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Estudo de Segurança e Farmacocinética de Doses Múltiplas Escalonadas de um Quelante de Ferro em Pacientes com Sobrecarga de Ferro

8 de fevereiro de 2012 atualizado por: FerroKin BioSciences, Inc.

UM ESTUDO ABERTO DE FASE 1b, MULTI-CENTRAL, ESCALANTE DE MÚLTIPLAS DOSES PARA AVALIAR A SEGURANÇA, TOLERABILIDADE, FARMACOCINÉTICA E FARMACOCINÉTICA DO FBS0701 EM PACIENTES COM SOBRECARGA DE FERRO TRANSFUSIONAL

O objetivo deste estudo de pesquisa é estudar a segurança de doses crescentes de FBS0701 e ver com que rapidez o medicamento do estudo é absorvido e com que rapidez ele desaparece da corrente sanguínea. FBS0701 é um novo quelante de ferro oral - um medicamento tomado por via oral que aumenta a eliminação de ferro pelo corpo. Os quelantes de ferro são usados ​​em pacientes que desenvolvem sobrecarga de ferro devido às transfusões. Quatro doses crescentes de FBS0701 serão testadas durante este estudo. O estudo começará com a menor dose administrada a 4 pacientes (3 mg/kg/dia. O próximo grupo de 4 pacientes receberá a próxima dose alta (8mg/kg/dia somente depois que os resultados dos primeiros 4 pacientes forem examinados e for determinado que é seguro continuar. Os pacientes participantes tomarão a medicação do estudo por 7 dias e serão acompanhados por 28 dias após a última dose para determinar se eles têm alguma reação à medicação do estudo - portanto, um total de 35 dias no estudo. Os pacientes precisarão fornecer até 17 amostras de sangue durante o período de triagem e os primeiros 15 dias do estudo (um total de cerca de 9 colheres de sopa). Os pacientes não precisarão pernoitar na clínica, mas precisarão visitar a clínica 10 vezes para triagem e visitas de estudo durante os 35 dias. Os pacientes que atualmente tomam um quelante de ferro precisarão interromper o tratamento por até 22 dias (até 5 dias antes de iniciarem o estudo e por 15 dias durante o estudo). Os resultados deste estudo serão úteis para determinar a segurança do medicamento e as melhores doses de FBS0701 a serem usadas no próximo estudo que avaliará a eficácia deste novo quelante de ferro.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
20

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Royal Adelaide Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pelo menos 18 anos
  • Dependente de transfusão (pelo menos 8 transfusões por ano) com sobrecarga transfusional de ferro necessitando tratamento com deperoxamina, deferasirox ou deperiprona.
  • Disposto a descontinuar a terapia de quelação de ferro atual por 2-5 dias antes da inscrição e por um total de até 3 semanas
  • Disposto a jejuar depois da meia-noite antes de cada dose
  • Ferritina sérica superior a 400ng/ml
  • Concentração de ferro no fígado maior ou igual a 1,5 mg de ferro. (determinado por ressonância magnética ou SQUID dentro de 12 meses antes da inscrição)
  • Ferro cardíaco maior ou igual a 12 milissegundos (determinado por ressonância magnética t2* dentro de 18 meses antes da inscrição)
  • A média dos últimos 3 valores de hemoglobina antes da transfusão deve ser maior ou igual a 7,5 g/dl
  • Concorda em usar contraceptivos aprovados desde a Triagem até 30 dias após a última administração do medicamento em estudo. Abstinência OK.

Critério de exclusão:

  • O Investigador Principal considera o paciente inapto para o estudo após realizar uma revisão médica, exame físico e outras avaliações de triagem.
  • Internação não eletiva com últimos 30 dias
  • Evidência de distúrbios orais, cardiovasculares, gastrointestinais, hepáticos, renais, endócrinos, pulmonares, neurológicos, psiquiátricos ou cutâneos clinicamente relevantes.
  • Evidência de insuficiência renal significativa; creatina sérica acima do limite superior do normal ou proteinúria maior que 2 g por dia ou depuração de creatinina calculada menor ou igual a 60ml/min
  • Contagem de plaquetas abaixo de 150.000.000/ml e/ou contagem absoluta de neutrófilos abaixo de 1500/mm3
  • Fosfatase alcalina ou AST superior a 5 vezes o limite superior do normal ou ALT superior a 4 vezes o limite superior do normal
  • Pacientes do sexo feminino grávidas ou lactantes
  • Uso de qualquer agente experimental nos últimos 30 dias

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: FBS0701 - 5 doses crescentes
5 doses crescentes de FBS0701 em 5 coortes de 4 pacientes cada.
Medicamento: FBS0701
FBS0701 oral por 7 dias em uma das seguintes doses: 3 mg/kg/dia ou 8 mg/kg/dia ou 16 mg/kg/dia ou 32 mg/kg/dia ou 40 mg/kg/dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Segurança e tolerabilidade por EAs, Exame Físico, Avaliações de Laboratório Clínico
Prazo: 35 dias (7 dias de tratamento e 28 dias de acompanhamento)
35 dias (7 dias de tratamento e 28 dias de acompanhamento)
Nível plasmático em estado estacionário e meia-vida de FBS0701
Prazo: 7 dias de dosagem
7 dias de dosagem

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Excreção urinária de ferro
Prazo: 7 dias de dosagem
7 dias de dosagem

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
FerroKin BioSciences, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2009

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2010

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
23 de dezembro de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de dezembro de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de dezembro de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
10 de fevereiro de 2012

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de fevereiro de 2012

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FBS0701-CTP-03

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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