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Estudio a largo plazo HT-100 en pacientes con DMD que completaron HALO-DMD-02

8 de marzo de 2019 actualizado por: Akashi Therapeutics

Farmacodinámica y seguridad a largo plazo de HT-100 en pacientes con DMD que completaron los protocolos HALO-DMD-01 y HALO-DMD-02

Este estudio, HALO-DMD-03, es un estudio de seguimiento de HALO-DMD-01 y HALO-DMD-02, y permite el acceso abierto continuo a HT-100 para los sujetos que completaron estos estudios. HALO-DMD-03 proporcionará datos de seguridad, fuerza y ​​función en la dosificación continua a largo plazo. Los datos de este estudio se utilizarán para informar la seguridad, la tolerabilidad y la selección de dosis para un ensayo futuro de HT-100 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Como estudio de seguimiento de los estudios clínicos iniciales de HT-100 en DMD (Protocolos HALO-DMD-01 y HALO-DMD-02), este estudio abierto está diseñado para proporcionar datos sobre la dosificación continua a largo plazo. Los sujetos ingresarán al estudio sin interrupción de la dosificación, de manera escalonada, en la misma asignación de cohorte que tenían en los estudios anteriores. Hasta 30 sujetos que hayan completado la dosificación en HALO-DMD-02 tendrán la oportunidad de continuar con el mismo régimen de dosis hasta la aprobación comercial de HT-100 o la finalización del estudio por parte del patrocinador. Las razones para la terminación podrían incluir, entre otras, problemas de seguridad o falta de eficacia, según el análisis de los datos combinados de todos los estudios HT-100. Los datos de seguridad de los sujetos que se acercan al final de la participación en HALO-DMD-02 serán revisados ​​individualmente por el monitor médico y el médico del sujeto (investigador principal [PI]). Si el monitor médico y el IP están de acuerdo en que no hay señales de seguridad clínicamente significativas (ausencia de anomalías clínicas o de laboratorio clínicamente significativas hasta la fecha), el sujeto se considerará elegible y se le ofrecerá la continuación de la dosificación. Para evitar una interrupción en la dosificación, los sujetos serán evaluados inmediatamente para participar y se inscribirán al completar el ensayo anterior, HALO-DMD-02. La participación en este estudio HALO-DMD-03 es opcional. El control de seguridad y farmacodinámica (PD) continuará durante toda la participación del sujeto en el estudio. Es posible que se produzca una reducción/modificación de la dosis o que se suspenda la participación de sujetos individuales en el ensayo si algún evento adverso (AA) sugiere que HT-100 no se tolera lo suficientemente bien.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
10

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 años a 20 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Completó los dos estudios anteriores HALO-DMD-01 y HALO-DMD-02
  2. Capacidad para proporcionar consentimiento informado por escrito
  3. Capacidad para comprender y seguir las instrucciones del sitio y del protocolo durante toda la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

Responder sí a cualquiera de los siguientes hace que el sujeto NO sea elegible para participar en el estudio.

  1. Enfermedad importante clínicamente significativa no relacionada con DMD que haría que no fuera seguro participar en el estudio o afectaría la capacidad de seguir el protocolo
  2. Antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves
  3. Reporte reciente de abuso de drogas/alcohol

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cohorte 1: tableta HT-100, dosis 1
Administración de dosis múltiples de HT-100 (dosis 1).
Droga: HT-100
HT-100 es la formulación de liberación retardada patentada de bromhidrato de halofuginona de Akashi Therapeutics, una pequeña molécula terapéutica con propiedades antifibróticas. Puede administrarse con alimentos o en ayunas. No mutación específica.
Otros nombres:
  • bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 1: tableta HT-100, dosis 2
Administración de dosis múltiples de HT-100 (dosis 1).
Droga: HT-100
HT-100 es la formulación de liberación retardada patentada de bromhidrato de halofuginona de Akashi Therapeutics, una pequeña molécula terapéutica con propiedades antifibróticas. Puede administrarse con alimentos o en ayunas. No mutación específica.
Otros nombres:
  • bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 1: tableta HT-100, dosis 3
Administración de dosis múltiples de HT-100 (dosis 1).
Droga: HT-100
HT-100 es la formulación de liberación retardada patentada de bromhidrato de halofuginona de Akashi Therapeutics, una pequeña molécula terapéutica con propiedades antifibróticas. Puede administrarse con alimentos o en ayunas. No mutación específica.
Otros nombres:
  • bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 1: tableta HT-100, dosis 4
Administración de dosis múltiples de HT-100 (dosis 1).
Droga: HT-100
HT-100 es la formulación de liberación retardada patentada de bromhidrato de halofuginona de Akashi Therapeutics, una pequeña molécula terapéutica con propiedades antifibróticas. Puede administrarse con alimentos o en ayunas. No mutación específica.
Otros nombres:
  • bromhidrato de halofuginona
Experimental: Cohorte 1: tableta HT-100, dosis 5
Administración de dosis múltiples de HT-100 (dosis 1).
Droga: HT-100
HT-100 es la formulación de liberación retardada patentada de bromhidrato de halofuginona de Akashi Therapeutics, una pequeña molécula terapéutica con propiedades antifibróticas. Puede administrarse con alimentos o en ayunas. No mutación específica.
Otros nombres:
  • bromhidrato de halofuginona

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos por gravedad y relación
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Reducción o modificación de la dosis debido a GI superior u otros eventos adversos
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Interrupciones de ensayos debido a GI superior u otros AA
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Signos vitales (Número de sujetos con cambios clínicamente significativos)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Valores de laboratorio (Número de sujetos con cambios clínicamente significativos)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos.
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Electrocardiogramas
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos en el intervalo QT
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Ecocardiogramas
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo, espesor del tabique interventricular sistólico y diastólico final, espesor de la pared posterior del ventrículo izquierdo
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Resonancia Magnética Cardiovascular
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos en la interpretación diagnóstica
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resonancia Magnética Cardiovascular
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Deformación circunferencial y áreas fibróticas miocárdicas
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Pruebas de función pulmonar (Número de sujetos con cambios clínicamente significativos)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos.
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Escala de medición de la función motora (MFM)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Escala de rendimiento de miembro superior (PUL)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Biomarcadores de recambio de matriz extracelular (Número de sujetos con cambios clínicamente significativos)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos.
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Puntuaciones de pruebas musculares cuantitativas (QMT)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Pruebas de función cronometradas (TFT)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Medida de la función motora (MFM)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Función de las extremidades superiores (proximal, de rango medio y distal) por Performance of Upper Limb (PUL)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Prueba de clavija de 9 agujeros
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Evaluación de la función y destreza de las extremidades superiores
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Tip pinch y key pinch tests (Número de sujetos con cambios clínicamente significativos)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Número de sujetos con cambios clínicamente significativos.
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Puntuación de miografía de impedancia eléctrica (EIM)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años
Cada 6 meses desde la inscripción hasta por 3 años

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Farmacocinética concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y 2-4 horas después de la dosis
Antes de la dosis y 2-4 horas después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Akashi Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de diciembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de diciembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
12 de marzo de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de marzo de 2019

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • HALO-DMD-03

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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