Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATYR1940's sikkerhed og biologiske aktivitet hos patienter med lemmerbælte eller facioscapulohumerale muskeldystrofier (FSHD)

26. september 2023 opdateret af: aTyr Pharma, Inc.

En åben-label, intrapatient dosiseskaleringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, immunogeniciteten og den biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med ekstremitetsbælte og facioscapulohumerale muskeldystrofier

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og den biologiske aktivitet af ATYR1940 hos patienter med Limb Girdle (LGMD2B) eller Facioscapulohumeral Muskeldystrofi (FSHD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

ATYR1940-C-004 er et fase1b/2 åbent intrapatient studie dosiseskaleringsstudie, der sigter på at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, immunogeniciteten, den biologiske aktivitet af intravenøs ATYR1940, administreret en gang om ugen i 8 uger, derefter to gange om ugen i 4 uger hos voksne. patienter med LGMD2B og FSHD. Ca. 8 LGMD2B- og 8 FHSD-patienter vil blive indskrevet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Frankrig
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forudsat informeret samtykke
  • Efterforskerens mening, patienten er villig og i stand til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer og overholde tidsplanen for undersøgelsesbesøg.

Patienter med LGMD2B:

  • Etableret, genetisk bekræftet diagnose af LGMD2B.
  • Enten tilstedeværelsen af ​​en STIR-positiv muskel på underekstremitets skeletmuskel MRI, eller, hvis ingen STIR-positive muskler, opfylder muskelbiomarkørkriterier.

Patienter med FSHD:

  • Etableret, genetisk bekræftet diagnose af FSHD.
  • Tilstedeværelsen af ​​en STIR-positiv muskel på underekstremitets skeletmuskel MRI.

Ekskluderingskriterier:

  • Modtager i øjeblikket behandling med et immunmodulerende middel, herunder målrettede biologiske terapier inden for de 3 måneder før baseline; kortikosteroider inden for 3 måneder før baseline; eller højdosis non-steroide antiinflammatoriske midler inden for 2 uger før baseline.
  • Modtager i øjeblikket curcumin eller albuterol; brug af et produkt, der formodet øger muskelvækst på kronisk basis inden for 4 uger før baseline; påbegyndelse af statinbehandling eller signifikant justering af statinbehandling inden for 3 måneder før baseline (stabil, kronisk statinbrug er tilladt).
  • Brug af et forsøgsprodukt eller -udstyr inden for 30 dage før baseline.
  • Bevis for en anden alternativ diagnose end LGMD2B eller FSHD eller en sameksisterende myopati eller dystrofi, baseret på tidligere muskelbiopsi eller andre tilgængelige undersøgelser.
  • Anamnese med alvorlig restriktiv eller obstruktiv lungesygdom eller bevis for interstitiel lungesygdom på screening af røntgenbillede af thorax.
  • Anamnese med anti-syntetasesyndrom, tidligere Jo-1 Ab-positivitet eller et positivt eller tvetydigt positivt Jo-1 Ab-testresultat under screening.
  • Kronisk infektion, såsom hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus eller en historie med tuberkulose.
  • Vaccination inden for 8 uger før baseline eller vaccination er planlagt under studiedeltagelsen.
  • Symptomatisk kardiomyopati eller svær hjertearytmi, der efter investigators mening kan begrænse patientens evne til at fuldføre undersøgelsesprotokollen.
  • Muskelbiopsi inden for 30 dage før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Gruppe A - FSHD
Deltagere med FSHD vil modtage en enkelt dosis placebo intravenøs (IV) infusion efterfulgt af ATYR1940 IV infusion i doser på 0,3 op til 1,0 milligram/kilogram (mg/kg) en gang ugentligt i 8 uger og derefter to gange ugentligt i 4 uger ved brug af intradeltager dosiseskalering i op til 12 uger.
Biologisk: ATYR1940
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Biologisk: Placebo
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Eksperimentel: Gruppe B - LGMD2B og FSHD
Deltagere med LGMD2B og FSHD vil modtage en enkelt dosis placebo IV-infusion efterfulgt af ATYR1940 IV-infusion i doser på 0,3 op til 1,0 og 3,0 mg/kg én gang om ugen i 8 uger og derefter to gange om ugen i 4 uger ved brug af intradeltager-dosiseskalering i op til 12. uger.
Biologisk: ATYR1940
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Biologisk: Placebo
Koncentrat til infusionsvæske, opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager administreret undersøgelseslægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Forværring af en allerede eksisterende medicinsk tilstand burde have været betragtet som en AE, hvis der var enten en stigning i sværhedsgrad, hyppighed eller varighed af tilstanden eller en sammenhæng med væsentligt værre resultater. En SAE blev defineret som enhver AE, der efter enten efterforskerens eller sponsorens opfattelse resulterede i et af følgende udfald som fatalt, livstruende, krævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, i vedvarende eller betydelig handicap/ inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet, der fører til en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
EKG-parametre, der blev evalueret, omfattede hjertefrekvens, PR og QR- og QT-intervaller. En klinisk signifikant EKG-abnormitet var baseret på efterforskerens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en klinisk signifikant lungefunktionshændelse, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Lungeevalueringer omfattede lungefunktionstests og pulsoximetri. Klinisk signifikante ændringer skulle rapporteres som bivirkninger. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med en klinisk laboratorieabnormitet, der fører til en AE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (hæmatokrit, hæmoglobin, antal røde blodlegemer, antal hvide blodlegemer med differentiel [neutrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler] og blodpladetal); serumkemi (blod urea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, alkalisk phosphatase, total protein, natrium, kalium, bicarbonat, calcium, chlorid, magnesium, uorganisk phosphat kinase, krelacatin dehydrogenase, krelacatin dehydrogenase erytrocytsedimentationshastighed, C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinlignende vækstfaktor 1 og kolesterol [(ikke-fastende]); urinanalyse (farve, pH, vægtfylde, protein, glucose, ketoner og blod). Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter var baseret på efterforskerens skøn. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
Antal deltagere med vitaltegnabnormitet, der resulterer i en TEAE
Tidsramme: Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)
De vitale tegn parametre, der blev evalueret, omfattede hjertefrekvens, systolisk og diastolisk blodtryk og respirationsfrekvens samt temperatur. En oversigt over alle alvorlige uønskede hændelser og andre uønskede hændelser (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Op til slutningen af ​​undersøgelsen (op til uge 25)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i manuel muskeltestning (MMT) score i uge 14
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
MMT (muskelstyrke) blev graderet på en skala fra 0 (ingen sammentrækning følbar) til 5 (normal styrke). Nedsat muskelstyrke blev indikeret med en nedsat score.
Baseline, uge ​​14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
aTyr Pharma, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. september 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. oktober 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. september 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATYR1940

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger