Un estudio para evaluar el sildenafil para el tratamiento de malformaciones linfáticas

Criterios de inclusión:

1. Los consentimientos informados por escrito para la participación en el estudio y (cuando corresponda) el uso de las imágenes del participante se obtienen de acuerdo con las regulaciones nacionales de los padres o tutores del participante antes de realizar cualquier procedimiento del estudio.
2. El participante tiene entre 6 meses y 10 años de edad en el momento de la inclusión.
3. El peso del participante es de al menos 8 kg.
4. Un diagnóstico de LM o malformación linfática venosa mixta que involucre la piel y el tejido subcutáneo y al menos 3 cm según criterios clínicos y radiográficos.
5. Los LM pueden beneficiarse de la terapia sistémica según los criterios clínicos.
6. Las hembras no deben estar embarazadas ni amamantando.
7. Si el participante es un niño, el padre/tutor debe poder seguir las instrucciones y debe estar dispuesto y ser capaz de garantizar que el sujeto esté presente en todas las visitas de estudio requeridas.
8. El sujeto no tiene contraindicaciones para el uso de sildenafilo.
9. Los LM pueden afectar cualquier parte del cuerpo.
10. El sujeto tendrá resultados normales en las pruebas de detección (examen de la vista, análisis de sangre).
11. El sujeto no tiene contraindicaciones para los exámenes de resonancia magnética, como implantes metálicos, etc.
12. El sujeto no debe ser fumador.

Criterio de exclusión:

1. El participante tiene un estado de salud médicamente inestable que puede interferir con su capacidad para completar el estudio.
2. El participante presenta una o más de las siguientes condiciones médicas: insuficiencia hepática; insuficiencia renal grave; afecciones de linfedema tales como enfermedad de Milroy, linfedema de Meige, síndrome de Hennekam, síndrome de Njolstad, síndrome de Aagenaes y enfermedad de Fabry; hipotensión o riesgo de hipotensión; convulsiones o historial de convulsiones; cualquier factor de riesgo cardiovascular significativo y cualquier condición que requiera que los participantes usen donantes de óxido nítrico o nitratos en cualquier forma; factores de riesgo anatómicos o vasculares subyacentes para desarrollar neuropatía óptica isquémica anterior no arterítica (NAION, por sus siglas en inglés), que incluyen una baja proporción de copa ocular a disco, edad mayor de 10 años, diabetes, hipertensión, enfermedad de las arterias coronarias, hiperlipidemia y tabaquismo. (Los participantes con síndrome de Down, síndrome de Turner y síndrome de Noonan se considerarán caso por caso).
3. El participante ha recibido al menos uno de los siguientes medicamentos contraindicados en asociación con sildenafilo dentro de los 15 días posteriores a la inclusión: alprostadil, antifúngicos azoles, claritromicinas, conivaptán, delavirdina, eritromicinas, fluvoxamina, toronja, imatinib, nefazodona, nitratos/tiosulfato de sodio, no bloqueadores alfa selectivos y selectivos, inhibidores de la proteasa, rufinamida, tadalafilo, telitromicina, vardenafilo, yohimbe, yohimbina, amifostina, lapatinib, warfarina
4. El participante requiere el uso concomitante de inhibidores potentes del citocromo P450 3A4 (como ketoconazol, itraconazol, eritromicina, saquinavir) o el uso concomitante de ritonavir.
5. El paciente se ha sometido a una cirugía o escleroterapia previa extensa para tratar LM, de modo que la cicatrización puede interferir con el efecto del tratamiento con sildenafilo.
6. Al participante se le administró previamente un tratamiento para las LM o se realizaron procedimientos quirúrgicos para extraer las LM índice.
7. La participante está actualmente embarazada o está considerando quedar embarazada en las próximas 20 semanas.
8. Se sabe que el participante tiene alergia al sildenafilo.
9. LM ulcerados o actualmente infectados con dolor.
10. El diagnóstico del tumor de tejidos blandos como LM no es clínicamente seguro.
11. El participante está participando en otro estudio clínico.
12. El participante tiene antecedentes de priapismo o se le diagnostica anemia de células falciformes o cualquier otro trastorno que pueda predisponer al priapismo.
13. El investigador puede declarar a cualquier sujeto no elegible por una razón médica válida.