Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De veiligheid en biologische activiteit van ATYR1940 bij patiënten met ledematengordel of facioscapulohumerale spierdystrofieën (FSHD)

26 september 2023 bijgewerkt door: aTyr Pharma, Inc.

Een open-label, intrapatiënt dosisescalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en biologische activiteit van ATYR1940 te evalueren bij patiënten met ledematengordel en facioscapulohumerale spierdystrofieën

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en biologische activiteit van ATYR1940 bij patiënten met ledematengordel (LGMD2B) of facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD).

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

ATYR1940-C-004 is een fase1b/2 open-label studie met dosisescalatie bij patiënten met als doel de veiligheid, verdraagbaarheid, immunogeniciteit en biologische activiteit te evalueren van intraveneus ATYR1940, eenmaal per week toegediend gedurende 8 weken, daarna tweemaal per week gedurende 4 weken bij volwassenen patiënten met LGMD2B en FSHD. Ongeveer 8 LGMD2B- en 8 FHSD-patiënten zullen worden ingeschreven.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
18

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Frankrijk
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • OSU Wexner Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geïnformeerde toestemming gegeven
  • Volgens de mening van de onderzoeker is de patiënt bereid en in staat om alle onderzoeksprocedures af te ronden en zich te houden aan het studiebezoekschema.

Patiënten met LGMD2B:

  • Gevestigde, genetisch bevestigde diagnose van LGMD2B.
  • Ofwel de aanwezigheid van een STIR-positieve spier op de skeletspier-MRI van de onderste extremiteit, of, als er geen STIR-positieve spieren zijn, voldoet aan de criteria voor spierbiomarkers.

Patiënten met FSHD:

  • Gevestigde, genetisch bevestigde diagnose van FSHD.
  • De aanwezigheid van een STIR-positieve spier op de skeletspier-MRI van de onderste ledematen.

Uitsluitingscriteria:

