Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a biologická aktivita ATYR1940 u pacientů s pletencem končetin nebo facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

26. září 2023 aktualizováno: aTyr Pharma, Inc.

Otevřená, intrapatientní studie eskalace dávky k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, imunogenicity a biologické aktivity ATYR1940 u pacientů s pletencem končetin a facioskapulohumerální svalovou dystrofií

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a biologickou aktivitu ATYR1940 u pacientů s končetinovým pletencem (LGMD2B) nebo facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

ATYR1940-C-004 je otevřená intrapacientská studie fáze 1b/2 s eskalací dávky, jejímž cílem je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, imunogenicitu a biologickou aktivitu intravenózního ATYR1940 podávaného jednou týdně po dobu 8 týdnů, poté dvakrát týdně po dobu 4 týdnů u dospělých pacientů s LGMD2B a FSHD. Zapsáno bude přibližně 8 pacientů s LGMD2B a 8 pacientů s FHSD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Francie
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • OSU Wexner Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutý informovaný souhlas
  • Podle názoru zkoušejícího je pacient ochoten a schopen dokončit všechny postupy studie a dodržet plán studijní návštěvy.

Pacienti s LGMD2B:

  • Stanovená, geneticky potvrzená diagnóza LGMD2B.
  • Kritéria svalového biomarkeru splňuje buď přítomnost STIR-pozitivního svalu na MRI kosterního svalu dolní končetiny, nebo, pokud nejsou STIR-pozitivní svaly.

Pacienti s FSHD:

  • Stanovená, geneticky potvrzená diagnóza FSHD.
  • Přítomnost STIR-pozitivního svalu na MRI kosterního svalu dolních končetin.

Kritéria vyloučení:

  • V současné době podstupují léčbu imunomodulačním činidlem, včetně cílené biologické léčby během 3 měsíců před výchozím stavem; kortikosteroidy během 3 měsíců před výchozí hodnotou; nebo vysoké dávky nesteroidních protizánětlivých látek během 2 týdnů před výchozí hodnotou.
  • V současné době dostává kurkumin nebo albuterol; užívání produktu, který údajně dlouhodobě zvyšuje svalový růst během 4 týdnů před výchozí hodnotou; zahájení léčby statiny nebo významné přizpůsobení režimu statinů během 3 měsíců před výchozí hodnotou (stabilní, chronické užívání statinů je přípustné).
  • Použití hodnoceného produktu nebo zařízení do 30 dnů před výchozí hodnotou.
  • Důkaz alternativní diagnózy jiné než LGMD2B nebo FSHD nebo koexistující myopatie nebo dystrofie na základě předchozí svalové biopsie nebo jiných dostupných vyšetření.
  • Závažné restriktivní nebo obstrukční plicní onemocnění v anamnéze nebo důkaz intersticiálního plicního onemocnění na screeningovém rentgenovém snímku hrudníku.
  • Anti-syntetázový syndrom v anamnéze, předchozí pozitivita na Jo-1 Ab nebo pozitivní nebo nejednoznačně pozitivní výsledek testu na Jo-1 Ab během screeningu.
  • Chronická infekce, jako je hepatitida B, hepatitida C nebo virus lidské imunodeficience nebo tuberkulóza v anamnéze.
  • Očkování do 8 týdnů před výchozím stavem nebo očkování je plánováno během účasti ve studii.
  • Symptomatická kardiomyopatie nebo závažná srdeční arytmie, které mohou podle názoru zkoušejícího omezit schopnost pacienta dokončit protokol studie.
  • Svalová biopsie do 30 dnů před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina A - FSHD
Účastníci s FSHD dostanou jednu dávku placeba intravenózní (IV) infuzí následovanou intravenózní infuzí ATYR1940 v dávkách 0,3 až 1,0 miligramů/kilogram (mg/kg) jednou týdně po dobu 8 týdnů a poté dvakrát týdně po dobu 4 týdnů s použitím intraparticipativního zvyšování dávky po dobu až 12 týdnů.
Biologický: ATYR1940
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku
Biologický: Placebo
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku
Experimentální: Skupina B - LGMD2B a FSHD
Účastníci s LGMD2B a FSHD dostanou jednu dávku placeba IV infuze následovanou ATYR1940 IV infuzí v dávkách 0,3 až 1,0 a 3,0 mg/kg jednou týdně po dobu 8 týdnů a poté dvakrát týdně po dobu 4 týdnů s využitím intraparticipativního zvyšování dávky po dobu až 12 týdnů.
Biologický: ATYR1940
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku
Biologický: Placebo
Koncentrát pro přípravu infuzního roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky (AE) s nástupem po podání první dávky studovaného léčiva. AE byla definována jako jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, kterému byl podáván studovaný lék, a který nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. Zhoršení již existujícího zdravotního stavu by mělo být považováno za AE, pokud došlo buď ke zvýšení závažnosti, frekvence nebo trvání stavu, nebo pokud došlo ke spojení s výrazně horšími výsledky. SAE byla definována jako jakákoli AE, která podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vedla k některému z následujících výsledků jako smrtelné, život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci účastníka nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalou nebo významnou invaliditu/ nezpůsobilost, vrozená anomálie/vrozená vada nebo důležitá lékařská událost. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí účinky“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou abnormalitou elektrokardiogramu (EKG) vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Parametry EKG, které byly hodnoceny, zahrnovaly srdeční frekvenci, PR a intervaly QR a QT. Klinicky významná abnormalita EKG byla založena na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s klinicky významnou událostí plicní funkce vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Plicní hodnocení zahrnovalo plicní funkční testy a pulzní oxymetrii. Klinicky významné změny měly být hlášeny jako nežádoucí účinky. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s klinickou laboratorní abnormalitou vedoucí k AE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii (hematokrit, hemoglobin, počet červených krvinek, počet bílých krvinek s diferenciálem [neutrofily, lymfocyty, monocyty, eozinofily, bazofily] a počet krevních destiček); chemické látky v séru (dusík močoviny v krvi, kreatinin, celkový bilirubin, aspartátaminotransferáza, alaninaminotransferáza, gama-glutamyltransferáza, alkalická fosfatáza, celkový protein, sodík, draslík, hydrogenuhličitan, vápník, chlorid, hořčík, anorganický fosfát, kreatinkináza, laktátdehydrogenáza rychlost sedimentace erytrocytů, C-reaktivní protein, troponin, myoglobin, inzulinu podobný růstový faktor 1 a cholesterol [(nehladovění]); analýza moči (barva, pH, specifická hmotnost, bílkoviny, glukóza, ketony a krev). Klinicky významné laboratorní abnormality byly založeny na uvážení zkoušejícího. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)
Počet účastníků s abnormalitou vitálních funkcí vedoucí k TEAE
Časové okno: Do konce studia (do 25. týdne)
Parametry vitálních funkcí, které byly hodnoceny, zahrnovaly srdeční frekvenci, systolický a diastolický krevní tlak a frekvenci dýchání a také teplotu. Souhrn všech závažných nežádoucích příhod a jiných nežádoucích příhod (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí příhody“.
Do konce studia (do 25. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty ve skóre manuálního svalového testování (MMT) ve 14. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
MMT (svalová síla) byla hodnocena na stupnici od 0 (není patrná kontrakce) do 5 (normální síla). Snížená svalová síla byla indikována sníženým skóre.
Výchozí stav, týden 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
aTyr Pharma, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. listopadu 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. října 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. října 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. září 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATYR1940

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení