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Estudo de Longo Prazo HT-100 em Pacientes com DMD que Completaram o HALO-DMD-02

8 de março de 2019 atualizado por: Akashi Therapeutics

HT-100 Segurança a longo prazo e farmacodinâmica em pacientes com DMD que concluíram os protocolos HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02

Este estudo, HALO-DMD-03, é um estudo de continuação do HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02, e permite o acesso aberto contínuo ao HT-100 para indivíduos que concluíram esses estudos. O HALO-DMD-03 fornecerá dados de segurança, força e função em dosagem contínua de longo prazo. Os dados deste estudo serão usados ​​para informar a segurança, tolerabilidade e seleção de dose para um futuro ensaio de HT-100 em meninos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Como um estudo de seguimento dos estudos clínicos iniciais de HT-100 em DMD (Protocolos HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02), este estudo aberto é projetado para fornecer dados sobre dosagem contínua de longo prazo. Os indivíduos serão inseridos no estudo sem interrupção da dosagem, de forma escalonada, na mesma atribuição de coorte que tiveram nos estudos anteriores. Até 30 indivíduos que concluíram a dosagem no HALO-DMD-02 terão a oportunidade de continuar no mesmo regime de dosagem até a aprovação do HT-100 no mercado ou o término do estudo pelo Patrocinador. As razões para a rescisão podem incluir, entre outras, questões de segurança ou falta de eficácia, com base na análise de dados combinados de todos os estudos HT-100. Os dados de segurança dos indivíduos que se aproximam do final da participação no HALO-DMD-02 serão revisados ​​individualmente pelo Monitor Médico e pelo médico do indivíduo (Investigador Principal [PI]). Se o Monitor Médico e o PI concordarem que não há sinais de segurança clinicamente significativos (ausência de anormalidades clínicas ou laboratoriais clinicamente significativas até o momento), o sujeito será considerado elegível e será oferecida a continuação da dosagem. Para evitar uma interrupção na dosagem, os indivíduos serão imediatamente selecionados para participação e inscritos após a conclusão do estudo predecessor, HALO-DMD-02. A participação neste estudo HALO-DMD-03 é opcional. O monitoramento de segurança e farmacodinâmica (PD) continuará durante a participação do sujeito no estudo. A redução/modificação da dose pode ocorrer ou a participação de indivíduos individuais no estudo pode ser descontinuada se quaisquer Eventos Adversos (EAs) sugerirem que o HT-100 não é suficientemente bem tolerado.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
10

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 20 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Concluiu os dois estudos anteriores HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02
  2. Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito
  3. Capacidade de entender e seguir as instruções do local e do protocolo durante toda a duração do estudo

Critério de exclusão:

Responder sim a qualquer um dos itens a seguir torna o sujeito NÃO elegível para participar do estudo.

  1. Doença importante clinicamente significativa não relacionada à DMD que tornaria inseguro participar do estudo ou afetaria a capacidade de seguir o protocolo
  2. História de reações alérgicas ou anafiláticas graves
  3. Relato recente de abuso de drogas/álcool

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 1
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 2
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 3
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 4
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona
Experimental: Coorte 1: comprimido HT-100, Dose 5
Administração de doses múltiplas de HT-100 (dose 1).
Medicamento: HT-100
HT-100 é a formulação de liberação retardada proprietária de bromidrato de halofuginona da Akashi Therapeutics, uma pequena molécula terapêutica com propriedades antifibróticas. Pode ser administrado em estado alimentado ou em jejum. Não é específico de mutação.
Outros nomes:
  • bromidrato de halofuginona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos por gravidade e relação
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Redução ou modificação da dose devido a GI superior ou outros eventos adversos
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Interrupções do ensaio devido a GI superior ou outros EAs
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Sinais vitais (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Valores laboratoriais (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Eletrocardiogramas
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas no intervalo QT
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Ecocardiogramas
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas na fração de ejeção do ventrículo esquerdo, espessura do septo interventricular sistólico e diastólico final, espessura da parede posterior do ventrículo esquerdo
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Ressonância Magnética Cardiovascular
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alteração clinicamente significativa na interpretação diagnóstica
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ressonância Magnética Cardiovascular
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Tensão circunferencial e áreas fibróticas miocárdicas
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Teste de função pulmonar (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Escala de medida da função motora (MFM)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Escala de desempenho do membro superior (PUL)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Biomarcadores de renovação da matriz extracelular (número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Pontuações do teste muscular quantitativo (QMT)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Testes de função cronometrados (TFTs)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Medida da Função Motora (MFM)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Função da extremidade superior (proximal, média e distal) por Performance of Upper Limb (PUL)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Teste de pino de 9 buracos
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Avaliação da função e destreza dos membros superiores
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Testes de pinçamento de ponta e pinçamento de chave (Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Número de indivíduos com alterações clinicamente significativas.
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
Pontuação de miografia de impedância elétrica (EIM)
Prazo: A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos
A cada 6 meses a partir da inscrição por até 3 anos

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Prazo
Concentração plasmática máxima farmacocinética (Cmax)
Prazo: Pré-dose e 2-4 horas pós-dose
Pré-dose e 2-4 horas pós-dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Akashi Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de dezembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de dezembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
12 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de março de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • HALO-DMD-03

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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