Um estudo para avaliar o sildenafil para o tratamento de malformações linfáticas

Critério de inclusão:

1. O(s) consentimento(s) informado(s) por escrito para a participação no estudo e (quando aplicável) o uso das imagens do participante são obtidos de acordo com os regulamentos nacionais do(s) pai(s) ou tutor(es) do participante antes de realizar qualquer procedimento do estudo.
2. O participante tem 6 meses a 10 anos de idade na inclusão.
3. O peso do participante é de no mínimo 8kg.
4. Um diagnóstico de LM ou malformação venosa linfática mista envolvendo a pele e tecido subcutâneo e pelo menos 3 cm com base em critérios clínicos e radiográficos.
5. Os LMs podem se beneficiar da terapia sistêmica com base em critérios clínicos.
6. As fêmeas não devem estar grávidas ou amamentando.
7. Se o participante for uma criança, o pai/responsável deve ser capaz de seguir as instruções e deve estar disposto e ser capaz de garantir que o sujeito esteja presente em todas as visitas de estudo necessárias.
8. O sujeito não tem contra-indicação para uso de sildenafil.
9. Os LMs podem envolver qualquer parte do corpo.
10. O sujeito terá resultados normais nos testes de triagem (exame oftalmológico, exames de sangue).
11. O sujeito não tem contraindicação para exames de ressonância magnética, como implantes metálicos, etc.
12. O sujeito não deve ser fumante.

Critério de exclusão:

1. O participante tem um estado de saúde clinicamente instável que pode interferir em sua capacidade de concluir o estudo.
2. O participante apresenta uma ou mais das seguintes condições médicas: insuficiência hepática; insuficiência renal grave; condições de linfedema, como doença de Milroy, linfedema de Meige, síndrome de Hennekam, síndrome de Njolstad, síndrome de Aagenaes e doença de Fabry; hipotensão ou em risco de hipotensão; convulsões ou história de convulsões; quaisquer fatores de risco cardiovascular significativos e qualquer condição que exija que os participantes usem doadores de óxido nítrico ou nitratos de qualquer forma; fatores de risco anatômicos ou vasculares subjacentes para o desenvolvimento de neuropatia óptica isquêmica anterior não arterítica (NAION), incluindo baixa relação escavação/disco ocular, idade superior a 10 anos, diabetes, hipertensão, doença arterial coronariana, hiperlipidemia e tabagismo. (Participantes com síndrome de Down, síndrome de Turner e síndrome de Noonan serão considerados caso a caso).
3. O participante recebeu pelo menos um dos seguintes medicamentos contraindicados em associação com sildenafil até 15 dias após a inclusão: Alprostadil, Antifúngicos azólicos, Claritromicinas, Conivaptan, Delavirdina, Eritromicinas, Fluvoxamina, Toranja, Imatinibe, Nefazodona, Nitratos/tiossulfato de sódio, Não- bloqueadores alfa seletivos e seletivos, inibidores de protease, rufinamida, tadalafila, telitromicina, vardenafil, ioimba, ioimbina, amifostina, lapatinibe, varfarina
4. O participante requer o uso concomitante de inibidores potentes do citocromo P450 3A4 (como cetoconazol, itraconazol, eritromicina, saquinavir) ou uso concomitante de ritonavir.
5. O paciente passou por extensa cirurgia prévia ou escleroterapia para tratar LM, de modo que a cicatrização pode interferir no efeito do tratamento com sildenafil.
6. O participante já recebeu tratamento para LMs ou procedimentos cirúrgicos foram realizados para remover os LMs índice.
7. A participante está grávida ou pensando em engravidar nas próximas 20 semanas.
8. O participante é conhecido por ter alergia ao sildenafil.
9. LMs ulcerados ou atualmente infectados com dor.
10. O diagnóstico do tumor de tecidos moles como LM não é clinicamente certo.
11. O participante está participando de outro estudo clínico.
12. O participante tem histórico de priapismo ou é diagnosticado com anemia falciforme ou qualquer outro distúrbio que possa predispor ao priapismo.
13. O investigador pode declarar qualquer sujeito inelegível por um motivo médico válido.