Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af eskalering af flere doser af en jernchelator hos patienter med jernoverbelastning

8. februar 2012 opdateret af: FerroKin BioSciences, Inc.

ET FASE 1b ÅBEN LABEL, MULTI-CENTER, ESKALERENDE FLERTIDOSESTUDIE TIL VURDERING AF SIKKERHED, TOLERABILITET, FARMAKOKINETIK OG FARMAKODYNAMIK AF FBS0701 HOS PATIENTER MED TRANSFUSIONALT JERNOVERLÆSNING

Formålet med dette forskningsstudie er at undersøge sikkerheden ved stigende doser af FBS0701 og at se, hvor hurtigt undersøgelsesmedicinen optages, og hvor hurtigt den forsvinder fra blodbanen. FBS0701 er en ny, oral jernchelator - en medicin indtaget gennem munden, der øger kroppens eliminering af jern. Jernchelatorer bruges til patienter, der udvikler jernoverskud fra deres transfusioner. Fire stigende doser af FBS0701 vil blive testet i løbet af denne undersøgelse. Undersøgelsen starter med den laveste dosis givet til 4 patienter (3 mg/kg/dag. Den næste gruppe på 4 patienter vil modtage den næste høje dosis (8 mg/kg/dag først efter, at resultaterne fra de første 4 patienter er undersøgt, og det er fastslået, at det er sikkert at fortsætte. Deltagende patienter vil tage undersøgelsesmedicinen i 7 dage og blive fulgt i 28 dage efter deres sidste dosis for at afgøre, om de har nogen reaktioner på undersøgelsesmedicinen - derfor i alt 35 dage på undersøgelsen. Patienterne skal give op til 17 blodprøver i løbet af screeningsperioden og de første 15 dage af undersøgelsen (i alt ca. 9 spiseskefulde). Patienter skal ikke overnatte i klinikken, men skal besøge klinikken 10 gange til screening og undersøgelsesbesøg i løbet af de 35 dage. Patienter, der i øjeblikket tager en jernchelator, skal stoppe denne behandling i op til 22 dage (op til 5 dage før de starter undersøgelsen og i 15 dage under undersøgelsen). Resultaterne af denne undersøgelse vil være nyttige til at bestemme lægemidlets sikkerhed og de bedste doser af FBS0701, der skal bruges i den næste undersøgelse, som vil vurdere effektiviteten af ​​denne nye jernchelator.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år gammel
  • Transfusionsafhængig (mindst 8 transfusioner om året) med transfusionsjernoverskud, der kræver behandling med deperoxamin, deferasirox eller deperiprone.
  • Villig til at afbryde den nuværende jernkelatbehandling i 2-5 dage før tilmelding og i alt op til 3 uger
  • Villig til at faste efter midnat før hver dosis
  • Serum ferritin større end 400 ng/ml
  • Leverjernkoncentration større end eller lig med 1,5 mg jern. (bestemt ved MR eller SQUID inden for 12 måneder før tilmelding)
  • Hjertejern større end eller lig med 12 millisekunder (bestemt ved MRI t2* inden for 18 måneder før tilmelding)
  • Gennemsnit af de sidste 3 hæmoglobinværdier før transfusion skal være større end eller lig med 7,5 g/dl
  • Indvilliger i at bruge godkendt prævention fra screening og indtil 30 dage efter sidste administration af studielægemidlet. Afholdenhed OK.

Ekskluderingskriterier:

  • Principal Investigator anser patienten for uegnet til undersøgelse efter at have gennemført en lægeundersøgelse, fysisk undersøgelse og andre screeningsvurderinger.
  • Ikke-elektiv indlæggelse med seneste 30 dage
  • Bevis for klinisk relevante orale, kardiovaskulære, gastrointestinale, lever-, nyre-, endokrine, pulmonale, neurologiske, psykiatriske eller hudlidelser.
  • Bevis på signifikant nyreinsufficiens; serumkreatin over den øvre grænse for normal eller proteinuri større end 2 g per dag eller beregnet kreatininclearance på mindre end eller lig med 60 ml/min.
  • Blodpladetal under 150.000.000/ml og/eller absolut neutrofiltal mindre end 1500/mm3
  • Alkalisk fosfatase eller AST større end 5 gange den øvre grænse for normal eller ALAT større end 4 gange den øvre grænse for normal
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende
  • Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for de sidste 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FBS0701 - 5 eskalerende doser
5 eskalerende doser af FBS0701 i 5 kohorter af hver 4 patienter.
Medicin: FBS0701
Oral FBS0701 i 7 dage i en af ​​følgende doser: 3 mg/kg/dag eller 8 mg/kg/dag eller 16 mg/kg/dag eller 32 mg/kg/dag eller 40 mg/kg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet ved AE'er, fysisk eksamen, kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: 35 dage (7 dages behandling og 28 dages opfølgning)
35 dage (7 dages behandling og 28 dages opfølgning)
Steady state plasmaniveau og halveringstid for FBS0701
Tidsramme: 7 dages dosering
7 dages dosering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Urinudskillelse af jern
Tidsramme: 7 dages dosering
7 dages dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
FerroKin BioSciences, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. december 2009

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. februar 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. februar 2012

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FBS0701-CTP-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger