Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

HT-100 langtidsstudie i DMD-pasienter som fullførte HALO-DMD-02

8. mars 2019 oppdatert av: Akashi Therapeutics

HT-100 Langsiktig sikkerhet og farmakodynamikk hos pasienter med DMD som har fullført protokollene HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02

Denne studien, HALO-DMD-03, er en oppfølgingsstudie til HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02, og tillater fortsatt åpen tilgang til HT-100 for forsøkspersoner som har fullført disse studiene. HALO-DMD-03 vil gi sikkerhets- og styrke- og funksjonsdata ved kontinuerlig langtidsdosering. Data fra denne studien vil bli brukt til å informere om sikkerhet, tolerabilitet og dosevalg for en fremtidig studie av HT-100 hos gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Som en oppfølgingsstudie til de første kliniske studiene av HT-100 i DMD (protokollene HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02), er denne åpne studien designet for å gi data om kontinuerlig langtidsdosering. Forsøkspersoner vil bli inkludert i studien uten å stoppe doseringen, på en forskjøvet måte, i samme kohortoppgave de hadde i forgjengerstudiene. Opptil 30 forsøkspersoner som har fullført dosering i HALO-DMD-02 vil bli tilbudt muligheten til å fortsette på samme doseregime inntil markedsgodkjenning av HT-100 eller avslutning av studien av sponsoren. Årsaker til avslutning kan blant annet inkludere sikkerhetsproblemer eller manglende effekt, basert på analyse av kombinerte data fra alle HT-100-studier. Sikkerhetsdata fra forsøkspersoner som nærmer seg slutten av HALO-DMD-02-deltakelsen vil bli vurdert individuelt av den medisinske monitoren og forsøkspersonens lege (hovedetterforsker [PI]). Hvis den medisinske monitoren og PI er enige om at det ikke er noen klinisk signifikante sikkerhetssignaler (fravær av klinisk signifikante laboratorie- eller kliniske abnormiteter til dags dato), vil pasienten bli ansett som kvalifisert og tilbys fortsettelse av doseringen. For å unngå avbrudd i doseringen, vil forsøkspersonene umiddelbart bli screenet for deltakelse og registrert etter å ha fullført forgjengerstudien, HALO-DMD-02. Deltakelse i denne studien HALO-DMD-03 er valgfri. Overvåking av sikkerhet og farmakodynamikk (PD) vil fortsette gjennom hele forsøkspersonens studiedeltakelse. Dosereduksjon/-endring kan forekomme eller individuelle forsøkspersoners deltakelse i studien kan avbrytes hvis noen bivirkninger (AE) tyder på at HT-100 ikke tolereres godt nok.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute, Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullført både tidligere studier HALO-DMD-01 og HALO-DMD-02
  2. Evne til å gi skriftlig informert samtykke
  3. Evne til å forstå og følge sted- og protokollinstruksjoner under hele studiens varighet

Ekskluderingskriterier:

Hvis du svarer ja på noe av det følgende, blir forsøkspersonen IKKE kvalifisert til å delta i studien.

  1. Klinisk signifikant alvorlig sykdom som ikke er relatert til DMD som vil gjøre det ufarlig å delta i studien eller påvirke evnen til å følge protokollen
  2. Anamnese med alvorlige allergiske eller anafylaktiske reaksjoner
  3. Nylig rapport om narkotika/alkoholmisbruk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 1
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 2
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 3
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 4
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid
Eksperimentell: Kohort 1: HT-100 tablett, dose 5
HT-100 flerdoseadministrasjon (dose 1).
Legemiddel: HT-100
HT-100 er Akashi Therapeutics' proprietære formulering med forsinket frigjøring av halofuginonhydrobromid, et lite molekylært terapeutisk middel med anti-fibrotiske egenskaper. Kan administreres i enten matet eller fastende tilstand. Ikke mutasjonsspesifikk.
Andre navn:
  • halofuginonhydrobromid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser etter alvorlighetsgrad og sammenheng
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Dosereduksjon eller endring på grunn av øvre GI eller andre uønskede hendelser
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Utprøvingsavbrudd på grunn av øvre GI eller andre AE
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Vitale tegn (antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Laboratorieverdier (antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Elektrokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall personer med klinisk signifikante endringer i QT-intervall
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Ekkokardiogrammer
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall personer med klinisk signifikante endringer i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon, endesystolisk og diastolisk interventrikulær septaltykkelse, venstre ventrikkel bakre veggtykkelse
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikant endring i diagnostisk tolkning
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kardiovaskulær magnetisk resonans
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Circumferensiell belastning og myokardfibrotiske områder
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Lungefunksjonstesting (Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Skala for motorfunksjonsmål (MFM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Ytelse av øvre lem (PUL) skala
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Biomarkører for ekstracellulær matriseomsetning (Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Resultatene for kvantitativ muskeltesting (QMT).
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Tidsstyrte funksjonstester (TFT)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Motorfunksjonsmål (MFM)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Øvre ekstremitetsfunksjon (proksimal, mellomområde og distal) ved ytelse av øvre ekstremitet (PUL)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
9-hulls pinnetest
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Vurdering av overekstremitetsfunksjon og fingerferdighet
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Spissklype- og nøkkelknipetester (Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer)
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Antall forsøkspersoner med klinisk signifikante endringer.
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Score for elektrisk impedansmyografi (EIM).
Tidsramme: Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år
Hver 6. måned fra innmelding i inntil 3 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske studier, en planlagt måling beskrevet i protokollen som brukes for å bestemme effekten av en intervensjon/behandling på deltakerne. For observasjonsstudier, en måling eller observasjon som brukes til å beskrive mønstre av sykdommer eller egenskaper, eller assosiasjoner til eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer utfallsmål inkluderer primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk topp plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Før dose og 2-4 timer etter dose
Før dose og 2-4 timer etter dose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Akashi Therapeutics

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Diana M Escolar, MD, Askashi Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mai 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. desember 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. desember 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
18. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
12. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. mars 2019

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • HALO-DMD-03

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger