Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie HT-100 u pacientů s DMD, kteří dokončili HALO-DMD-02

8. března 2019 aktualizováno: Akashi Therapeutics

Dlouhodobá bezpečnost a farmakodynamika HT-100 u pacientů s DMD, kteří dokončili protokoly HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02

Tato studie, HALO-DMD-03, je navazující studií na HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02 a umožňuje pokračující otevřený přístup k HT-100 subjektům, které tyto studie dokončily. HALO-DMD-03 poskytne údaje o bezpečnosti, síle a funkci při nepřetržitém dlouhodobém dávkování. Údaje z této studie budou použity k informování o bezpečnosti, snášenlivosti a výběru dávky pro budoucí studii HT-100 u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jako navazující studie k počátečním klinickým studiím HT-100 u DMD (protokoly HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02) je tato otevřená studie navržena tak, aby poskytovala údaje o nepřetržitém dlouhodobém dávkování. Subjekty budou zařazeny do studie bez přerušení dávkování, v rozloženém stavu, do stejného kohortového přiřazení, jaké měly v předchozích studiích. Až 30 subjektům, které dokončily dávkování v HALO-DMD-02, bude nabídnuta možnost pokračovat ve stejném dávkovacím režimu až do schválení HT-100 na trh nebo do ukončení studie sponzorem. Důvody pro ukončení mohou mimo jiné zahrnovat obavy o bezpečnost nebo nedostatečnou účinnost na základě analýzy kombinovaných údajů ze všech studií HT-100. Bezpečnostní údaje od subjektů, které se blíží ke konci účasti na HALO-DMD-02, budou individuálně posouzeny lékařským monitorem a lékařem subjektu (hlavním zkoušejícím [PI]). Pokud se lékařský monitor a PI dohodnou, že neexistují žádné klinicky významné bezpečnostní signály (dosud nepřítomnost klinicky významných laboratorních nebo klinických abnormalit), bude subjekt považován za způsobilého a bude mu nabídnuto pokračování v dávkování. Aby se předešlo přerušení dávkování, budou subjekty ihned po dokončení předchozího pokusu HALO-DMD-02 podrobeny screeningu na účast a zapsány. Účast v této studii HALO-DMD-03 je volitelná. Monitorování bezpečnosti a farmakodynamiky (PD) bude pokračovat po celou dobu účasti subjektu ve studii. Může dojít ke snížení/úpravě dávky nebo může být účast jednotlivých subjektů ve studii přerušena, pokud jakékoli nežádoucí příhody (AE) naznačují, že HT-100 není dostatečně dobře tolerován.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 20 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Absolvoval obě předchozí studie HALO-DMD-01 a HALO-DMD-02
  2. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas
  3. Schopnost porozumět a dodržovat pokyny místa a protokolu po celou dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

Pokud na kteroukoli z následujících odpovědí ano, subjekt NENÍ způsobilý k účasti ve studii.

  1. Klinicky významné závažné onemocnění nesouvisející s DMD, kvůli kterému by nebylo bezpečné být ve studii nebo by ovlivnilo schopnost dodržovat protokol
  2. Závažné alergické nebo anafylaktické reakce v anamnéze
  3. Nedávná zpráva o zneužívání drog/alkoholu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 1
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 2
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 3
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 4
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid
Experimentální: Skupina 1: tableta HT-100, dávka 5
HT-100 podávání více dávek (dávka 1).
Lék: HT-100
HT-100 je patentovaná formulace halofuginon hydrobromidu se zpožděným uvolňováním společnosti Akashi Therapeutics, terapeutikum s malou molekulou s antifibrotickými vlastnostmi. Může být podáván buď ve stavu nasycení nebo nalačno. Není specifická pro mutaci.
Ostatní jména:
  • halofuginon hydrobromid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod podle závažnosti a vztahu
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Snížení nebo úprava dávky v důsledku horní části GI nebo jiných nežádoucích účinků
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Přerušení studie z důvodu horní části GI nebo jiných AE
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Vitální funkce (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Laboratorní hodnoty (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Elektrokardiogramy
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami QT intervalu
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Echokardiogramy
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami ejekční frakce levé komory, koncové systolické a diastolické tloušťky interventrikulárního septa, tloušťky zadní stěny levé komory
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Kardiovaskulární magnetická rezonance
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnou změnou v diagnostické interpretaci
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kardiovaskulární magnetická rezonance
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Obvodové napětí a fibrotické oblasti myokardu
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Testování funkce plic (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Stupnice měření funkce motoru (MFM).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Výkon stupnice horní končetiny (PUL).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Biomarkery obratu extracelulární matrix (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Skóre kvantitativního svalového testování (QMT).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Časované funkční testy (TFT)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Měření funkce motoru (MFM)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Funkce horních končetin (proximální, střední a distální) podle výkonu horní končetiny (PUL)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
9-ti jamkový test kolíkem
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Posouzení funkce a obratnosti horních končetin
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Testy sevření špičky a klíče (počet subjektů s klinicky významnými změnami)
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Počet subjektů s klinicky významnými změnami.
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Skóre elektrické impedanční myografie (EIM).
Časové okno: Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let
Každých 6 měsíců od zápisu po dobu až 3 let

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika maximální plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: Před dávkou a 2-4 hodiny po dávce
Před dávkou a 2-4 hodiny po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Akashi Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. prosince 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. března 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HALO-DMD-03

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení