Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i aktywność biologiczna ATYR1940 u pacjentów z dystrofią mięśniową obręczy kończynowej lub twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD)

26 września 2023 zaktualizowane przez: aTyr Pharma, Inc.

Otwarte badanie wewnątrz pacjenta ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności i aktywności biologicznej ATYR1940 u pacjentów z dystrofiami mięśni obręczy kończyny dolnej i twarzowo-łopatkowo-ramiennej

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i aktywności biologicznej ATYR1940 u pacjentów z obręczą kończynową (LGMD2B) lub dystrofią mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

ATYR1940-C-004 jest otwartym badaniem fazy 1b/2 dotyczącym zwiększania dawki u pacjentów dorosłych, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, immunogenności i aktywności biologicznej ATYR1940 podawanego dożylnie raz w tygodniu przez 8 tygodni, a następnie dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie pacjentów z LGMD2B i FSHD. Zostanie włączonych około 8 pacjentów z LGMD2B i 8 z FHSD.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Francja
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • OSU Wexner Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podana świadoma zgoda
  • W opinii badacza pacjentka jest chętna i zdolna do wykonania wszystkich procedur badawczych oraz przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych.

Pacjenci z LGMD2B:

  • Ustalona, ​​potwierdzona genetycznie diagnoza LGMD2B.
  • Obecność mięśnia STIR-dodatniego w MRI mięśnia szkieletowego kończyn dolnych lub brak mięśni STIR-dodatnich spełnia kryteria biomarkerów mięśniowych.

Pacjenci z FSHD:

