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L'innocuité et l'activité biologique d'ATYR1940 chez les patients atteints de dystrophies musculaires des ceintures ou facioscapulohumérales (FSHD)

26 septembre 2023 mis à jour par: aTyr Pharma, Inc.

Une étude ouverte d'escalade de dose intra-patient pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'immunogénicité et l'activité biologique de l'ATYR1940 chez les patients atteints de dystrophies musculaires des ceintures des membres et facioscapulohumérales

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'activité biologique de l'ATYR1940 chez les patients atteints de la ceinture des membres (LGMD2B) ou de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD).

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

ATYR1940-C-004 est une étude d'escalade de dose d'étude intra-patient en ouvert de phase 1b/2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'immunogénicité et l'activité biologique de l'ATYR1940 intraveineux, administré une fois par semaine pendant 8 semaines, puis deux fois par semaine pendant 4 semaines chez l'adulte patients avec LGMD2B et FSHD. Environ 8 patients LGMD2B et 8 patients FHSD seront inscrits.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
18

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • France
      • Marseille, France, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, France
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • OSU Wexner Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé fourni
  • De l'avis de l'investigateur, le patient est disposé et capable de terminer toutes les procédures d'étude et de se conformer au calendrier des visites d'étude.

Patients atteints de LGMD2B :

  • Diagnostic établi et génétiquement confirmé de LGMD2B.
  • Soit la présence d'un muscle STIR positif sur l'IRM du muscle squelettique du membre inférieur, soit, s'il n'y a pas de muscle STIR positif, répond aux critères de biomarqueurs musculaires.

Patients atteints de FSHD :

  • Diagnostic établi et génétiquement confirmé de FSHD.
  • La présence d'un muscle STIR positif sur l'IRM du muscle squelettique du membre inférieur.

Critère d'exclusion:

  • Recevant actuellement un traitement avec un agent immunomodulateur, y compris des thérapies biologiques ciblées dans les 3 mois précédant l'inclusion ; corticostéroïdes dans les 3 mois avant la ligne de base ; ou des agents anti-inflammatoires non stéroïdiens à forte dose dans les 2 semaines avant la ligne de base.
  • Recevez actuellement de la curcumine ou de l'albutérol ; utilisation d'un produit qui améliore supposément la croissance musculaire sur une base chronique dans les 4 semaines avant la ligne de base ; initiation du traitement aux statines ou ajustement significatif du régime aux statines dans les 3 mois précédant le départ (l'utilisation stable et chronique de statines est autorisée).
  • Utilisation d'un produit ou d'un dispositif expérimental dans les 30 jours avant la ligne de base.
  • Preuve d'un diagnostic alternatif autre que LGMD2B ou FSHD ou d'une myopathie ou dystrophie coexistante, basée sur une biopsie musculaire antérieure ou d'autres investigations disponibles.
  • Antécédents de maladie pulmonaire restrictive ou obstructive sévère ou preuve de maladie pulmonaire interstitielle sur la radiographie pulmonaire de dépistage.
  • Antécédents de syndrome anti-synthétase, positivité antérieure de Jo-1 Ab ou résultat positif ou équivoque positif au test Jo-1 Ab lors du dépistage.
  • Infection chronique, telle que l'hépatite B, l'hépatite C ou le virus de l'immunodéficience humaine ou antécédents de tuberculose.
  • Vaccination dans les 8 semaines précédant le début de l'étude ou vaccination planifiée pendant la participation à l'étude.
  • Cardiomyopathie symptomatique ou arythmie cardiaque sévère pouvant, de l'avis de l'investigateur, limiter la capacité du patient à terminer le protocole d'étude.
  • Biopsie musculaire dans les 30 jours avant la ligne de base.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Groupe A - FSHD
Les participants atteints de FSHD recevront une dose unique de perfusion intraveineuse (IV) de placebo suivie d'une perfusion IV d'ATYR1940 à des doses de 0,3 à 1,0 milligrammes/kilogrammes (mg/kg) une fois par semaine pendant 8 semaines, puis deux fois par semaine pendant 4 semaines en utilisant une augmentation de dose intra-participante. jusqu'à 12 semaines.
Biologique: ATYR1940
Solution à diluer pour perfusion
Biologique: Placebo
Solution à diluer pour perfusion
Expérimental: Groupe B - LGMD2B et FSHD
Les participants atteints de LGMD2B et de FSHD recevront une dose unique de perfusion IV de placebo suivie d'une perfusion IV d'ATYR1940 à des doses de 0,3 à 1,0 et 3,0 mg/kg une fois par semaine pendant 8 semaines, puis deux fois par semaine pendant 4 semaines en utilisant une augmentation de dose intra-participante jusqu'à 12 semaines. semaines.
Biologique: ATYR1940
Solution à diluer pour perfusion
Biologique: Placebo
Solution à diluer pour perfusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Les TEAE ont été définis comme des événements indésirables (EI) apparaissant après l’administration de la première dose du médicament à l’étude. Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable survenu chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l'étude. L'aggravation d'une condition médicale préexistante aurait dû être considérée comme un EI s'il y avait soit une augmentation de la gravité, de la fréquence ou de la durée de la maladie, soit une association avec des résultats significativement pires. Un EIG a été défini comme tout EI qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, a entraîné l'un des résultats suivants : mortel, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation du participant ou une prolongation d'une hospitalisation existante, un handicap persistant ou important/ une incapacité, une anomalie congénitale/une malformation congénitale ou un événement médical important. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Nombre de participants présentant une anomalie cliniquement significative de l'électrocardiogramme (ECG) conduisant à un TEAE
Délai: Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Les paramètres ECG évalués comprenaient la fréquence cardiaque, le PR et les intervalles QR et QT. Une anomalie ECG cliniquement significative était basée sur la discrétion de l'enquêteur. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Nombre de participants présentant un événement fonctionnel pulmonaire cliniquement significatif entraînant un TEAE
Délai: Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Les évaluations pulmonaires comprenaient des tests de la fonction pulmonaire et une oxymétrie de pouls. Les changements cliniquement significatifs devaient être signalés comme événements indésirables. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Nombre de participants présentant une anomalie de laboratoire clinique conduisant à un EI
Délai: Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Les paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie (hématocrite, hémoglobine, nombre de globules rouges, nombre de globules blancs avec différentiel [neutrophiles, lymphocytes, monocytes, éosinophiles, basophiles] et nombre de plaquettes) ; produits chimiques sériques (azote uréique du sang, créatinine, bilirubine totale, aspartate aminotransférase, alanine aminotransférase, gamma-glutamyl transférase, phosphatase alcaline, protéines totales, sodium, potassium, bicarbonate, calcium, chlorure, magnésium, phosphate inorganique, créatine kinase, lactate déshydrogénase, vitesse de sédimentation des érythrocytes, protéine C-réactive, troponine, myoglobine, facteur de croissance analogue à l'insuline 1 et cholestérol [(non à jeun]); analyse d'urine (couleur, pH, densité, protéines, glucose, cétones et sang). Les anomalies de laboratoire cliniquement significatives étaient basées sur la discrétion de l'enquêteur. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Nombre de participants présentant une anomalie des signes vitaux entraînant un TEAE
Délai: Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)
Les paramètres des signes vitaux évalués comprenaient la fréquence cardiaque, la pression artérielle systolique et diastolique, la fréquence respiratoire ainsi que la température. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables signalés ».
Jusqu'à la fin des études (jusqu'à la semaine 25)

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale du score du test musculaire manuel (MMT) à la semaine 14
Délai: Référence, semaine 14
La MMT (force musculaire) a été notée sur une échelle de 0 (aucune contraction palpable) à 5 (force normale). Une diminution de la force musculaire était indiquée par une diminution du score.
Référence, semaine 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
aTyr Pharma, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
30 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
5 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
5 octobre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
28 septembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
15 octobre 2015

Première publication (Estimé)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
19 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 septembre 2023

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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