Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sildenafil for behandling av lymfatiske misdannelser

22. mai 2015 oppdatert av: Alfred Lane, Stanford University

En undersøkende pilotstudie for å evaluere sildenafil for behandling av lymfatiske misdannelser

Det er et utilfredsstillt medisinsk behov for en førstelinjebehandling av lymfemisdannelser med god nytte/risiko-profil. Basert på en pasienterfaring i institusjonen planlegger etterforskerne å verifisere hvorvidt medisinen sildenafil har en gunstig effekt på lymfatiske misdannelser. Etterforskerne planlegger å gjøre dette ved å behandle pasienter med lymfatiske misdannelser med medisinen sildenafil i en 20 ukers periode. Dette er en etterforskerinitiert studie finansiert av et Innovations in Patient Care-stipend og et SPARK-stipend.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Lymfemisdannelser kan være utfordrende å behandle. Hovedintervensjoner inkludert kirurgi og skleroterapi er invasive og kan resultere i lokalt tilbakefall og komplikasjoner. Vi søkte å vurdere effekten av 20 ukers oral sildenafil på å redusere lymfatisk misdannelsesvolum og symptomer hos barn. Syv barn (4 gutter, 3 jenter; i alderen 13-85 måneder) med lymfatiske misdannelser ble gitt oral sildenafil i 20 uker i denne åpne studien. Volumet av den lymfatiske misdannelsen ble beregnet blindt ved bruk av magnetisk resonansavbildning utført før og etter 20 uker med sildenafil. Lymfemisdannelser ble vurdert klinisk i uke 4, 12, 20 og 32. Både legen og foreldrene evaluerte den lymfatiske misdannelsen sammenlignet med baseline. Sildenafil kan redusere lymfatisk misdannelsesvolum og symptomer hos noen barn. (J Am Acad Dermatol 2014;70:1050-7.)

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
7

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke(r) for studiedeltakelse og (hvis aktuelt) bruk av deltakerens bilder innhentes i henhold til nasjonale forskrifter fra deltakerens forelder(e) eller verge(r) før noen studieprosedyrer utføres.
  2. Deltakeren er 6 måneder til 10 år ved inkludering.
  3. Deltakervekten er minst 8 kg.
  4. En diagnose av LM eller blandet venøs lymfatisk misdannelse som involverer hud og subkutant vev og minst 3 cm basert på kliniske og radiografiske kriterier.
  5. LM-er kan ha nytte av systemisk terapi basert på kliniske kriterier.
  6. Kvinner må ikke være gravide eller ammende.
  7. Dersom deltaker er et barn, må foreldre/foresatte kunne følge instrukser og være villig og i stand til å sørge for at forsøkspersonen er tilstede ved alle nødvendige studiebesøk.
  8. Personen har ingen kontraindikasjon for bruk av sildenafil.
  9. LM-er kan involvere hvilken som helst del av kroppen.
  10. Forsøkspersonen vil ha normale resultater på screeningprøver (øyeundersøkelse, blodprøver).
  11. Forsøkspersonen har ingen kontraindikasjon for MR-undersøkelser, som metallimplantater o.l.
  12. Personen må ikke være en røyker.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakeren har en medisinsk ustabil helsestatus som kan forstyrre hans/hennes evne til å fullføre studien.
  2. Deltakeren har en eller flere av følgende medisinske tilstander: nedsatt leverfunksjon; alvorlig nedsatt nyrefunksjon; lymfødem tilstander som Milroy sykdom, Meige lymfødem, Hennekam syndrom, Njolstad syndrom, Aagenaes syndrom og Fabry sykdom; hypotensjon eller risiko for hypotensjon; anfall eller historie med anfall; alle betydelige kardiovaskulære risikofaktorer og enhver tilstand som krever at deltakerne bruker nitrogenoksiddonorer eller nitrater i noen form; underliggende anatomiske eller vaskulære risikofaktorer for å utvikle ikke-arteritisk fremre iskemisk optisk nevropati (NAION) inkludert lavt okulært cup-til-skive-forhold, alder over 10, diabetes, hypertensjon, koronararteriesykdom, hyperlipidemi og røyking. (Deltakere med Downs syndrom, Turner syndrom og Noonan syndrom vil bli vurdert fra sak til sak).
  3. Deltakeren har mottatt minst én av følgende medisiner kontraindisert i forbindelse med sildenafil innen 15 dager etter inkludering: Alprostadil, Azol soppdrepende midler, Clarithromycins, Conivaptan, Delavirdine, Erythromycins, Fluvoxamine, Grapefrukt, Imatinib, Nefazodone, Natriumtiotrater/Natriumtiotrater. selektive og selektive alfablokkere, proteasehemmere, rufinamid, tadalafil, telitromycin, vardenafil, yohimbe, yohimbin, amifostin, lapatinib, warfarin
  4. Deltakeren krever samtidig bruk av potente cytokrom P450 3A4-hemmere (som ketokonazol, itrakonazol, erytromycin, sakinavir) eller samtidig bruk av ritonavir.
  5. Pasienten har tidligere gjennomgått omfattende operasjoner eller skleroterapi for å behandle LM slik at arrdannelse kan forstyrre behandlingseffekten av sildenafil.
  6. Deltakeren har tidligere fått behandling for LM-er eller det er utført kirurgiske inngrep for å fjerne indeks-LM-ene.
  7. Deltakeren er for øyeblikket gravid eller vurderer å bli gravid i løpet av de neste 20 ukene.
  8. Deltakeren er kjent for å ha en allergi mot sildenafil.
  9. Ulcerated eller for tiden infiserte LMs med smerte.
  10. Diagnose av bløtvevssvulsten som LM er ikke klinisk sikker.
  11. Deltakeren deltar i en annen klinisk studie.
  12. Deltakeren har en historie med priapisme eller er diagnostisert med sigdcelleanemi eller andre lidelser som kan disponere for priapisme.
  13. Etterforskeren kan erklære ethvert emne uegnet av en gyldig medisinsk grunn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Åpen etikett
Sildenafil oral tablett tre ganger daglig
Legemiddel: Sildenafil
Sildenafil oral tablett tre ganger daglig
Andre navn:
  • Viagra
  • Revatio

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i volum av lymfatisk misdannelse
Tidsramme: Utgangspunkt, 20 uker
Deltakerne fikk sildenafil i 20 uker. Deltakere som veide mer enn 20 kg ble gitt 20 mg 3 ganger daglig (60 mg/dag). Deltakere som veide mellom 8 kg og 20 kg ble gitt 10 mg 3 ganger daglig (30 mg/dag).
Utgangspunkt, 20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Stanford University

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Alfred T Lane, MD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. desember 2010

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2013

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. desember 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
3. februar 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. februar 2011

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
7. februar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. juni 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
22. mai 2015

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SU-10202010-7129
  • UL1TR000093 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger