Badanie mające na celu ocenę syldenafilu w leczeniu malformacji limfatycznych

Kryteria przyjęcia:

1. Pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu i (w stosownych przypadkach) wykorzystanie zdjęć uczestnika uzyskuje się zgodnie z przepisami krajowymi od rodziców lub opiekunów uczestnika przed wykonaniem jakichkolwiek procedur badawczych.
2. W chwili włączenia uczestnik ma od 6 miesięcy do 10 lat.
3. Waga uczestnika to co najmniej 8 kg.
4. Rozpoznanie LM lub mieszanej żylnej malformacji chłonnej obejmującej skórę i tkankę podskórną i co najmniej 3 cm na podstawie kryteriów klinicznych i radiograficznych.
5. LM mogą odnieść korzyści z terapii systemowej opartej na kryteriach klinicznych.
6. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią.
7. Jeśli uczestnikiem jest dziecko, rodzic/opiekun musi być w stanie postępować zgodnie z instrukcjami oraz musi być chętny i zdolny do zapewnienia obecności uczestnika na wszystkich wymaganych wizytach studyjnych.
8. Badany nie ma przeciwwskazań do stosowania syldenafilu.
9. LM mogą obejmować dowolną część ciała.
10. Tester będzie miał normalne wyniki badań przesiewowych (badanie oczu, badania krwi).
11. Podmiot nie ma przeciwwskazań do badań MRI, takich jak metalowe implanty itp.
12. Obiekt nie może być palaczem.

Kryteria wyłączenia:

1. Uczestnik ma niestabilny stan zdrowia, który może zakłócać jego zdolność do ukończenia badania.
2. Uczestnik ma co najmniej jeden z następujących schorzeń: zaburzenia czynności wątroby; ciężka niewydolność nerek; stany obrzęku limfatycznego, takie jak choroba Milroya, obrzęk limfatyczny Meige'a, zespół Hennekama, zespół Njolstada, zespół Aagenaesa i choroba Fabry'ego; niedociśnienie lub ryzyko niedociśnienia; drgawki lub historia drgawek; wszelkie istotne czynniki ryzyka sercowo-naczyniowego i wszelkie stany wymagające od uczestników stosowania dawców tlenku azotu lub azotanów w dowolnej postaci; leżące u podstaw anatomicznych lub naczyniowych czynników ryzyka rozwoju nietętniczej przedniej niedokrwiennej neuropatii nerwu wzrokowego (NAION), w tym niski stosunek panewki ocznej do dysku, wiek powyżej 10 lat, cukrzyca, nadciśnienie, choroba wieńcowa, hiperlipidemia i palenie. (Uczestnicy z zespołem Downa, zespołem Turnera i zespołem Noonana będą rozpatrywani indywidualnie).
3. Uczestnik otrzymał co najmniej jeden z następujących leków przeciwwskazanych w połączeniu z sildenafilem w ciągu 15 dni od włączenia: alprostadil, azolowe leki przeciwgrzybicze, klarytromycyny, koniwaptan, delawirdyna, erytromycyny, fluwoksamina, grejpfrut, imatinib, nefazodon, azotany/tiosiarczan sodu, nie- selektywne i selektywne alfa-adrenolityki, inhibitory proteazy, rufinamid, tadalafil, telitromycyna, wardenafil, johimba, johimbina, amifostyna, lapatynib, warfaryna
4. Uczestnik wymaga jednoczesnego stosowania silnych inhibitorów cytochromu P450 3A4 (takich jak ketokonazol, itrakonazol, erytromycyna, sakwinawir) lub jednoczesnego stosowania rytonawiru.
5. Pacjent przeszedł wcześniej rozległą operację lub skleroterapię w celu leczenia LM, tak że bliznowacenie może zakłócać działanie sildenafilu.
6. Uczestnik był wcześniej leczony z powodu LM lub przeprowadzono zabiegi chirurgiczne w celu usunięcia indeksowych LM.
7. Uczestniczka jest obecnie w ciąży lub rozważa zajście w ciążę w ciągu najbliższych 20 tygodni.
8. Wiadomo, że uczestnik ma alergię na syldenafil.
9. Owrzodzone lub aktualnie zakażone LM z bólem.
10. Rozpoznanie guza tkanek miękkich jako LM nie jest klinicznie pewne.
11. Uczestnik bierze udział w innym badaniu klinicznym.
12. Uczestnik ma historię priapizmu lub zdiagnozowano u niego anemię sierpowatą lub inne zaburzenie, które może predysponować do priapizmu.
13. Badacz może uznać dowolny uczestnik za niekwalifikujący się z ważnego powodu medycznego.