Eine Studie zur Bewertung von Sildenafil zur Behandlung lymphatischer Fehlbildungen

Einschlusskriterien:

1. Schriftliche Einverständniserklärungen für die Teilnahme an der Studie und (falls zutreffend) die Verwendung der Bilder des Teilnehmers werden gemäß den nationalen Vorschriften von den Eltern oder Erziehungsberechtigten des Teilnehmers vor der Durchführung von Studienverfahren eingeholt.
2. Der Teilnehmer ist bei Aufnahme zwischen 6 Monaten und 10 Jahren alt.
3. Das Teilnehmergewicht beträgt mindestens 8kg.
4. Eine Diagnose von LM oder gemischter venöser lymphatischer Malformation, die Haut und subkutanes Gewebe und mindestens 3 cm umfasst, basierend auf klinischen und röntgenologischen Kriterien.
5. LMs können basierend auf klinischen Kriterien von einer systemischen Therapie profitieren.
6. Frauen dürfen nicht schwanger sein oder stillen.
7. Wenn der Teilnehmer ein Kind ist, müssen die Eltern/Erziehungsberechtigten in der Lage sein, Anweisungen zu befolgen und bereit und in der Lage zu sein sicherzustellen, dass der Proband bei allen erforderlichen Studienbesuchen anwesend ist.
8. Der Proband hat keine Kontraindikation für die Verwendung von Sildenafil.
9. LMs können jeden Teil des Körpers betreffen.
10. Das Subjekt wird normale Ergebnisse bei Screening-Tests (Augenuntersuchung, Bluttests) haben.
11. Der Proband hat keine Kontraindikation für MRT-Untersuchungen, wie z. B. Metallimplantate usw.
12. Das Subjekt darf kein Raucher sein.

Ausschlusskriterien:

1. Der Teilnehmer hat einen medizinisch instabilen Gesundheitszustand, der seine/ihre Fähigkeit, die Studie abzuschließen, beeinträchtigen kann.
2. Der Teilnehmer weist eine oder mehrere der folgenden Erkrankungen auf: Leberfunktionsstörung; schwere Nierenfunktionsstörung; Lymphödemzustände wie Milroy-Krankheit, Meige-Lymphödem, Hennekam-Syndrom, Njolstad-Syndrom, Aagenaes-Syndrom und Fabry-Krankheit; Hypotonie oder ein Risiko für Hypotonie; Anfälle oder Vorgeschichte von Anfällen; alle signifikanten kardiovaskulären Risikofaktoren und alle Zustände, die die Verwendung von Stickstoffmonoxid-Donatoren oder Nitraten in irgendeiner Form erfordern; zugrunde liegende anatomische oder vaskuläre Risikofaktoren für die Entwicklung einer nicht-arteriitischen anterioren ischämischen Optikusneuropathie (NAION), einschließlich eines niedrigen Augenmuschel-zu-Bandscheiben-Verhältnisses, Alter über 10, Diabetes, Bluthochdruck, koronare Herzkrankheit, Hyperlipidämie und Rauchen. (Teilnehmer mit Down-Syndrom, Turner-Syndrom und Noonan-Syndrom werden von Fall zu Fall berücksichtigt).
3. Der Teilnehmer hat innerhalb von 15 Tagen nach Aufnahme mindestens eines der folgenden Medikamente erhalten, die in Verbindung mit Sildenafil kontraindiziert sind: Alprostadil, Azol-Antimykotika, Clarithromycine, Conivaptan, Delavirdin, Erythromycine, Fluvoxamin, Grapefruit, Imatinib, Nefazodon, Nitrate/Natriumthiosulfat, Non- selektive und selektive Alphablocker, Proteasehemmer, Rufinamid, Tadalafil, Telithromycin, Vardenafil, Yohimbe, Yohimbin, Amifostin, Lapatinib, Warfarin
4. Der Teilnehmer benötigt die gleichzeitige Anwendung von starken Cytochrom P450 3A4-Inhibitoren (wie Ketoconazol, Itraconazol, Erythromycin, Saquinavir) oder die gleichzeitige Anwendung von Ritonavir.
5. Der Patient hatte zuvor eine umfangreiche Operation oder Sklerotherapie zur Behandlung von LM, so dass Narbenbildung die Behandlungswirkung von Sildenafil beeinträchtigen kann.
6. Dem Teilnehmer wurde zuvor eine Behandlung für LMs verabreicht oder es wurden chirurgische Eingriffe durchgeführt, um die Index-LMs zu entfernen.
7. Die Teilnehmerin ist derzeit schwanger oder beabsichtigt, in den nächsten 20 Wochen schwanger zu werden.
8. Es ist bekannt, dass der Teilnehmer eine Allergie gegen Sildenafil hat.
9. Ulzerierte oder aktuell infizierte LMs mit Schmerzen.
10. Die Diagnose des Weichteiltumors als LM ist klinisch nicht sicher.
11. Der Teilnehmer nimmt an einer anderen klinischen Studie teil.
12. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte von Priapismus oder es wurde eine Sichelzellenanämie oder eine andere Störung diagnostiziert, die für Priapismus prädisponiert sein kann.
13. Der Prüfer kann jeden Probanden aus triftigen medizinischen Gründen für ungeeignet erklären.