Studie k hodnocení sildenafilu pro léčbu lymfatických malformací

Kritéria pro zařazení:

1. Písemný informovaný souhlas(y) s účastí ve studii a (je-li to vhodné) s použitím snímků účastníka je získán v souladu s národními předpisy od rodičů(ů) nebo opatrovníka(ů) účastníka před provedením jakýchkoli studijních postupů.
2. Účastníkovi je v době zařazení 6 měsíců až 10 let.
3. Hmotnost účastníka je minimálně 8 kg.
4. Diagnóza LM nebo smíšené žilní lymfatické malformace zahrnující kůži a podkožní tkáň a nejméně 3 cm na základě klinických a radiografických kritérií.
5. LM mohou mít prospěch ze systémové terapie na základě klinických kritérií.
6. Ženy nesmějí být těhotné ani kojit.
7. Pokud je účastníkem dítě, rodič/zákonný zástupce musí být schopen dodržovat pokyny a musí být ochoten a schopen zajistit, aby byl subjekt přítomen na všech požadovaných studijních návštěvách.
8. Subjekt nemá žádné kontraindikace pro použití sildenafilu.
9. LM mohou zahrnovat jakoukoli část těla.
10. Subjekt bude mít normální výsledky screeningových testů (oční vyšetření, krevní testy).
11. Subjekt nemá žádné kontraindikace pro MRI vyšetření, jako jsou kovové implantáty apod.
12. Subjekt nesmí být kuřák.

Kritéria vyloučení:

1. Účastník má zdravotně nestabilní zdravotní stav, který může narušit jeho schopnost dokončit studii.
2. Účastník má jeden nebo více z následujících zdravotních stavů: poškození jater; těžké poškození ledvin; stavy lymfedému, jako je Milroyova choroba, Meigeho lymfedém, Hennekamův syndrom, Njolstadův syndrom, Aagenaesův syndrom a Fabryho choroba; hypotenze nebo riziko hypotenze; záchvaty nebo anamnéza záchvatů; jakékoli významné kardiovaskulární rizikové faktory a jakýkoli stav, který vyžaduje, aby účastníci používali donory oxidu dusnatého nebo nitráty v jakékoli formě; základní anatomické nebo vaskulární rizikové faktory pro rozvoj nearteritické přední ischemické neuropatie zrakového nervu (NAION), včetně nízkého poměru očního pohárku k ploténce, věku nad 10 let, diabetu, hypertenze, onemocnění koronárních tepen, hyperlipidemie a kouření. (Účastníci s Downovým syndromem, Turnerovým syndromem a Noonanovým syndromem budou zvažováni případ od případu).
3. Účastník obdržel alespoň jeden z následujících léků kontraindikovaných ve spojení se sildenafilem do 15 dnů od zařazení: Alprostadil, Azolová antimykotika, Klaritromyciny, Conivaptan, Delavirdin, Erythromyciny, Fluvoxamin, Grapefruit, Imatinib, Nefazodon, thiosírany/sodík selektivní a selektivní alfa blokátory, inhibitory proteázy, rufinamid, tadalafil, telithromycin, vardenafil, yohimbe, yohimbin, amifostin, lapatinib, warfarin
4. Účastník vyžaduje současné užívání silných inhibitorů cytochromu P450 3A4 (jako je ketokonazol, itrakonazol, erytromycin, saquinavir) nebo současné užívání ritonaviru.
5. Pacient podstoupil rozsáhlou předchozí operaci nebo skleroterapii k léčbě LM, takže zjizvení může interferovat s léčebným účinkem sildenafilu.
6. Účastníkovi byla již dříve podávána léčba LM nebo byly provedeny chirurgické zákroky k odstranění indexových LM.
7. Účastnice je v současné době těhotná nebo zvažuje otěhotnění v příštích 20 týdnech.
8. Je známo, že účastník má alergii na sildenafil.
9. Ulcerované nebo aktuálně infikované LM s bolestí.
10. Diagnóza tumoru měkkých tkání jako LM není klinicky jistá.
11. Účastník se účastní další klinické studie.
12. Účastník má v anamnéze priapismus nebo je mu diagnostikována srpkovitá anémie nebo jakákoli jiná porucha, která může predisponovat k priapismu.
13. Zkoušející může prohlásit jakýkoli subjekt za nezpůsobilého z platného zdravotního důvodu.