Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerheten og den biologiske aktiviteten til ATYR1940 hos pasienter med lembelte eller facioscapulohumerale muskeldystrofier (FSHD)

26. september 2023 oppdatert av: aTyr Pharma, Inc.

En åpen, intrapatient doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, immunogenisitet og biologisk aktivitet til ATYR1940 hos pasienter med lembelte og facioscapulohumerale muskeldystrofier

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og den biologiske aktiviteten til ATYR1940 hos pasienter med Limb Girdle (LGMD2B) eller Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

ATYR1940-C-004 er en åpen fase1b/2-studie med doseeskalering av intrapasientstudier som tar sikte på å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, immunogenisiteten og den biologiske aktiviteten til intravenøs ATYR1940, administrert en gang ukentlig i 8 uker, deretter to ganger ukentlig i 4 uker hos voksne pasienter med LGMD2B og FSHD. Omtrent 8 LGMD2B- og 8 FHSD-pasienter vil bli registrert.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, University of Copenhagen
  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • University of California, Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute; The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • OSU Wexner Medical Center
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Centre d'nvestigation Clinique - Centre de Pharmacologie Clinique et d'Evaluations Thérapeutiques (CICCPCET)
      • Paris, Frankrike
        • Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forutsatt informert samtykke
  • Etterforskerens mening, pasienten er villig og i stand til å fullføre alle studieprosedyrer og overholde tidsplanen for studiebesøk.

Pasienter med LGMD2B:

  • Etablert, genetisk bekreftet diagnose av LGMD2B.
  • Enten tilstedeværelsen av en STIR-positiv muskel på underekstremitets skjelettmuskel-MR, eller, hvis ingen STIR-positive muskler, oppfyller muskelbiomarkørkriterier.

Pasienter med FSHD:

  • Etablert, genetisk bekreftet diagnose av FSHD.
  • Tilstedeværelsen av en STIR-positiv muskel på underekstremitets skjelettmuskel-MR.

Ekskluderingskriterier:

  • Mottar for tiden behandling med et immunmodulerende middel, inkludert målrettede biologiske terapier innen 3 måneder før baseline; kortikosteroider innen 3 måneder før baseline; eller høydose ikke-steroide antiinflammatoriske midler innen 2 uker før baseline.
  • Får for tiden curcumin eller albuterol; bruk av et produkt som antatt øker muskelvekst på kronisk basis innen 4 uker før baseline; start av statinbehandling eller signifikant justering av statinregime innen 3 måneder før baseline (stabil, kronisk statinbruk er tillatt).
  • Bruk av et undersøkelsesprodukt eller -enhet innen 30 dager før baseline.
  • Bevis på en annen alternativ diagnose enn LGMD2B eller FSHD eller en sameksisterende myopati eller dystrofi, basert på tidligere muskelbiopsi eller andre tilgjengelige undersøkelser.
  • Anamnese med alvorlig restriktiv eller obstruktiv lungesykdom eller bevis for interstitiell lungesykdom på screening av røntgen av thorax.
  • Anamnese med anti-syntetasesyndrom, tidligere Jo-1 Ab-positivitet eller et positivt eller tvetydig positivt Jo-1 Ab-testresultat under screening.
  • Kronisk infeksjon, som hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus eller en historie med tuberkulose.
  • Vaksinasjon innen 8 uker før baseline eller vaksinasjon er planlagt under studiedeltakelsen.
  • Symptomatisk kardiomyopati eller alvorlig hjertearytmi som etter etterforskerens mening kan begrense pasientens evne til å fullføre studieprotokollen.
  • Muskelbiopsi innen 30 dager før baseline.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Gruppe A - FSHD
Deltakere med FSHD vil motta en enkelt dose placebo intravenøs (IV) infusjon etterfulgt av ATYR1940 IV infusjon i doser på 0,3 opp til 1,0 milligram/kilogram (mg/kg) en gang ukentlig i 8 uker og deretter to ganger ukentlig i 4 uker ved bruk av intradeltaker doseøkning i opptil 12 uker.
Biologisk: ATYR1940
Konsentrat til infusjonsvæske
Biologisk: Placebo
Konsentrat til infusjonsvæske
Eksperimentell: Gruppe B - LGMD2B og FSHD
Deltakere med LGMD2B og FSHD vil motta en enkelt dose placebo IV-infusjon etterfulgt av ATYR1940 IV-infusjon i doser på 0,3 opp til 1,0 og 3,0 mg/kg en gang ukentlig i 8 uker og deretter to ganger ukentlig i 4 uker ved bruk av intradeltakerdoseeskalering i opptil 12. uker.
Biologisk: ATYR1940
Konsentrat til infusjonsvæske
Biologisk: Placebo
Konsentrat til infusjonsvæske

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 25)
TEAE ble definert som uønskede hendelser (AE) med inntreden etter administrering av den første dosen av studiemedikamentet. En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en deltaker administrert studiemedisin og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedisinen. Forverring av en allerede eksisterende medisinsk tilstand burde vært ansett som en AE hvis det enten var en økning i alvorlighetsgrad, frekvens eller varighet av tilstanden eller en sammenheng med betydelig dårligere utfall. En SAE ble definert som enhver AE som, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterte i noen av følgende utfall som dødelig, livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/ inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse. Et sammendrag av alle SAE og andre bivirkninger (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Inntil studieslutt (opptil uke 25)
Antall deltakere med et klinisk signifikant elektrokardiogram (EKG) abnormitet som fører til en TEAE
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 25)
EKG-parametere som ble evaluert inkluderte hjertefrekvens, PR og QR- og QT-intervaller. En klinisk signifikant EKG-avvik var basert på etterforskerens skjønn. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Inntil studieslutt (opptil uke 25)
Antall deltakere med en klinisk signifikant lungefunksjonshendelse som resulterer i en TEAE
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 25)
Lungeevalueringer inkluderte lungefunksjonstester og pulsoksymetri. Klinisk signifikante endringer skulle rapporteres som bivirkninger. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Inntil studieslutt (opptil uke 25)
Antall deltakere med en klinisk laboratorieavvik som fører til en AE
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 25)
Laboratorieparametere inkluderte hematologi (hematokrit, hemoglobin, antall røde blodlegemer, antall hvite blodlegemer med differensial [nøytrofiler, lymfocytter, monocytter, eosinofiler, basofiler] og antall blodplater); serumkjemi (blod urea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, aspartat aminotransferase, alanin aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, alkalisk fosfatase, totalt protein, natrium, kalium, bikarbonat, kalsium, klorid, magnesium, uorganisk fosfat dehydrogenase, krelakatin dehydrogenase erytrocyttsedimenteringshastighet, C-reaktivt protein, troponin, myoglobin, insulinlignende vekstfaktor 1 og kolesterol [(ikke-fastende]); urinanalyse (farge, pH, egenvekt, protein, glukose, ketoner og blod). Klinisk signifikante laboratorieavvik var basert på etterforskerens skjønn. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Inntil studieslutt (opptil uke 25)
Antall deltakere med vitale tegnavvik som resulterer i en TEAE
Tidsramme: Inntil studieslutt (opptil uke 25)
De vitale tegnparametrene som ble evaluert inkluderte hjertefrekvens, systolisk og diastolisk blodtrykk og respirasjonsfrekvens samt temperatur. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte uønskede hendelser".
Inntil studieslutt (opptil uke 25)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i score for manuell muskeltesting (MMT) ved uke 14
Tidsramme: Baseline, uke 14
MMT (muskelstyrke) ble gradert på en skala fra 0 (ingen sammentrekning palpabel) til 5 (normal styrke). Redusert muskelstyrke ble indikert med redusert skår.
Baseline, uke 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
aTyr Pharma, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Kelly Blackburn, aTyr Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
5. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
5. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
15. oktober 2015

Først lagt ut (Antatt)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
26. september 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ATYR1940-C-004
  • 2015-001910-88 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger