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Studio a lungo termine HT-100 in pazienti con DMD che hanno completato HALO-DMD-02

8 marzo 2019 aggiornato da: Akashi Therapeutics

HT-100 Sicurezza a lungo termine e farmacodinamica nei pazienti con DMD che hanno completato i protocolli HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02

Questo studio, HALO-DMD-03, è uno studio successivo a HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02 e consente l'accesso continuato in aperto a HT-100 per i soggetti che hanno completato questi studi. HALO-DMD-03 fornirà dati sulla sicurezza, sulla forza e sul funzionamento del dosaggio continuo a lungo termine. I dati di questo studio verranno utilizzati per informare la sicurezza, la tollerabilità e la selezione della dose per un futuro studio di HT-100 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Come studio successivo agli studi clinici iniziali di HT-100 nella DMD (protocolli HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02), questo studio in aperto è concepito per fornire dati sulla somministrazione continua a lungo termine. I soggetti verranno inseriti nello studio senza cessazione della somministrazione, in modo scaglionato, nella stessa assegnazione di coorte che avevano negli studi precedenti. A un massimo di 30 soggetti che hanno completato il dosaggio in HALO-DMD-02 verrà offerta l'opportunità di continuare con lo stesso regime posologico fino all'approvazione sul mercato di HT-100 o al termine dello studio da parte dello Sponsor. I motivi dell'interruzione potrebbero includere, tra gli altri, problemi di sicurezza o mancanza di efficacia, sulla base dell'analisi dei dati combinati di tutti gli studi HT-100. I dati sulla sicurezza dei soggetti che si avvicinano alla fine della partecipazione a HALO-DMD-02 saranno esaminati individualmente dal Medical Monitor e dal medico del soggetto (Principal Investigator [PI]). Se il Medical Monitor e il PI concordano sul fatto che non ci sono segnali di sicurezza clinicamente significativi (assenza di anomalie cliniche o di laboratorio clinicamente significative fino ad oggi), il soggetto sarà considerato idoneo e gli verrà offerta la continuazione della somministrazione. Per evitare un'interruzione della somministrazione, i soggetti verranno immediatamente sottoposti a screening per la partecipazione e arruolati al termine dello studio precedente, HALO-DMD-02. La partecipazione a questo studio HALO-DMD-03 è facoltativa. Il monitoraggio della sicurezza e della farmacodinamica (PD) continuerà per tutta la partecipazione allo studio del soggetto. Potrebbe verificarsi una riduzione/modifica della dose o la partecipazione dei singoli soggetti allo studio potrebbe essere interrotta se qualsiasi evento avverso (AE) suggerisce che l'HT-100 non è sufficientemente ben tollerato.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completato entrambi gli studi precedenti HALO-DMD-01 e HALO-DMD-02
  2. Capacità di fornire il consenso informato scritto
  3. Capacità di comprendere e seguire le istruzioni del sito e del protocollo per l'intera durata dello studio

Criteri di esclusione:

Rispondere sì a una qualsiasi delle seguenti domande rende il soggetto NON idoneo a partecipare allo studio.

  1. Malattia clinicamente significativa non correlata alla DMD che renderebbe non sicuro partecipare allo studio o comprometterebbe la capacità di seguire il protocollo
  2. Storia di gravi reazioni allergiche o anafilattiche
  3. Segnalazione recente di abuso di droghe/alcool

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: compressa HT-100, dose 1
Somministrazione di dosi multiple di HT-100 (dose 1).
Droga: HT-100
HT-100 è la formulazione brevettata a rilascio ritardato di alofuginone bromidrato di Akashi Therapeutics, una piccola molecola terapeutica con proprietà antifibrotiche. Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno. Non specifico per mutazione.
Altri nomi:
  • bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 1: compressa HT-100, dose 2
Somministrazione di dosi multiple di HT-100 (dose 1).
Droga: HT-100
HT-100 è la formulazione brevettata a rilascio ritardato di alofuginone bromidrato di Akashi Therapeutics, una piccola molecola terapeutica con proprietà antifibrotiche. Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno. Non specifico per mutazione.
Altri nomi:
  • bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 1: compressa HT-100, dose 3
Somministrazione di dosi multiple di HT-100 (dose 1).
Droga: HT-100
HT-100 è la formulazione brevettata a rilascio ritardato di alofuginone bromidrato di Akashi Therapeutics, una piccola molecola terapeutica con proprietà antifibrotiche. Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno. Non specifico per mutazione.
Altri nomi:
  • bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 1: compressa HT-100, dose 4
Somministrazione di dosi multiple di HT-100 (dose 1).
Droga: HT-100
HT-100 è la formulazione brevettata a rilascio ritardato di alofuginone bromidrato di Akashi Therapeutics, una piccola molecola terapeutica con proprietà antifibrotiche. Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno. Non specifico per mutazione.
Altri nomi:
  • bromidrato di alofuginone
Sperimentale: Coorte 1: compressa HT-100, dose 5
Somministrazione di dosi multiple di HT-100 (dose 1).
Droga: HT-100
HT-100 è la formulazione brevettata a rilascio ritardato di alofuginone bromidrato di Akashi Therapeutics, una piccola molecola terapeutica con proprietà antifibrotiche. Può essere somministrato sia a stomaco pieno che a digiuno. Non specifico per mutazione.
Altri nomi:
  • bromidrato di alofuginone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi per gravità e relazione
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Riduzione o modifica della dose a causa del tratto gastrointestinale superiore o di altri eventi avversi
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Interruzioni dello studio a causa di GI superiore o altri eventi avversi
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Segni vitali (Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Valori di laboratorio (Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi.
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Elettrocardiogrammi
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con variazioni clinicamente significative dell'intervallo QT
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ecocardiogrammi
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con variazioni clinicamente significative della frazione di eiezione del ventricolo sinistro, spessore del setto interventricolare telesistolico e diastolico, spessore della parete posteriore del ventricolo sinistro
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Risonanza Magnetica Cardiovascolare
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con cambiamento clinicamente significativo nell'interpretazione diagnostica
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risonanza Magnetica Cardiovascolare
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Sforzo circonferenziale e aree fibrotiche miocardiche
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Test di funzionalità polmonare (Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi.
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Scala di misura della funzione motoria (MFM).
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Scala delle prestazioni dell'arto superiore (PUL).
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Biomarcatori del turnover della matrice extracellulare (Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi.
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Punteggi del test muscolare quantitativo (QMT).
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Test di funzionalità temporizzati (TFT)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Misura della funzione motoria (MFM)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Funzione dell'arto superiore (prossimale, medio raggio e distale) per Performance of Upper Limb (PUL)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Test del piolo a 9 fori
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Valutazione della funzionalità e della destrezza degli arti superiori
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Tip pinch e key pinch test (Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Numero di soggetti con cambiamenti clinicamente significativi.
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Punteggio della miografia di impedenza elettrica (EIM).
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni
Ogni 6 mesi dall'immatricolazione fino a 3 anni

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di picco farmacocinetica (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose e 2-4 ore dopo la dose
Pre-dose e 2-4 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Akashi Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 dicembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 marzo 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • HALO-DMD-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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