Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование HT-100 у пациентов с МДД, прошедших курс HALO-DMD-02

8 марта 2019 г. обновлено: Akashi Therapeutics

Долгосрочная безопасность и фармакодинамика HT-100 у пациентов с МДД, выполнивших протоколы HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02

Это исследование, HALO-DMD-03, является продолжением исследований HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02 и обеспечивает постоянный открытый доступ к HT-100 для субъектов, которые завершили эти исследования. HALO-DMD-03 предоставит данные о безопасности, силе и функционировании при длительном непрерывном дозировании. Данные этого исследования будут использованы для информирования о безопасности, переносимости и выборе дозы для будущих испытаний HT-100 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это открытое исследование, являющееся продолжением первоначальных клинических исследований HT-100 при МДД (протоколы HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02), предназначено для получения данных о непрерывном длительном дозировании. Субъекты будут включены в исследование без прекращения дозирования, в шахматном порядке, в той же когорте, что и в предыдущих исследованиях. До 30 субъектов, которые завершили прием HALO-DMD-02, будет предложена возможность продолжать прием того же режима дозирования до утверждения HT-100 на рынке или прекращения исследования спонсором. Причины прекращения могут включать, помимо прочего, проблемы безопасности или отсутствие эффективности, основанные на анализе объединенных данных всех исследований HT-100. Данные о безопасности субъектов, приближающихся к концу участия в HALO-DMD-02, будут индивидуально рассмотрены медицинским монитором и врачом субъекта (главным исследователем [PI]). Если Медицинский монитор и ИП согласны с отсутствием клинически значимых сигналов безопасности (отсутствие клинически значимых лабораторных или клинических отклонений на сегодняшний день), субъект будет считаться подходящим и ему будет предложено продолжение дозирования. Чтобы избежать прерывания дозирования, субъекты будут немедленно проверены на участие и зарегистрированы после завершения предшествующего испытания, HALO-DMD-02. Участие в данном исследовании HALO-DMD-03 не является обязательным. Мониторинг безопасности и фармакодинамики (PD) будет продолжаться на протяжении всего участия субъекта в исследовании. Может произойти снижение/модификация дозы, или участие отдельных субъектов в испытании может быть прекращено, если какие-либо нежелательные явления (НЯ) свидетельствуют о недостаточной переносимости HT-100.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
10

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Завершены оба предыдущих исследования HALO-DMD-01 и HALO-DMD-02.
  2. Возможность дать письменное информированное согласие
  3. Способность понимать и следовать инструкциям сайта и протокола на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

Ответ «да» на любой из следующих вопросов лишает субъекта права участвовать в исследовании.

  1. Клинически значимое серьезное заболевание, не связанное с МДД, которое делает участие в исследовании небезопасным или влияет на способность следовать протоколу.
  2. История тяжелых аллергических или анафилактических реакций
  3. Недавний отчет о злоупотреблении наркотиками/алкоголем

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 1
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 2
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 3
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Группа 1: таблетка HT-100, доза 4
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид
Экспериментальный: Когорта 1: таблетка HT-100, доза 5
Многократное введение HT-100 (доза 1).
Лекарство: ХТ-100
HT-100 — это запатентованная Akashi Therapeutics формула замедленного высвобождения гидробромида галофугинона, небольшой терапевтической молекулы с антифибротическими свойствами. Может вводиться либо в состоянии еды, либо натощак. Не специфичен для мутаций.
Другие имена:
  • галофугинона гидробромид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных явлений по степени тяжести и взаимосвязи
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Снижение дозы или модификация в связи с поражением верхних отделов желудочно-кишечного тракта или другими нежелательными явлениями
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Прекращение испытаний из-за верхних отделов желудочно-кишечного тракта или других НЯ
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатели жизнедеятельности (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Лабораторные показатели (Количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Электрокардиограммы
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями интервала QT
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Эхокардиограммы
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями фракции выброса левого желудочка, конечно-систолической и диастолической толщины межжелудочковой перегородки, толщины задней стенки левого желудочка
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Сердечно-сосудистый магнитный резонанс
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями в диагностической интерпретации
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сердечно-сосудистый магнитный резонанс
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Окружная деформация и участки фиброза миокарда
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Исследование функции легких (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Шкала измерения двигательной функции (MFM)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатели шкалы верхней конечности (PUL)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Биомаркеры оборота внеклеточного матрикса (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатели количественного мышечного тестирования (QMT)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Временные функциональные тесты (TFT)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Измерение двигательной функции (MFM)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Функция верхней конечности (проксимальная, средняя и дистальная) по производительности верхней конечности (PUL)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Тест на 9 отверстий
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Оценка функции и ловкости верхних конечностей
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Тесты с зажимом кончика и ключом (количество субъектов с клинически значимыми изменениями)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Количество субъектов с клинически значимыми изменениями.
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Показатель электроимпедансной миографии (EIM)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет
Каждые 6 месяцев с момента зачисления на срок до 3 лет

Другие показатели результатов

Другие показатели результатов

Для клинических испытаний запланированное измерение, описанное в протоколе, которое используется для определения влияния вмешательства/лечения на участников. Для обсервационных исследований измерение или наблюдение, которые используются для описания моделей заболеваний или признаков, или ассоциаций с воздействием, факторами риска или лечением. Типы показателей результата включают первичный показатель результата и вторичный показатель результата.
Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика Пиковая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Перед приемом и через 2-4 часа после приема
Перед приемом и через 2-4 часа после приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Akashi Therapeutics

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 мая 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 декабря 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 декабря 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
18 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
12 марта 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 марта 2019 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • HALO-DMD-03

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками