Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

HT-100 langtidsundersøgelse i DMD-patienter, der gennemførte HALO-DMD-02

8. marts 2019 opdateret af: Akashi Therapeutics

HT-100 Langsigtet sikkerhed og farmakodynamik hos patienter med DMD, der har udfyldt protokollerne HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02

Denne undersøgelse, HALO-DMD-03, er en opfølgende undersøgelse til HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02, og giver fortsat åben-label adgang til HT-100 for forsøgspersoner, der har gennemført disse undersøgelser. HALO-DMD-03 vil give sikkerheds- og styrke- og funktionsdata om kontinuerlig langtidsdosering. Data fra denne undersøgelse vil blive brugt til at informere om sikkerhed, tolerabilitet og dosisvalg til et fremtidigt forsøg med HT-100 hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Som en opfølgningsundersøgelse til de indledende kliniske undersøgelser af HT-100 i DMD (protokollerne HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02), er denne åbne undersøgelse designet til at give data om kontinuerlig langtidsdosering. Forsøgspersoner vil blive optaget i undersøgelsen uden ophør af dosering, på en forskudt måde, i den samme kohorteopgave, som de havde i de forudgående undersøgelser. Op til 30 forsøgspersoner, som har afsluttet doseringen i HALO-DMD-02, vil blive tilbudt muligheden for at fortsætte med samme dosisregime indtil markedsgodkendelse af HT-100 eller afslutning af undersøgelsen af ​​sponsoren. Årsager til ophør kan blandt andet omfatte sikkerhedsproblemer eller manglende effekt, baseret på analyse af kombinerede data fra alle HT-100 undersøgelser. Sikkerhedsdata fra forsøgspersoner, der nærmer sig slutningen af ​​HALO-DMD-02-deltagelsen, vil blive gennemgået individuelt af den medicinske monitor og forsøgspersonens læge (Principal Investigator [PI]). Hvis den medicinske monitor og PI er enige om, at der ikke er nogen klinisk signifikante sikkerhedssignaler (fravær af klinisk signifikante laboratorie- eller kliniske abnormiteter til dato), vil forsøgspersonen blive betragtet som kvalificeret og tilbydes fortsættelse af doseringen. For at undgå en afbrydelse i doseringen, vil forsøgspersoner straks blive screenet for deltagelse og indskrevet efter at have afsluttet det foregående forsøg, HALO-DMD-02. Deltagelse er i denne undersøgelse HALO-DMD-03 er valgfri. Overvågning af sikkerhed og farmakodynamik (PD) vil fortsætte under forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen. Dosisreduktion/-ændring kan forekomme, eller individuelle forsøgspersoners deltagelse i forsøget kan afbrydes, hvis nogen bivirkninger (AE'er) tyder på, at HT-100 ikke tolereres tilstrækkeligt godt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Gennemførte både tidligere studier HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02
  2. Evne til at give skriftligt informeret samtykke
  3. Evne til at forstå og følge sted- og protokolinstruktioner under hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

Svar ja til nogen af ​​følgende gør forsøgspersonen IKKE kvalificeret til at deltage i undersøgelsen.

  1. Klinisk signifikant større sygdom, der ikke er relateret til DMD, som ville gøre det ikke sikkert at være i undersøgelsen eller påvirke evnen til at følge protokollen
  2. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaktioner
  3. Seneste rapport om stof-/alkoholmisbrug

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 1
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 2
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 3
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 4
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentel: Kohorte 1: HT-100 tablet, dosis 5
HT-100 multipel dosisadministration (dosis 1).
Medicin: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigivelse af halofuginonhydrobromid, et lille molekyle terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaber. Kan indgives i enten fodret eller fastende tilstand. Ikke mutationsspecifik.
Andre navne:
  • halofuginonhydrobromid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser efter sværhedsgrad og sammenhæng
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Dosisreduktion eller ændring på grund af øvre GI eller andre bivirkninger
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Afbrydelse af forsøg på grund af øvre GI eller andre AE'er
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Vitale tegn (Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Laboratorieværdier (antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer i QT-interval
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Ekkokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer i venstre ventrikulær ejektionsfraktion, endesystolisk og diastolisk interventrikulær septaltykkelse, venstre ventrikels bageste vægtykkelse
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikant ændring i diagnostisk fortolkning
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Circumferentiel belastning og myokardiefibrotiske områder
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Lungefunktionstest (Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Skala for motorfunktionsmål (MFM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Ydeevne af øvre lemmer (PUL) skala
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Biomarkører for ekstracellulær matrixomsætning (antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Kvantitative muskeltests (QMT) resultater
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Tidsindstillede funktionstests (TFT'er)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Motorfunktionsmål (MFM)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Øvre ekstremitetsfunktion (proksimal, mid-range og distal) ved Performance of Upper Limb (PUL)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
9-hullers pindetest
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Vurdering af overekstremiteternes funktion og fingerfærdighed
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Tip klemme og nøgle klemme tests (Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Antal forsøgspersoner med klinisk signifikante ændringer.
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Scoring for elektrisk impedans myografi (EIM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år
Hver 6. måned fra indskrivning i op til 3 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis og 2-4 timer efter dosis
Før dosis og 2-4 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Akashi Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. marts 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HALO-DMD-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger