Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Eteplirsen hos unga deltagare med Duchennes muskeldystrofi (DMD) som kan hoppa över Exon 51

10 november 2021 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En öppen studie om säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik av Eteplirsen hos unga patienter med Duchennes muskeldystrofi som kan hoppa över Exon 51

Detta är en multicenter, öppen dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinet för intravenösa infusioner av eteplirsen en gång i veckan hos cirka 12 manliga deltagare i åldrarna 6 månader till 48 månader (inklusive), som har genotypiskt bekräftat DMD med en deletionsmutation mottaglig för exon 51-hoppning.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
15

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 4 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man mellan 6 månader och 48 månader (inklusive)
  • Diagnos av DMD med en deletionsmutation mottaglig för exon 51-hoppning
  • Förälder(ar) eller vårdnadshavare som är villig att ge skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Fick behandling som kan ha effekt på muskelstyrka eller funktion inom 12 veckor före dosering
  • Fick tidigare eller aktuell behandling med någon experimentell behandling
  • Kliniskt signifikant annan sjukdom än DMD
  • Kliniskt signifikant laboratorieavvikelse
  • Alla andra tillstånd som kan störa deltagandet i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Eteplirsen
Eteplirsen kommer att administreras en gång var 7:e dag genom intravenös (IV) infusion med början på dag 1 i upp till 96 veckor. Startdosen kommer att vara 2 milligram/kilogram (mg/kg) eteplirsen, med eskalering till 4, 10, 20 och 30 mg/kg i 10 veckor, och sedan kommer deltagarna att fortsätta att få eteplirsen med 30 mg/kg under hela tiden av studien.
Läkemedel: Eteplirsen
Infusion för intravenös användning.
Andra namn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE) och TEAE som leder till avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
TEAE definierades som biverkningar (AE) med inträde efter administrering av den första dosen av studieläkemedlet. En AE var någon ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare, som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med studieläkemedlet. Avvikelser som presenterades vid baslinjen betraktades som biverkningar om de återkom efter upplösning eller förvärrades under biverkningsperioden. En SAE definierades som alla biverkningar som, enligt antingen utredaren eller sponsorns uppfattning, resulterade i något av följande utfall som dödlig, livshotande, krävd sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, en medfödd anomali/födelseskada eller en viktig medicinsk händelse. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med minst 1 potentiellt kliniskt signifikant klinisk säkerhetslaboratorieavvikelse
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100

Kliniska laboratorieparametrar som utvärderades inkluderade

  • Varje grad ≥2 (måttlig) eller allvarlig händelse utan en alternativ etiologi som utredaren ansåg var relaterad till studieläkemedlet
  • Två på varandra följande läkemedelsrelaterade serumkreatininnivåer ≥2*övre normalgräns (ULN) utan alternativ etiologi
  • Kreatinkinasnivåer (CK) >50 000 enheter/liter (U/L)
  • En bekräftad, oförklarad, ökning av gamma-glutamyltransferas (GGT) >3*ULN och antingen en ökning av bilirubin >2*ULN eller begynnande protrombintid >2*ULN samtidigt, utan alternativ etiologi
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med minst 1 markant onormalt vitalt tecken
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
De vitala parametrarna som utvärderades inkluderade blodtryck, hjärtfrekvens, andning och temperatur. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Baslinje upp till vecka 100
Onormala förändringar från baslinjen eller försämring av fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
Data som inte samlades in under studien för detta resultatmått. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Baslinje upp till vecka 100
Antal deltagare med minst 1 markant onormalt elektrokardiogram (EKG) och ekokardiogram (ECHO)
Tidsram: Vecka 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
EKG:t granskades och tolkades manuellt av medicinskt kvalificerad personal med hjälp av en central leverantör enligt fördefinierade kriterier. Utredaren fastställde om fynden i den centralt lästa EKG-rapporten var kliniskt signifikanta. Klinisk signifikans definierades som varje variation i EKG-fynd som hade medicinsk relevans som resulterade i en förändring i medicinsk vård. ECHO granskades och tolkades av medicinskt kvalificerad personal med hjälp av en central leverantör enligt i förväg specificerade kriterier. Utredaren fastställde om resultaten i ECHO-rapporten var kliniskt signifikanta. Klinisk signifikans definierades som varje variation i ECHO-fynd som hade medicinsk relevans som resulterade i en förändring i medicinsk vård. En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Biverkningar".
Vecka 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av Eteplirsen
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Dags att nå maximal plasmakoncentration (Tmax) av Eteplirsen
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Area under koncentration-tid kurva från tid 0 till den sista kvantifierbara koncentrationen (AUClast) av Eteplirsen i plasma
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Mängden läkemedel som elimineras i urinen
Tidsram: Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)
Mängden oförändrat läkemedel som utsöndras i urin från tidpunkten 0 till 4 timmar efter avslutad dosering rapporteras.
Förinfusion, omedelbart före slutet av infusionen, och cirka 1-3 timmar och 6-8 timmar efter avslutad infusion under vecka 2 (2 mg/kg dosnivå), 6 (10 mg/kg dosnivå), 8 ( 20 mg/kg dosnivå), och 10 och 24 (30 mg/kg dosnivå)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studiestol: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
16 augusti 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
10 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
10 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
9 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
12 juli 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
9 december 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 november 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 4658-102

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar