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Sicherheits- und pharmakokinetische Studie zur Eskalation mehrerer Dosen eines Eisenchelators bei Patienten mit Eisenüberladung

8. Februar 2012 aktualisiert von: FerroKin BioSciences, Inc.

EINE OFFENE ETIKETTIERTE, MULTIZENTRISCHE, ESKALATIERENDE MEHRFACHDOSIS-STUDIE DER PHASE 1b ZUR BEURTEILUNG DER SICHERHEIT, VERTRÄGLICHKEIT, PHARMAKOKINETIK UND PHARMAKODYNAMIK VON FBS0701 BEI PATIENTEN MIT TRANSFUSIONALER EISENÜBERLASTUNG

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Sicherheit steigender Dosen von FBS0701 zu untersuchen und zu sehen, wie schnell das Studienmedikament absorbiert wird und wie schnell es aus dem Blutkreislauf verschwindet. FBS0701 ist ein neuer oraler Eisenchelator – ein Medikament, das oral eingenommen wird und die Eisenausscheidung des Körpers erhöht. Eisenchelatoren werden bei Patienten angewendet, die durch ihre Transfusionen eine Eisenüberladung entwickeln. Während dieser Studie werden vier ansteigende Dosen von FBS0701 getestet. Die Studie beginnt mit der niedrigsten Dosis, die 4 Patienten verabreicht wird (3 mg/kg/Tag. Die nächste Gruppe von 4 Patienten erhält die nächste hohe Dosis (8 mg/kg/Tag, erst nachdem die Ergebnisse der ersten 4 Patienten untersucht wurden und festgestellt wurde, dass die Fortsetzung sicher ist. Die teilnehmenden Patienten nehmen die Studienmedikation 7 Tage lang ein und werden nach ihrer letzten Dosis 28 Tage lang nachbeobachtet, um festzustellen, ob sie auf die Studienmedikation reagieren – also insgesamt 35 Tage in der Studie. Die Patienten müssen während des Untersuchungszeitraums und der ersten 15 Tage der Studie bis zu 17 Blutproben abgeben (insgesamt etwa 9 Esslöffel). Die Patienten müssen nicht über Nacht in der Klinik bleiben, müssen die Klinik jedoch während der 35 Tage 10 Mal für Screening- und Studienbesuche aufsuchen. Patienten, die derzeit einen Eisenchelator einnehmen, müssen diese Behandlung für bis zu 22 Tage (bis zu 5 Tage vor Beginn der Studie und für 15 Tage während der Studie) unterbrechen. Die Ergebnisse dieser Studie werden hilfreich sein, um die Sicherheit des Medikaments und die besten Dosen von FBS0701 für die nächste Studie zu bestimmen, in der die Wirksamkeit dieses neuen Eisenchelators bewertet wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
20

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital, Mahidol University
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Transfusionsabhängig (mindestens 8 Transfusionen pro Jahr) mit transfusionsbedingter Eisenüberladung, die eine Behandlung mit Deperoxamin, Deferasirox oder Deperipron erfordert.
  • Bereit, die aktuelle Eisenchelattherapie für 2-5 Tage vor der Einschreibung und für insgesamt bis zu 3 Wochen zu unterbrechen
  • Bereit, vor jeder Dosis nach Mitternacht zu fasten
  • Serumferritin über 400 ng/ml
  • Eisenkonzentration in der Leber größer oder gleich 1,5 mg Eisen. (bestimmt durch MRT oder SQUID innerhalb von 12 Monaten vor der Einschreibung)
  • Herzeisen größer oder gleich 12 Millisekunden (bestimmt durch MRT t2* innerhalb von 18 Monaten vor der Aufnahme)
  • Der Mittelwert der letzten 3 Hämoglobinwerte vor der Transfusion muss größer oder gleich 7,5 g/dl sein
  • Stimmt zu, zugelassene Verhütungsmittel ab dem Screening und bis 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments zu verwenden. Abstinenz ok.

Ausschlusskriterien:

  • Der leitende Prüfarzt hält den Patienten nach Durchführung einer medizinischen Untersuchung, einer körperlichen Untersuchung und anderer Screening-Bewertungen für ungeeignet für die Studie.
  • Nicht gewählter Krankenhausaufenthalt in den letzten 30 Tagen
  • Nachweis einer klinisch relevanten oralen, kardiovaskulären, gastrointestinalen, hepatischen, renalen, endokrinen, pulmonalen, neurologischen, psychiatrischen oder Hauterkrankung.
  • Nachweis einer signifikanten Niereninsuffizienz; Serum-Kreatin über der oberen Grenze des Normalbereichs oder Proteinurie von mehr als 2 g pro Tag oder berechnete Kreatinin-Clearance von weniger als oder gleich 60 ml/min
  • Thrombozytenzahl unter 150.000.000/ml und/oder absolute Neutrophilenzahl unter 1500/mm3
  • Alkalische Phosphatase oder AST größer als das 5-fache der oberen Normgrenze oder ALT größer als das 4-fache der oberen Normgrenze
  • Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen
  • Verwendung eines Prüfmittels innerhalb der letzten 30 Tage

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: FBS0701 - 5 steigende Dosen
5 eskalierende Dosen von FBS0701 in 5 Kohorten mit jeweils 4 Patienten.
Arzneimittel: FBS0701
Orales FBS0701 für 7 Tage in einer der folgenden Dosen: 3 mg/kg/Tag oder 8 mg/kg/Tag oder 16 mg/kg/Tag oder 32 mg/kg/Tag oder 40 mg/kg/Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit durch UEs, körperliche Untersuchung, klinische Laborbeurteilungen
Zeitfenster: 35 Tage (7 Tage Behandlung und 28 Tage Nachsorge)
35 Tage (7 Tage Behandlung und 28 Tage Nachsorge)
Steady-State-Plasmaspiegel und Halbwertszeit von FBS0701
Zeitfenster: 7 Tage Einnahme
7 Tage Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Harnausscheidung von Eisen
Zeitfenster: 7 Tage Einnahme
7 Tage Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
FerroKin BioSciences, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. Dezember 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Dezember 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Dezember 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. Februar 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Februar 2012

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • FBS0701-CTP-03

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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