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La seguridad y la actividad biológica de ATYR1940 en pacientes con distrofias musculares de cinturas o facioescapulohumerales (FSHD)

26 de septiembre de 2023 actualizado por: aTyr Pharma, Inc.

Un estudio abierto de escalada de dosis intrapaciente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la inmunogenicidad y la actividad biológica de ATYR1940 en pacientes con distrofias musculares de cinturas y facioescapulohumerales

El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y la actividad biológica de ATYR1940 en pacientes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) o de la cintura escapular (LGMD2B).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

ATYR1940-C-004 es un estudio intrapaciente abierto de Fase 1b/2 de aumento de dosis que tiene como objetivo evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la inmunogenicidad y la actividad biológica de ATYR1940 intravenoso, administrado una vez a la semana durante 8 semanas, luego dos veces a la semana durante 4 semanas en adultos. pacientes con LGMD2B y FSHD. Se inscribirán aproximadamente 8 pacientes LGMD2B y 8 FHSD.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Francia
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado proporcionado
  • Según la opinión del investigador, el paciente está dispuesto y es capaz de completar todos los procedimientos del estudio y cumplir con el programa de visitas del estudio.

Pacientes con LGMD2B:

  • Diagnóstico establecido y confirmado genéticamente de LGMD2B.
  • La presencia de un músculo STIR positivo en la RM del músculo esquelético de las extremidades inferiores o, si no hay músculos STIR positivos, cumple con los criterios de biomarcadores musculares.

Pacientes con FSHD:

  • Diagnóstico establecido y genéticamente confirmado de FSHD.
  • La presencia de un músculo STIR positivo en la resonancia magnética del músculo esquelético de la extremidad inferior.

Criterio de exclusión:

  • Actualmente recibe tratamiento con un agente inmunomodulador, incluidas terapias biológicas dirigidas dentro de los 3 meses anteriores al inicio; corticosteroides dentro de los 3 meses anteriores al inicio; o agentes antiinflamatorios no esteroideos en dosis altas dentro de las 2 semanas anteriores al inicio.
  • Actualmente recibe curcumina o albuterol; uso de un producto que supuestamente mejora el crecimiento muscular de forma crónica dentro de las 4 semanas anteriores al inicio; inicio del tratamiento con estatinas o ajuste significativo al régimen de estatinas dentro de los 3 meses anteriores al inicio (se permite el uso estable y crónico de estatinas).
  • Uso de un producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al inicio.
  • Evidencia de un diagnóstico alternativo que no sea LGMD2B o FSHD o una miopatía o distrofia coexistente, en base a una biopsia muscular previa u otras investigaciones disponibles.
  • Antecedentes de enfermedad pulmonar restrictiva u obstructiva grave o evidencia de enfermedad pulmonar intersticial en la radiografía de tórax de detección.
  • Antecedentes de síndrome antisintetasa, positividad previa para Jo-1 Ab o resultado positivo o equívocamente positivo en la prueba de Jo-1 Ab durante la selección.
  • Infección crónica, como hepatitis B, hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana o antecedentes de tuberculosis.
  • Vacunación dentro de las 8 semanas anteriores a la línea de base o vacunación planificada durante la participación en el estudio.
  • Miocardiopatía sintomática o arritmia cardíaca grave que, en opinión del investigador, puede limitar la capacidad del paciente para completar el protocolo del estudio.
  • Biopsia muscular dentro de los 30 días anteriores a la línea de base.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Grupo A - FSHD
Los participantes con FSHD recibirán una dosis única de infusión intravenosa (IV) de placebo seguida de una infusión IV de ATYR1940 en dosis de 0,3 hasta 1,0 miligramos/kilogramos (mg/kg) una vez por semana durante 8 semanas y luego dos veces por semana durante 4 semanas usando un aumento de dosis intraparticipante. por hasta 12 semanas.
Biológico: ATYR1940
Concentrado para solución para perfusión
Biológico: Placebo
Concentrado para solución para perfusión
Experimental: Grupo B: LGMD2B y FSHD
Los participantes con LGMD2B y FSHD recibirán una dosis única de infusión intravenosa de placebo seguida de una infusión intravenosa de ATYR1940 en dosis de 0,3 hasta 1,0 y 3,0 mg/kg una vez por semana durante 8 semanas y luego dos veces por semana durante 4 semanas usando un aumento de dosis intraparticipante durante hasta 12 semanas.
Biológico: ATYR1940
Concentrado para solución para perfusión
Biológico: Placebo
Concentrado para solución para perfusión

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) que comenzaron después de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio. Un EA se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un fármaco del estudio administrado a un participante y que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio. El empeoramiento de una afección médica preexistente debería haberse considerado un EA si hubo un aumento en la gravedad, la frecuencia o la duración de la afección o una asociación con resultados significativamente peores. Un EAG se definió como cualquier EA que, en opinión del investigador o del patrocinador, tuvo como resultado cualquiera de los siguientes resultados: fatal, potencialmente mortal, que requirió hospitalización del participante o prolongación de la hospitalización existente, en discapacidad persistente o significativa/ incapacidad, una anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médico importante. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los EAG y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Número de participantes con una anomalía clínicamente significativa del electrocardiograma (ECG) que conduce a un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Los parámetros de ECG que se evaluaron incluyeron frecuencia cardíaca, PR e intervalos QR y QT. Una anomalía del ECG clínicamente significativa se basó en el criterio del investigador. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Número de participantes con un evento de función pulmonar clínicamente significativo que resultó en un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Las evaluaciones pulmonares incluyeron pruebas de función pulmonar y oximetría de pulso. Los cambios clínicamente significativos debían informarse como eventos adversos. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Número de participantes con una anomalía de laboratorio clínico que provocó un EA
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología (hematocrito, hemoglobina, recuento de glóbulos rojos, recuento de glóbulos blancos con diferencial [neutrófilos, linfocitos, monocitos, eosinófilos, basófilos] y recuento de plaquetas); química sérica (nitrógeno ureico en sangre, creatinina, bilirrubina total, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, gamma-glutamil transferasa, fosfatasa alcalina, proteína total, sodio, potasio, bicarbonato, calcio, cloruro, magnesio, fosfato inorgánico, creatina quinasa, lactato deshidrogenasa, velocidad de sedimentación globular, proteína C reactiva, troponina, mioglobina, factor de crecimiento similar a la insulina 1 y colesterol [(sin ayuno]); análisis de orina (color, pH, gravedad específica, proteínas, glucosa, cetonas y sangre). Las anomalías de laboratorio clínicamente significativas se basaron en el criterio del investigador. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Número de participantes con anomalía de los signos vitales que resultó en un TEAE
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)
Los parámetros de signos vitales que se evaluaron incluyeron frecuencia cardíaca, presión arterial sistólica y diastólica, frecuencia respiratoria y temperatura. En la sección "Eventos adversos notificados" se encuentra un resumen de todos los eventos adversos graves y otros eventos adversos (no graves), independientemente de la causalidad.
Hasta el final del estudio (hasta la semana 25)

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación de la prueba muscular manual (MMT) en la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
La MMT (fuerza muscular) se calificó en una escala de 0 (sin contracción palpable) a 5 (fuerza normal). La disminución de la fuerza muscular se indicó mediante una puntuación disminuida.
Línea de base, semana 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
aTyr Pharma, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de noviembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
5 de octubre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
5 de octubre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
28 de septiembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de octubre de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de octubre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
19 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
26 de septiembre de 2023

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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