  • Ustalone, potwierdzone genetycznie rozpoznanie FSHD.
  • Obecność mięśnia STIR-dodatniego w MRI mięśnia szkieletowego kończyn dolnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecnie otrzymujący leczenie środkiem immunomodulującym, w tym celowane terapie biologiczne w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym; kortykosteroidy w ciągu 3 miesięcy przed punktem wyjściowym; lub niesteroidowych leków przeciwzapalnych w dużych dawkach w ciągu 2 tygodni przed punktem wyjściowym.
  • Obecnie przyjmuje kurkuminę lub albuterol; stosowanie produktu, który rzekomo zwiększa wzrost mięśni w sposób przewlekły w ciągu 4 tygodni przed wartością wyjściową; rozpoczęcie leczenia statynami lub istotna modyfikacja schematu leczenia statynami w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia (dopuszczalne jest stabilne, przewlekłe stosowanie statyn).
  • Użycie badanego produktu lub urządzenia w ciągu 30 dni przed punktem odniesienia.
  • Dowód alternatywnej diagnozy innej niż LGMD2B lub FSHD lub współistniejącej miopatii lub dystrofii, na podstawie wcześniejszej biopsji mięśnia lub innych dostępnych badań.
  • Historia ciężkiej restrykcyjnej lub obturacyjnej choroby płuc lub dowód śródmiąższowej choroby płuc na przesiewowym zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej.
  • Historia zespołu antysyntetazowego, wcześniejszy dodatni wynik testu Jo-1 Ab lub dodatni lub niejednoznacznie dodatni wynik testu Jo-1 Ab podczas badania przesiewowego.
  • Przewlekła infekcja, taka jak wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub ludzki wirus niedoboru odporności lub gruźlica w wywiadzie.
  • Podczas udziału w badaniu planowane jest szczepienie w ciągu 8 tygodni przed punktem wyjściowym lub szczepienie.
  • Objawowa kardiomiopatia lub ciężka arytmia serca, które w opinii badacza mogą ograniczać zdolność pacjenta do ukończenia protokołu badania.
  • Biopsja mięśnia w ciągu 30 dni przed linią wyjściową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa A – FSHD
Uczestnicy z FSHD otrzymają pojedynczą dawkę placebo w infuzji dożylnej (IV), a następnie wlew dożylny ATYR1940 w dawkach od 0,3 do 1,0 miligramów/kilogramów (mg/kg) raz w tygodniu przez 8 tygodni, a następnie dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie, stosując wewnątrzuczestnicze zwiększanie dawki do 12 tygodni.
Biologiczny: ATYR1940
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Biologiczny: Placebo
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Eksperymentalny: Grupa B – LGMD2B i FSHD
Uczestnicy z LGMD2B i FSHD otrzymają pojedynczą dawkę placebo w infuzji dożylnej, a następnie wlew dożylny ATYR1940 w dawkach od 0,3 do 1,0 i 3,0 mg/kg raz w tygodniu przez 8 tygodni, a następnie dwa razy w tygodniu przez 4 tygodnie, stosując wewnątrzuczestnicze zwiększanie dawki do 12 tygodnie.
Biologiczny: ATYR1940
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji
Biologiczny: Placebo
Koncentrat do sporządzania roztworu do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się po podaniu pierwszej dawki badanego leku. AE zdefiniowano jako jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane z lekiem podanym uczestnikowi, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego należy uznać za zdarzenie niepożądane, jeśli nastąpiło zwiększenie nasilenia, częstości występowania lub czasu trwania choroby albo powiązanie ze znacznie gorszymi wynikami. SAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane, które w opinii Badacza lub Sponsora spowodowało którykolwiek z poniższych wyników jako śmiertelne, zagrażające życiu, wymagające hospitalizacji uczestnika lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, trwałej lub znaczącej niepełnosprawności/ niesprawność, wada wrodzona/wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne. Podsumowanie wszystkich SAE i innych działań niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłaszane zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników z klinicznie istotną nieprawidłowością w elektrokardiogramie (EKG) prowadzącą do TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Oceniane parametry EKG obejmowały częstość akcji serca, PR oraz odstępy QR i QT. Klinicznie istotna nieprawidłowość w EKG została uznana przez badacza. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników, u których wystąpiło klinicznie istotne zdarzenie dotyczące czynności płuc skutkujące TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Ocena płuc obejmowała badania czynnościowe płuc i pulsoksymetrię. Zmiany istotne klinicznie należało zgłaszać jako zdarzenia niepożądane. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników, u których wystąpiły nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych prowadzące do zdarzenia niepożądanego
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię (hematokryt, hemoglobina, liczba czerwonych krwinek, liczba białych krwinek z różnicą [neutrofile, limfocyty, monocyty, eozynofile, bazofile] i liczba płytek krwi); skład chemiczny surowicy (azot mocznikowy we krwi, kreatynina, bilirubina całkowita, aminotransferaza asparaginianowa, aminotransferaza alaninowa, transferaza gamma-glutamylowa, fosfataza alkaliczna, białko całkowite, sód, potas, wodorowęglany, wapń, chlorki, magnez, fosforan nieorganiczny, kinaza kreatynowa, dehydrogenaza mleczanowa, szybkość sedymentacji erytrocytów, białko C-reaktywne, troponina, mioglobina, insulinopodobny czynnik wzrostu 1 i cholesterol [(nie na czczo]), badanie moczu (barwa, pH, ciężar właściwy, białko, glukoza, ketony i krew). Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych zostały ustalone według uznania badacza. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w zakresie funkcji życiowych skutkującymi TEAE
Ramy czasowe: Do końca badania (do 25. tygodnia)
Oceniane parametry czynności życiowych obejmowały częstość akcji serca, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość oddechów, a także temperaturę. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od ich związku przyczynowego, znajduje się w sekcji „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Do końca badania (do 25. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wyniku w ręcznym teście mięśni (MMT) w stosunku do wartości wyjściowych w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 14
MMT (siła mięśni) oceniano w skali od 0 (brak wyczuwalnego skurczu) do 5 (normalna siła). Zmniejszona siła mięśni była wskazywana przez obniżoną punktację.
Wartość wyjściowa, tydzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
aTyr Pharma, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 listopada 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
5 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
5 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 września 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 października 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 października 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 września 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami