Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Eteplirsenu u mladých účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) přístupnou přeskočení exonu 51

10. listopadu 2021 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky Eteplirsenu u mladých pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií přístupnou přeskočení exonu 51

Jedná se o multicentrickou, otevřenou studii s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky intravenózních infuzí eteplirsenu podávaných jednou týdně u přibližně 12 mužských účastníků ve věku od 6 měsíců do 48 měsíců (včetně), kteří genotypově potvrdili DMD s deleční mutací přístupnou přeskočení exonu 51.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Itálie
      • Roma, Itálie
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž ve věku od 6 měsíců do 48 měsíců (včetně)
  • Diagnóza DMD s deleční mutací přístupnou přeskočení exonu 51
  • Rodiče nebo zákonní zástupci, kteří jsou ochotni poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Přijatá léčba, která by mohla mít vliv na svalovou sílu nebo funkci během 12 týdnů před podáním dávky
  • Podstoupil předchozí nebo současnou léčbu jakoukoli experimentální léčbou
  • Klinicky významné onemocnění jiné než DMD
  • Klinicky významná laboratorní abnormalita
  • Jakékoli další podmínky, které by mohly narušit účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Eteplirsen
Eteplirsen bude podáván jednou za 7 dní intravenózní (IV) infuzí počínaje 1. dnem po dobu až 96 týdnů. Počáteční dávka bude 2 miligramy/kilogram (mg/kg) eteplirsenu s navýšením na 4, 10, 20 a 30 mg/kg po dobu 10 týdnů a poté budou účastníci po dobu trvání pokračovat v podávání eteplirsenu v dávce 30 mg/kg. studie.
Lék: Eteplirsen
Infuze pro intravenózní použití.
Ostatní jména:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami objevujícími se při léčbě (TEAE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a TEAE vedoucími k ukončení léčby studovaným lékem
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
TEAE byly definovány jako nežádoucí účinky (AE) s nástupem po podání první dávky studovaného léčiva. AE byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným lékem. Abnormality prezentované na začátku byly považovány za AE, pokud se znovu objevily po vyřešení nebo se zhoršily během období sběru AE. SAE byl definován jako jakýkoli nežádoucí účinek, který podle názoru zkoušejícího nebo sponzora vedl k některému z následujících následků jako fatální, život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie/vrozená vada nebo důležitá lékařská událost. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
Základní stav do 100. týdne
Počet účastníků s alespoň 1 potenciálně klinicky významnou laboratorní abnormalitou klinické bezpečnosti
Časové okno: Základní stav do 100. týdne

Klinické laboratorní parametry, které byly hodnoceny, zahrnovaly

  • Jakákoli příhoda stupně ≥2 (střední) nebo závažná bez alternativní etiologie, o které se zkoušející domníval, že souvisí se studovaným lékem
  • Dvě po sobě jdoucí hladiny sérového kreatininu související s lékem ≥2*horní hranice normálu (ULN) bez alternativní etiologie
  • Hladiny kreatinkinázy (CK) > 50 000 jednotek/litr (U/L)
  • Potvrzené, nevysvětlené zvýšení gama glutamyltransferázy (GGT) >3*ULN a buď zvýšení bilirubinu >2*ULN nebo nascentní protrombinový čas >2*ULN současně, bez alternativní etiologie
Základní stav do 100. týdne
Počet účastníků s alespoň 1 výrazně abnormálními životními funkcemi
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Parametry vitálních funkcí, které byly hodnoceny, zahrnovaly krevní tlak, srdeční frekvenci, dýchání a teplotu. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
Základní stav do 100. týdne
Abnormální změny oproti výchozímu stavu nebo zhoršení nálezů fyzikálního vyšetření
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Data nebyla shromážděna během studie pro toto výstupní měření. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
Základní stav do 100. týdne
Počet účastníků s alespoň 1 výrazně abnormálním elektrokardiogramem (EKG) a echokardiogramem (ECHO)
Časové okno: Týdny 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
EKG bylo ručně zkontrolováno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem pomocí centrálního dodavatele podle předem specifikovaných kritérií. Zkoušející určil, zda jsou nálezy v centrálně čtené zprávě EKG klinicky významné. Klinická významnost byla definována jako jakákoli variace v nálezech EKG, která měla lékařskou relevanci, což vedlo ke změně lékařské péče. ECHO bylo přezkoumáno a interpretováno lékařsky kvalifikovaným personálem pomocí centrálního dodavatele podle předem specifikovaných kritérií. Zkoušející určil, zda jsou nálezy ve zprávě ECHO klinicky významné. Klinická významnost byla definována jako jakákoli variace v nálezech ECHO, která měla lékařskou relevanci, což vedlo ke změně lékařské péče. Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Nežádoucí příhody“.
Týdny 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) Eteplirsenu
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
Čas k dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) Eteplirsenu
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) Eteplirsenu v plazmě
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
Množství léku vyloučené v moči
Časové okno: Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)
Uvádí se množství nezměněného léku vyloučeného močí od 0 do 4 hodin po dokončení dávkování.
Před infuzí, bezprostředně před koncem infuze a přibližně 1–3 hodiny a 6–8 hodin po dokončení infuze během 2. týdne (úroveň dávky 2 mg/kg), 6. (úroveň dávky 10 mg/kg), 8. úroveň dávky 20 mg/kg) a 10 a 24 (úroveň dávky 30 mg/kg)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. srpna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. července 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. července 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 4658-102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení