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A segurança e a atividade biológica do ATYR1940 em pacientes com distrofias musculares da cintura escapular ou facioscapulohumeral (FSHD)

26 de setembro de 2023 atualizado por: aTyr Pharma, Inc.

Um estudo aberto de escalonamento de dose intrapaciente para avaliar a segurança, a tolerabilidade, a imunogenicidade e a atividade biológica do ATYR1940 em pacientes com distrofias musculares da cintura escapular e facioescapulohumeral

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a atividade biológica do ATYR1940 em pacientes com membros da cintura escapular (LGMD2B) ou distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O ATYR1940-C-004 é um estudo intrapaciente aberto de Fase 1b/2 com o objetivo de avaliar a segurança, tolerabilidade, imunogenicidade e atividade biológica do ATYR1940 intravenoso, administrado uma vez por semana durante 8 semanas, depois duas vezes por semana durante 4 semanas em adultos pacientes com LGMD2B e FSHD. Aproximadamente 8 pacientes LGMD2B e 8 FHSD serão inscritos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
18

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, França
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado fornecido
  • Na opinião do investigador, o paciente está disposto e é capaz de concluir todos os procedimentos do estudo e cumprir o cronograma de visitas do estudo.

Pacientes com LGMD2B:

  • Diagnóstico estabelecido e geneticamente confirmado de LGMD2B.
  • A presença de um músculo STIR positivo na ressonância magnética do músculo esquelético da extremidade inferior ou, se nenhum músculo STIR positivo, atende aos critérios de biomarcadores musculares.

Pacientes com FSH:

  • Diagnóstico estabelecido e geneticamente confirmado de FSHD.
  • A presença de um músculo STIR-positivo na ressonância magnética do músculo esquelético da extremidade inferior.

Critério de exclusão:

  • Atualmente recebendo tratamento com um agente imunomodulador, incluindo terapias biológicas direcionadas nos 3 meses anteriores ao início do estudo; corticosteróides dentro de 3 meses antes do início do estudo; ou altas doses de agentes anti-inflamatórios não esteróides dentro de 2 semanas antes do início do estudo.
  • Atualmente recebendo curcumina ou albuterol; uso de um produto que supostamente aumenta o crescimento muscular de forma crônica dentro de 4 semanas antes da linha de base; início do tratamento com estatina ou ajuste significativo no regime de estatina dentro de 3 meses antes da linha de base (o uso crônico e estável de estatina é permitido).
  • Uso de um produto ou dispositivo experimental dentro de 30 dias antes da linha de base.
  • Evidência de um diagnóstico alternativo diferente de LGMD2B ou FSHD ou uma miopatia ou distrofia coexistente, com base em biópsia muscular anterior ou outras investigações disponíveis.
  • História de doença pulmonar restritiva ou obstrutiva grave ou evidência de doença pulmonar intersticial na radiografia de tórax de rastreamento.
  • História de síndrome anti-sintetase, positividade anterior para Jo-1 Ab ou resultado positivo ou equivocadamente positivo do teste Jo-1 Ab durante a triagem.
  • Infecção crônica, como hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana ou história de tuberculose.
  • A vacinação dentro de 8 semanas antes da linha de base ou a vacinação é planejada durante a participação no estudo.
  • Cardiomiopatia sintomática ou arritmia cardíaca grave que podem, na opinião do investigador, limitar a capacidade do paciente de concluir o protocolo do estudo.
  • Biópsia muscular dentro de 30 dias antes da linha de base.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Grupo A - FSHD
Os participantes com FSHD receberão uma dose única de infusão intravenosa de placebo (IV) seguida por infusão IV de ATYR1940 em doses de 0,3 a 1,0 miligramas/quilogramas (mg/kg) uma vez por semana durante 8 semanas e depois duas vezes por semana durante 4 semanas usando escalonamento de dose intraparticipante por até 12 semanas.
Biológico: ATYR1940
Concentrado para solução para perfusão
Biológico: Placebo
Concentrado para solução para perfusão
Experimental: Grupo B - LGMD2B e FSHD
Os participantes com LGMD2B e FSHD receberão uma dose única de infusão IV de placebo seguida de infusão IV de ATYR1940 em doses de 0,3 até 1,0 e 3,0 mg/kg uma vez por semana durante 8 semanas e depois duas vezes por semana durante 4 semanas usando escalonamento de dose intraparticipante por até 12 semanas.
Biológico: ATYR1940
Concentrado para solução para perfusão
Biológico: Placebo
Concentrado para solução para perfusão

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 25)
Os TEAEs foram definidos como eventos adversos (EAs) com início após a administração da primeira dose do medicamento em estudo. Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo e que não tem necessariamente uma relação causal com o medicamento do estudo. O agravamento de uma condição médica pré-existente deveria ter sido considerado um EA se houvesse um aumento na gravidade, frequência ou duração da condição ou uma associação com resultados significativamente piores. Um SAE foi definido como qualquer EA que, na opinião do Investigador ou do Patrocinador, resultou em qualquer um dos seguintes resultados como fatal, com risco de vida, requerendo hospitalização do participante ou prolongamento da hospitalização existente, em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa. incapacidade, uma anomalia congênita/defeito congênito ou um evento médico importante. Um resumo de todos os EAGs e outros EAs (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos Adversos Relatados'.
Até o final do estudo (até a semana 25)
Número de participantes com uma anormalidade clinicamente significativa no eletrocardiograma (ECG) que leva a um TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 25)
Os parâmetros de ECG avaliados incluíram frequência cardíaca, PR e intervalos QR e QT. Uma anormalidade de ECG clinicamente significativa foi baseada no critério do investigador. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até a semana 25)
Número de participantes com evento de função pulmonar clinicamente significativo resultando em TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 25)
As avaliações pulmonares incluíram testes de função pulmonar e oximetria de pulso. Alterações clinicamente significativas deveriam ser relatadas como eventos adversos. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até a semana 25)
Número de participantes com uma anormalidade laboratorial clínica que leva a um EA
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 25)
Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia (hematócrito, hemoglobina, contagem de glóbulos vermelhos, contagem de leucócitos com diferencial [neutrófilos, linfócitos, monócitos, eosinófilos, basófilos] e contagem de plaquetas); química sérica (nitrogênio ureico no sangue, creatinina, bilirrubina total, aspartato aminotransferase, alanina aminotransferase, gama-glutamil transferase, fosfatase alcalina, proteína total, sódio, potássio, bicarbonato, cálcio, cloreto, magnésio, fosfato inorgânico, creatina quinase, lactato desidrogenase, taxa de hemossedimentação, proteína C reativa, troponina, mioglobina, fator de crescimento semelhante à insulina 1 e colesterol [(sem jejum]); exame de urina (cor, pH, gravidade específica, proteína, glicose, cetonas e sangue). Anormalidades laboratoriais clinicamente significativas foram baseadas no critério do investigador. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até a semana 25)
Número de participantes com anormalidade de sinais vitais resultando em TEAE
Prazo: Até o final do estudo (até a semana 25)
Os parâmetros de sinais vitais avaliados incluíram frequência cardíaca, pressão arterial sistólica e diastólica e frequência respiratória, bem como temperatura. Um resumo de todos os eventos adversos graves e outros eventos adversos (não graves), independentemente da causalidade, está localizado na seção 'Eventos adversos relatados'.
Até o final do estudo (até a semana 25)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na pontuação do teste muscular manual (MMT) na semana 14
Prazo: Linha de base, semana 14
A MMT (força muscular) foi graduada em uma escala de 0 (nenhuma contração palpável) a 5 (força normal). A diminuição da força muscular foi indicada por uma pontuação diminuída.
Linha de base, semana 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
aTyr Pharma, Inc.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
30 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
5 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
5 de outubro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de setembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de outubro de 2015

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de outubro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de setembro de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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