  • Momenteel behandeld met een immunomodulerend middel, inclusief gerichte biologische therapieën binnen de 3 maanden vóór baseline; corticosteroïden binnen 3 maanden voor baseline; of hooggedoseerde niet-steroïde anti-inflammatoire middelen binnen 2 weken vóór baseline.
  • Krijgt momenteel curcumine of albuterol; gebruik van een product dat naar verluidt de spiergroei op chronische basis verbetert binnen 4 weken vóór baseline; start van de statinebehandeling of significante aanpassing van het statineregime binnen 3 maanden voor baseline (stabiel, chronisch statinegebruik is toegestaan).
  • Gebruik van een onderzoeksproduct of -apparaat binnen 30 dagen vóór baseline.
  • Bewijs van een alternatieve diagnose anders dan LGMD2B of FSHD of een naast elkaar bestaande myopathie of dystrofie, gebaseerd op eerdere spierbiopsie of andere beschikbare onderzoeken.
  • Voorgeschiedenis van ernstige restrictieve of obstructieve longziekte of aanwijzingen voor interstitiële longziekte op screeningsthoraxfoto.
  • Voorgeschiedenis van antisynthetasesyndroom, eerdere Jo-1 Ab-positiviteit of een positief of dubbelzinnig positief Jo-1 Ab-testresultaat tijdens screening.
  • Chronische infectie, zoals hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus of een voorgeschiedenis van tuberculose.
  • Vaccinatie binnen 8 weken voor baseline of vaccinatie is gepland tijdens studiedeelname.
  • Symptomatische cardiomyopathie of ernstige hartritmestoornissen die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de patiënt om het onderzoeksprotocol te voltooien kunnen beperken.
  • Spierbiopsie binnen 30 dagen voor baseline.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Groep A - FSHD
Deelnemers met FSHD ontvangen een enkele dosis placebo-intraveneuze (IV) infusie, gevolgd door ATYR1940 IV-infusie in doses van 0,3 tot 1,0 milligram/kilogram (mg/kg) eenmaal per week gedurende 8 weken en vervolgens tweemaal per week gedurende 4 weken, met behulp van dosisescalatie tussen de deelnemers. voor maximaal 12 weken.
Biologisch: ATYR1940
Concentraat voor oplossing voor infusie
Biologisch: Placebo
Concentraat voor oplossing voor infusie
Experimenteel: Groep B - LGMD2B en FSHD
Deelnemers met LGMD2B en FSHD ontvangen een enkele dosis placebo IV-infusie gevolgd door ATYR1940 IV-infusie in doses van 0,3 tot 1,0 en 3,0 mg/kg eenmaal per week gedurende 8 weken en vervolgens tweemaal per week gedurende 4 weken, met gebruikmaking van intraparticipant dosisescalatie gedurende maximaal 12 weken. weken.
Biologisch: ATYR1940
Concentraat voor oplossing voor infusie
Biologisch: Placebo
Concentraat voor oplossing voor infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot einde studie (tot week 25)
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die optreden na toediening van de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel. Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel toegediend kreeg en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel. Een verslechtering van een reeds bestaande medische aandoening had als een bijwerking moeten worden beschouwd als er sprake was van een toename in ernst, frequentie of duur van de aandoening, of als er sprake was van een verband met aanzienlijk slechtere uitkomsten. Een SAE werd gedefinieerd als elke bijwerking die, naar de mening van de onderzoeker of de sponsor, resulteerde in een van de volgende uitkomsten: fataal, levensbedreigend, noodzakelijke ziekenhuisopname van de deelnemer of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, bij aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ arbeidsongeschiktheid, een aangeboren afwijking/aangeboren afwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis. Een samenvatting van alle SAE's en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Tot einde studie (tot week 25)
Aantal deelnemers met een klinisch significante elektrocardiogram (ECG)-afwijking die leidt tot een TEAE
Tijdsspanne: Tot einde studie (tot week 25)
ECG-parameters die werden geëvalueerd, omvatten hartslag, PR en QR- en QT-intervallen. Een klinisch significante ECG-afwijking was gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Tot einde studie (tot week 25)
Aantal deelnemers met een klinisch significant longfunctiegebeurtenis resulterend in een TEAE
Tijdsspanne: Tot einde studie (tot week 25)
Longevaluaties omvatten longfunctietests en pulsoximetrie. Klinisch significante veranderingen moesten als bijwerkingen worden gerapporteerd. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Tot einde studie (tot week 25)
Aantal deelnemers met een klinische laboratoriumafwijking die tot een bijwerking leidt
Tijdsspanne: Tot einde studie (tot week 25)
Laboratoriumparameters omvatten hematologie (hematocriet, hemoglobine, aantal rode bloedcellen, aantal witte bloedcellen met differentiële [neutrofielen, lymfocyten, monocyten, eosinofielen, basofielen] en aantal bloedplaatjes); serumchemie (bloedureumstikstof, creatinine, totaal bilirubine, aspartaataminotransferase, alanineaminotransferase, gamma-glutamyltransferase, alkalische fosfatase, totaal eiwit, natrium, kalium, bicarbonaat, calcium, chloride, magnesium, anorganisch fosfaat, creatinekinase, lactaatdehydrogenase, bezinkingssnelheid van erytrocyten, C-reactief eiwit, troponine, myoglobine, insuline-achtige groeifactor 1 en cholesterol [(niet-vasten]); urineonderzoek (kleur, pH, soortelijk gewicht, eiwit, glucose, ketonen en bloed). Klinisch significante laboratoriumafwijkingen waren gebaseerd op het oordeel van de onderzoeker. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Tot einde studie (tot week 25)
Aantal deelnemers met een afwijking in de vitale functies die resulteert in een TEAE
Tijdsspanne: Tot einde studie (tot week 25)
De parameters van de vitale functies die werden geëvalueerd, waren onder meer de hartslag, de systolische en diastolische bloeddruk, de ademhalingsfrequentie en de temperatuur. Een samenvatting van alle ernstige bijwerkingen en andere bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht de causaliteit, vindt u in de sectie 'Gerapporteerde bijwerkingen'.
Tot einde studie (tot week 25)

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van handmatige spiertesten (MMT) in week 14
Tijdsspanne: Basislijn, week 14
MMT (spierkracht) werd beoordeeld op een schaal van 0 (geen contractie voelbaar) tot 5 (normale kracht). Verminderde spierkracht werd aangegeven door een verlaagde score.
Basislijn, week 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
aTyr Pharma, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie directeur: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
30 november 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
5 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
5 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
28 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
15 oktober 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
19 oktober 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
19 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 september 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen