Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van eteplirsen bij jonge deelnemers met Duchenne spierdystrofie (DMD) vatbaar voor Exon 51 skipping

10 november 2021 bijgewerkt door: Sarepta Therapeutics, Inc.

Een open-label veiligheids-, verdraagbaarheids- en farmacokinetische studie van eteplirsen bij jonge patiënten met Duchenne-spierdystrofie die vatbaar zijn voor Exon 51-skipping

Dit is een multicenter, open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van wekelijkse intraveneuze infusies van eteplirsen te evalueren bij ongeveer 12 mannelijke deelnemers in de leeftijd van 6 maanden tot en met 48 maanden, die genotypisch bevestigd zijn DMD met een deletiemutatie die vatbaar is voor het overslaan van exon 51.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
15

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italië
      • Roma, Italië
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 4 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man tussen 6 maanden en 48 maanden oud (inclusief)
  • Diagnose van DMD met een deletiemutatie die vatbaar is voor exon 51 skipping
  • Ouder(s) of wettelijke voogd(en) die bereid zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Binnen 12 weken voorafgaand aan de dosering een behandeling gekregen die een effect kan hebben op de spierkracht of -functie
  • Eerdere of huidige behandeling gekregen met een experimentele behandeling
  • Andere klinisch significante ziekte dan DMD
  • Klinisch significante laboratoriumafwijking
  • Elke andere aandoening die de deelname aan het onderzoek zou kunnen belemmeren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Eteplirsen
Eteplirsen zal eenmaal per 7 dagen worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie vanaf dag 1 gedurende maximaal 96 weken. De startdosis is 2 milligram/kilogram (mg/kg) eteplirsen, met verhoging naar 4, 10, 20 en 30 mg/kg gedurende 10 weken, en daarna zullen de deelnemers eteplirsen blijven krijgen met 30 mg/kg gedurende de duur van de studie.
Geneesmiddel: Eteplirsen
Infusie voor intraveneus gebruik.
Andere namen:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en TEAE's die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen (AE's) die begonnen na toediening van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een AE was een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer, die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met het onderzoeksgeneesmiddel. Afwijkingen die bij baseline werden gepresenteerd, werden als AE's beschouwd als ze opnieuw optraden nadat ze waren verdwenen of verergerden tijdens de AE-verzamelperiode. Een SAE werd gedefinieerd als elke AE die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, resulteerde in een van de volgende uitkomsten als fatale, levensbedreigende, vereiste ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis. Een samenvatting van alle SAE's en andere AE's (niet-ernstig), ongeacht de oorzakelijkheid, bevindt zich in het gedeelte 'Bijwerkingen'.
Basislijn tot week 100
Aantal deelnemers met ten minste 1 potentieel klinisch significante klinisch veiligheidslaboratoriumafwijking
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100

Klinische laboratoriumparameters die werden geëvalueerd, werden opgenomen

  • Elke graad ≥2 (matig) of ernstig voorval zonder alternatieve etiologie waarvan de onderzoeker dacht dat het verband hield met het onderzoeksgeneesmiddel
  • Twee opeenvolgende geneesmiddelgerelateerde serumcreatininespiegels ≥2*bovengrens van normaal (ULN) zonder alternatieve etiologie
  • Creatinekinase (CK) niveaus >50.000 eenheden/liter (U/L)
  • Een bevestigde, onverklaarbare verhoging van gammaglutamyltransferase (GGT) >3*ULN en gelijktijdig een verhoging van bilirubine >2*ULN of ontluikende protrombinetijd >2*ULN, zonder een alternatieve etiologie
Basislijn tot week 100
Aantal deelnemers met ten minste 1 duidelijk abnormaal levensteken
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
De parameters van de vitale functies die werden geëvalueerd, waren onder meer bloeddruk, hartslag, ademhaling en temperatuur. Een samenvatting van alle SAE's en andere AE's (niet-ernstig), ongeacht de oorzakelijkheid, bevindt zich in het gedeelte 'Bijwerkingen'.
Basislijn tot week 100
Abnormale veranderingen ten opzichte van de basislijn of verslechtering van bevindingen bij lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Gegevens die niet zijn verzameld tijdens het onderzoek voor deze uitkomstmaat. Een samenvatting van alle SAE's en andere AE's (niet-ernstig), ongeacht de oorzakelijkheid, bevindt zich in het gedeelte 'Bijwerkingen'.
Basislijn tot week 100
Aantal deelnemers met ten minste 1 duidelijk abnormaal elektrocardiogram (ECG) en echocardiogram (ECHO)
Tijdsspanne: Weken 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
Het ECG werd handmatig beoordeeld en geïnterpreteerd door medisch gekwalificeerd personeel met behulp van een centrale leverancier volgens vooraf gespecificeerde criteria. De onderzoeker stelde vast of de bevindingen in het centraal gelezen ECG-rapport klinisch significant waren. Klinische significantie werd gedefinieerd als elke variatie in ECG-bevindingen die medisch relevant was en resulteerde in een verandering in de medische zorg. De ECHO werd beoordeeld en geïnterpreteerd door medisch gekwalificeerd personeel met behulp van een centrale leverancier volgens vooraf gespecificeerde criteria. De onderzoeker stelde vast of de bevindingen in het ECHO-rapport klinisch significant waren. Klinische significantie werd gedefinieerd als elke variatie in ECHO-bevindingen die medisch relevant was en resulteerde in een wijziging in de medische zorg. Een samenvatting van alle SAE's en andere AE's (niet-ernstig), ongeacht de oorzakelijkheid, bevindt zich in het gedeelte 'Bijwerkingen'.
Weken 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van eteplirsen
Tijdsspanne: Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Tijd om de maximale plasmaconcentratie (Tmax) van eteplirsen te bereiken
Tijdsspanne: Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Gebied onder concentratie-tijdcurve van tijd 0 tot de laatste kwantificeerbare concentratie (AUClast) van eteplirsen in plasma
Tijdsspanne: Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Hoeveelheid geneesmiddel geëlimineerd in urine
Tijdsspanne: Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)
De hoeveelheid onveranderd geneesmiddel die in de urine wordt uitgescheiden vanaf 0 tot 4 uur na voltooiing van de dosering wordt gerapporteerd.
Pre-infusie, onmiddellijk vóór het einde van de infusie en ongeveer 1-3 uur en 6-8 uur na voltooiing van de infusie tijdens week 2 (dosisniveau 2 mg/kg), 6 (dosisniveau 10 mg/kg), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau), en 10 en 24 (30 mg/kg dosisniveau)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
16 augustus 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
10 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
10 maart 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
9 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
12 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
9 december 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
10 november 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 november 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 4658-102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen