURVALLISUUDEN, SIEDETTÄVYYDEN, FARMAKOKOINETIIKAN JA FARMAKODYNAMIIKAN ARVIOINTI POTILAILILLE, jolla on TRANSFUSIONAALISTA RAUTAA

Tämän tutkimustutkimuksen tarkoituksena on tutkia kasvavien FBS0701-annosten turvallisuutta ja nähdä kuinka nopeasti tutkimuslääke imeytyy ja kuinka nopeasti se poistuu verenkierrosta. FBS0701 on uusi, suun kautta otettava rautakelaattori – suun kautta otettava lääke, joka lisää raudan poistumista elimistöstä. Rautakelaattoreita käytetään potilailla, joille kehittyy raudan ylikuormitus verensiirroista. Tämän tutkimuksen aikana testataan neljä kasvavaa FBS0701-annosta. Tutkimus aloitetaan pienimmällä annoksella, joka annetaan 4 potilaalle (3 mg/kg/vrk. Seuraava 4 potilaan ryhmä saa seuraavan suuren annoksen (8 mg/kg/vrk vasta sen jälkeen, kun ensimmäisten 4 potilaan tulokset on tutkittu ja on todettu turvalliseksi jatkaa. Osallistuvat potilaat ottavat tutkimuslääkitystä 7 päivän ajan ja heitä seurataan 28 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen sen määrittämiseksi, onko heillä reaktioita tutkimuslääkitykseen – siis yhteensä 35 päivää tutkimuksessa. Potilaiden on annettava enintään 17 verinäytettä seulontajakson ja tutkimuksen ensimmäisen 15 päivän aikana (yhteensä noin 9 ruokalusikallista). Potilaiden ei tarvitse jäädä yöpymään klinikalla, mutta heidän tulee käydä klinikalla 10 kertaa seulonta- ja opintokäynneillä 35 päivän aikana. Potilaiden, jotka tällä hetkellä käyttävät rautakelaattoreita, on lopetettava tämä hoito enintään 22 päiväksi (enintään 5 päivää ennen tutkimuksen aloittamista ja 15 päiväksi tutkimuksen aikana). Tämän tutkimuksen tulokset auttavat määrittämään lääkkeen turvallisuutta ja parhaat FBS0701-annokset käytettäväksi seuraavassa tutkimuksessa, jossa arvioidaan tämän uuden rautakelaatin tehokkuutta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
20

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vähintään 18-vuotias
  • Verisiirrosta riippuvainen (vähintään 8 verensiirtoa vuodessa), verensiirron aiheuttama raudan ylikuormitus, joka vaatii hoitoa deperoksamiinilla, deferasiroksilla tai deperipronilla.
  • halukas lopettamaan nykyisen rautakelaatiohoidon 2-5 päiväksi ennen ilmoittautumista ja yhteensä enintään 3 viikoksi
  • Haluaa paastota puolenyön jälkeen ennen jokaista annosta
  • Seerumin ferritiini yli 400 ng/ml
  • Maksan rautapitoisuus on suurempi tai yhtä suuri kuin 1,5 mg rautaa. (määritetty MRI- tai SQUID-tutkimuksella 12 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Sydämen rauta yli tai yhtä suuri kuin 12 millisekuntia (määritetty magneettikuvauksella t2* 18 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista)
  • Kolmen viimeisen verensiirtoa edeltävän hemoglobiiniarvon on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 7,5 g/dl
  • Suostuu käyttämään hyväksyttyä ehkäisyä seulonnasta alkaen ja 30 päivään asti viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen. Raittius ok.

Poissulkemiskriteerit:

  • Päätutkija pitää potilaan tutkimukseen kelpaamattomana suoritettuaan lääkärintarkastuksen, lääkärintarkastuksen ja muut seulontaarvioinnit.
  • Ei-elektiivinen sairaalahoito viimeisten 30 päivän aikana
  • Todisteet kliinisesti merkityksellisistä suun, kardiovaskulaarisista, maha-suolikanavan, maksan, munuaisten, endokriinisten, keuhkojen, neurologisista, psykiatrisista tai ihosairaudista.
  • Todisteet merkittävästä munuaisten vajaatoiminnasta; seerumin kreatiini yli normaalin ylärajan tai proteinuria yli 2 g/vrk tai laskettu kreatiniinipuhdistuma alle tai yhtä suuri kuin 60 ml/min
  • Verihiutalemäärä alle 150 000 000/ml ja/tai absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1500/mm3
  • Alkalinen fosfataasi tai ASAT yli 5 kertaa normaalin yläraja tai ALAT yli 4 kertaa normaalin yläraja
  • Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät
  • Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö viimeisen 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: FBS0701 - 5 kasvavaa annosta
5 kasvavaa annosta FBS0701:tä 5 kohortissa, joissa kussakin oli 4 potilasta.
Lääke: FBS0701
Suun kautta otettava FBS0701 7 päivän ajan jollakin seuraavista annoksista: 3 mg/kg/vrk tai 8 mg/kg/vrk tai 16 mg/kg/vrk tai 32 mg/kg/vrk tai 40 mg/kg/vrk

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys AE:n, fyysisen kokeen, kliinisen laboratorion arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 35 päivää (7 päivää hoitoa ja 28 päivää seurantaa)
35 päivää (7 päivää hoitoa ja 28 päivää seurantaa)
FBS0701:n vakaan tilan plasmataso ja puoliintumisaika
Aikaikkuna: 7 päivää annostelua
7 päivää annostelua

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Raudan erittyminen virtsaan
Aikaikkuna: 7 päivää annostelua
7 päivää annostelua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
FerroKin BioSciences, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. marraskuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 23. joulukuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 23. joulukuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 25. joulukuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 10. helmikuuta 2012

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 8. helmikuuta 2012

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. tammikuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • FBS0701-CTP-03

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia