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Étude d'Eteplirsen chez de jeunes participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) susceptibles de sauter l'exon 51

10 novembre 2021 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude ouverte sur l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique d'Eteplirsen chez de jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne susceptibles de sauter l'exon 51

Il s'agit d'une étude multicentrique, en ouvert, à doses croissantes visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la PK de perfusions intraveineuses hebdomadaires d'eteplirsen chez environ 12 participants masculins, âgés de 6 mois à 48 mois (inclus), qui ont une confirmation génotypique DMD avec une mutation par délétion susceptible de sauter l'exon 51.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
15

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • France
      • Paris, France, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italie
      • Roma, Italie
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

6 mois à 4 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Homme entre 6 mois et 48 mois (inclus)
  • Diagnostic de DMD avec une mutation par délétion susceptible de sauter l'exon 51
  • Parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) disposé(s) à fournir un consentement éclairé écrit

Critère d'exclusion:

  • A reçu un traitement qui pourrait avoir un effet sur la force ou la fonction musculaire dans les 12 semaines précédant l'administration
  • A reçu un traitement antérieur ou actuel avec un traitement expérimental
  • Maladie cliniquement significative autre que la DMD
  • Anomalie de laboratoire cliniquement significative
  • Toute autre condition qui pourrait interférer avec la participation à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Eteplirsen
Eteplirsen sera administré une fois tous les 7 jours par perfusion intraveineuse (IV) à partir du jour 1 pendant 96 semaines maximum. La dose initiale sera de 2 milligrammes/kilogramme (mg/kg) d'eteplirsen, avec une augmentation à 4, 10, 20 et 30 mg/kg pendant 10 semaines, puis les participants continueront à recevoir de l'eteplirsen à 30 mg/kg pendant toute la durée de l'étude.
Médicament: Eteplirsen
Infusion à usage intraveineux.
Autres noms:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT), des événements indésirables graves (EIG) et des EIAT entraînant l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
Les EIAT ont été définis comme des événements indésirables (EI) apparaissant après l'administration de la première dose du médicament à l'étude. Un EI était tout événement médical indésirable chez un participant, qui n'a pas nécessairement de relation causale avec le médicament à l'étude. Les anomalies présentées au départ étaient considérées comme des EI si elles réapparaissaient après la résolution ou s'aggravaient pendant la période de collecte des EI. Un EIG a été défini comme tout EI qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, a entraîné l'un des résultats suivants comme étant mortel, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, une invalidité/incapacité persistante ou importante, une maladie congénitale une anomalie congénitale ou un événement médical important. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Baseline jusqu'à la semaine 100
Nombre de participants avec au moins 1 anomalie de laboratoire de sécurité clinique potentiellement significative sur le plan clinique
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100

Les paramètres de laboratoire clinique qui ont été évalués comprenaient

  • Tout événement de grade ≥ 2 (modéré) ou grave sans étiologie alternative que l'investigateur a jugé lié au médicament à l'étude
  • Deux niveaux consécutifs de créatinine sérique liés au médicament ≥ 2 * limite supérieure de la normale (LSN) sans autre étiologie
  • Niveaux de créatine kinase (CK) > 50 000 unités/litre (U/L)
  • Une augmentation confirmée et inexpliquée de la gamma glutamyl transférase (GGT) > 3*LSN et soit une augmentation de la bilirubine >2*LSN ou du temps de prothrombine naissant >2*LSN simultanément, sans étiologie alternative
Baseline jusqu'à la semaine 100
Nombre de participants avec au moins 1 signe vital nettement anormal
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
Les paramètres des signes vitaux qui ont été évalués comprenaient la pression artérielle, la fréquence cardiaque, la respiration et la température. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Baseline jusqu'à la semaine 100
Changements anormaux par rapport à la ligne de base ou aggravation des résultats de l'examen physique
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 100
Données non recueillies au cours de l'étude pour cette mesure de résultat. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Baseline jusqu'à la semaine 100
Nombre de participants avec au moins 1 électrocardiogramme (ECG) et échocardiogramme (ECHO) nettement anormaux
Délai: Semaines 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
L'ECG a été examiné et interprété manuellement par du personnel médicalement qualifié à l'aide d'un fournisseur central selon des critères pré-spécifiés. L'investigateur a déterminé si les résultats du rapport ECG lu de manière centralisée étaient cliniquement significatifs. La signification clinique a été définie comme toute variation des résultats de l'ECG ayant une pertinence médicale entraînant une altération des soins médicaux. L'ECHO a été examiné et interprété par du personnel médical qualifié faisant appel à un fournisseur central selon des critères prédéfinis. L'enquêteur a déterminé si les résultats du rapport ECHO étaient cliniquement significatifs. La signification clinique a été définie comme toute variation dans les résultats d'ECHO ayant une pertinence médicale entraînant une modification des soins médicaux. Un résumé de tous les EIG et autres EI (non graves), quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Événements indésirables ».
Semaines 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'Eteplirsen
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (Tmax) d'Eteplirsen
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Aire sous la courbe concentration-temps du temps 0 à la dernière concentration quantifiable (AUClast) d'Eteplirsen dans le plasma
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
Quantité de médicament éliminée dans l'urine
Délai: Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)
La quantité de médicament inchangé excrété dans l'urine entre 0 et 4 heures après la fin du dosage est rapportée.
Avant la perfusion, immédiatement avant la fin de la perfusion, et environ 1 à 3 heures et 6 à 8 heures après la fin de la perfusion pendant les semaines 2 (dose de 2 mg/kg), 6 (dose de 10 mg/kg), 8 ( dose de 20 mg/kg) et 10 et 24 (dose de 30 mg/kg)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chaise d'étude: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
16 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
10 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
10 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
9 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 juillet 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
9 décembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 novembre 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 4658-102

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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