Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om sildenafil te evalueren voor de behandeling van lymfatische misvormingen

22 mei 2015 bijgewerkt door: Alfred Lane, Stanford University

Een onderzoekende pilotstudie om sildenafil te evalueren voor de behandeling van lymfatische misvormingen

Er is een onbevredigde medische behoefte aan een eerstelijnsbehandeling van lymfatische misvormingen met een goed baten/risicoprofiel. Op basis van een patiëntervaring in de instelling zijn de onderzoekers van plan na te gaan of de medicatie sildenafil al dan niet een gunstig effect heeft op lymfatische misvormingen. De onderzoekers zijn van plan dit te doen door patiënten met lymfatische misvormingen gedurende 20 weken te behandelen met het medicijn sildenafil. Dit is een door een onderzoeker geïnitieerd onderzoek dat wordt gefinancierd door een Innovations in Patient Care-subsidie ​​en een SPARK-subsidie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Lymfatische misvormingen kunnen een uitdaging zijn om te behandelen. Basisinterventies, waaronder chirurgie en sclerotherapie, zijn invasief en kunnen leiden tot lokaal recidief en complicaties. We probeerden het effect te beoordelen van 20 weken orale sildenafil op het verminderen van het volume van lymfatische malformaties en de symptomen bij kinderen. Zeven kinderen (4 jongens, 3 meisjes; leeftijd 13-85 maanden) met lymfatische misvormingen kregen oraal sildenafil gedurende 20 weken in deze open-label studie. Het volume van de lymfatische malformatie werd blind berekend met behulp van magnetische resonantie beeldvorming uitgevoerd voor en na 20 weken sildenafil. Lymfatische misvormingen werden klinisch beoordeeld in week 4, 12, 20 en 32. Zowel de arts als de ouders evalueerden de lymfatische malformatie in vergelijking met de uitgangswaarde. Sildenafil kan het volume en de symptomen van lymfatische misvormingen bij sommige kinderen verminderen. (J Am Acad Dermatol 2014;70:1050-7.)

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
7

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Stanford University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming(en) voor deelname aan het onderzoek en (indien van toepassing) het gebruik van de afbeeldingen van de deelnemer worden verkregen in overeenstemming met de nationale regelgeving van de ouder(s) of voogd(en) van de deelnemer voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksprocedures.
  2. De deelnemer is bij opname 6 maanden tot 10 jaar oud.
  3. Het gewicht van de deelnemer is minimaal 8 kg.
  4. Een diagnose van LM of gemengde veneuze lymfatische misvorming waarbij de huid en het onderhuidse weefsel betrokken zijn en ten minste 3 cm op basis van klinische en radiografische criteria.
  5. LM's kunnen baat hebben bij systemische therapie op basis van klinische criteria.
  6. Vrouwtjes mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven.
  7. Als de deelnemer een kind is, moet de ouder/voogd instructies kunnen opvolgen en moet hij bereid en in staat zijn ervoor te zorgen dat de proefpersoon aanwezig is bij alle vereiste studiebezoeken.
  8. De patiënt heeft geen contra-indicatie voor het gebruik van sildenafil.
  9. LM's kunnen elk deel van het lichaam omvatten.
  10. Onderwerp zal normale resultaten hebben bij screeningtests (oogonderzoek, bloedonderzoek).
  11. Proefpersoon heeft geen contra-indicatie voor MRI-onderzoeken, zoals metalen implantaten etc.
  12. Onderwerp mag geen roker zijn.

Uitsluitingscriteria:

  1. De deelnemer heeft een medisch instabiele gezondheidstoestand die zijn/haar vermogen om de studie af te ronden kan belemmeren.
  2. De deelnemer presenteert zich met een of meer van de volgende medische aandoeningen: leverfunctiestoornis; ernstige nierfunctiestoornis; lymfoedeemaandoeningen zoals de ziekte van Milroy, Meige-lymfoedeem, het syndroom van Hennekam, het syndroom van Njolstad, het syndroom van Aagenaes en de ziekte van Fabry; hypotensie of risico op hypotensie; toevallen of voorgeschiedenis van toevallen; eventuele significante cardiovasculaire risicofactoren en elke aandoening waarbij deelnemers stikstofmonoxidedonoren of nitraten in welke vorm dan ook moeten gebruiken; onderliggende anatomische of vasculaire risicofactoren voor het ontwikkelen van niet-arteriële anterieure ischemische optische neuropathie (NAION), waaronder lage oculaire cup-tot-schijfverhouding, leeftijd ouder dan 10, diabetes, hypertensie, coronaire hartziekte, hyperlipidemie en roken. (Deelnemers met het syndroom van Down, het syndroom van Turner en het syndroom van Noonan worden van geval tot geval bekeken).
  3. De deelnemer heeft binnen 15 dagen na opname ten minste één van de volgende medicijnen gekregen die gecontra-indiceerd zijn in combinatie met sildenafil: Alprostadil, Azol-antischimmelmiddelen, Claritromycinen, Conivaptan, Delavirdine, Erytromycinen, Fluvoxamine, Grapefruit, Imatinib, Nefazodon, Nitraten/natriumthiosulfaat, Niet- selectieve en selectieve alfablokkers, proteaseremmers, rufinamide, tadalafil, telithromycine, vardenafil, yohimbe, yohimbine, amifostine, lapatinib, warfarine
  4. De deelnemer heeft gelijktijdig gebruik van krachtige cytochroom P450 3A4-remmers (zoals ketoconazol, itraconazol, erytromycine, saquinavir) of gelijktijdig gebruik van ritonavir nodig.
  5. De patiënt heeft een uitgebreide eerdere operatie of sclerotherapie ondergaan om LM zodanig te behandelen dat littekens het behandelingseffect van sildenafil kunnen verstoren.
  6. De deelnemer is eerder behandeld voor LM's of er zijn chirurgische ingrepen uitgevoerd om de index-LM's te verwijderen.
  7. Deelnemer is momenteel zwanger of overweegt zwanger te worden in de komende 20 weken.
  8. Van de deelnemer is bekend dat hij allergisch is voor sildenafil.
  9. Ulcerated of momenteel geïnfecteerde LM's met pijn.
  10. De diagnose van de wekedelentumor als LM is klinisch niet zeker.
  11. De deelnemer neemt deel aan een andere klinische studie.
  12. De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van priapisme of de diagnose sikkelcelanemie of een andere aandoening die vatbaar kan zijn voor priapisme.
  13. De onderzoeker kan een proefpersoon om een ​​geldige medische reden ongeschikt verklaren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Etiket openen
Sildenafil orale tablet driemaal daags
Geneesmiddel: Sildenafil
Sildenafil orale tablet driemaal daags
Andere namen:
  • Viagra
  • Revatio

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in volume van lymfatische malformatie
Tijdsspanne: Basislijn, 20 weken
De deelnemers kregen gedurende 20 weken sildenafil. Deelnemers die meer dan 20 kg wogen, kregen driemaal daags 20 mg (60 mg/dag). Deelnemers met een gewicht tussen 8 kg en 20 kg kregen driemaal daags 10 mg (30 mg/dag).
Basislijn, 20 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Stanford University

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Alfred T Lane, MD, Stanford University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 december 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 april 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
3 februari 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
4 februari 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
7 februari 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
19 juni 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
22 mei 2015

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 mei 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SU-10202010-7129
  • UL1TR000093 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen