Исследование по оценке силденафила для лечения лимфатических мальформаций

Критерии включения:

1. Письменное информированное согласие(я) на участие в исследовании и (где применимо) использование изображений участника получают в соответствии с национальным законодательством от родителя(ей) или опекуна(ов) участника до выполнения каких-либо процедур исследования.
2. Возраст участников от 6 месяцев до 10 лет на момент включения.
3. Вес участника не менее 8 кг.
4. Диагноз ЛМ или смешанной венозно-лимфатической мальформации с поражением кожи и подкожной клетчатки и размером не менее 3 см на основании клинических и рентгенологических критериев.
5. LM может получить пользу от системной терапии, основанной на клинических критериях.
6. Женщины не должны быть беременными или кормящими грудью.
7. Если участником является ребенок, родитель/опекун должен быть в состоянии следовать инструкциям и должен быть готов и способен обеспечить присутствие субъекта во время всех необходимых учебных визитов.
8. У субъекта нет противопоказаний к применению силденафила.
9. ЛМ могут поражать любую часть тела.
10. Субъект будет иметь нормальные результаты скрининговых тестов (осмотр глаз, анализы крови).
11. У субъекта нет противопоказаний к МРТ-исследованиям, таких как металлические имплантаты и т. д.
12. Субъект не должен быть курильщиком.

Критерий исключения:

1. Участник имеет нестабильное с медицинской точки зрения состояние здоровья, которое может помешать его/ее способности завершить исследование.
2. У участника имеется одно или несколько из следующих заболеваний: печеночная недостаточность; тяжелая почечная недостаточность; лимфедемные состояния, такие как болезнь Милроя, лимфедема Мейжа, синдром Хеннекама, синдром Ньольстада, синдром Аагенеса и болезнь Фабри; гипотензия или риск гипотонии; судороги или история судорог; любые значительные сердечно-сосудистые факторы риска и любое состояние, которое требует от участников использования доноров оксида азота или нитратов в любой форме; лежащие в основе анатомические или сосудистые факторы риска развития неартериальной передней ишемической оптической нейропатии (NAION), включая низкое соотношение глазного стакана и диска, возраст старше 10 лет, диабет, гипертензию, ишемическую болезнь сердца, гиперлипидемию и курение. (Участники с синдромом Дауна, синдромом Тернера и синдромом Нунан будут рассматриваться в индивидуальном порядке).
3. Участник получил по крайней мере один из следующих препаратов, противопоказанных в связи с силденафилом, в течение 15 дней после включения: алпростадил, противогрибковые препараты азола, кларитромицины, кониваптан, делавирдин, эритромицины, флувоксамин, грейпфрут, иматиниб, нефазодон, нитраты/тиосульфат натрия, не- селективные и селективные альфа-адреноблокаторы, ингибиторы протеазы, руфинамид, тадалафил, телитромицин, варденафил, йохимбе, йохимбин, амифостин, лапатиниб, варфарин
4. Участнику требуется одновременное применение мощных ингибиторов цитохрома P450 3A4 (таких как кетоконазол, итраконазол, эритромицин, саквинавир) или одновременное применение ритонавира.
5. Пациент ранее перенес обширную хирургическую операцию или склеротерапию для лечения лейомиомы, так что рубцевание может мешать лечебному эффекту силденафила.
6. Участнику ранее проводилось лечение по поводу лейомиомы или были выполнены хирургические процедуры для удаления индекса лейомиомы.
7. Участница в настоящее время беременна или планирует забеременеть в ближайшие 20 недель.
8. Известно, что у участника аллергия на силденафил.
9. Изъязвленные или в настоящее время инфицированные лейомиомы с болью.
10. Диагноз опухоли мягких тканей как лейомиомы клинически не определен.
11. Участник участвует в другом клиническом исследовании.
12. У участника в анамнезе был приапизм или у него диагностирована серповидно-клеточная анемия или любое другое заболевание, которое может предрасполагать к приапизму.
13. Исследователь может объявить любого субъекта неприемлемым по уважительной медицинской причине.