Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Eteplirsen hos unge deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som kan hoppe over Exon 51

10. november 2021 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åpen undersøkelse av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av Eteplirsen hos unge pasienter med Duchenne muskeldystrofi som kan hoppe over Exon 51

Dette er en multisenter, åpen, doseeskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til en gang ukentlig IV-infusjon av eteplirsen hos ca. 12 mannlige deltakere i alderen 6 måneder til 48 måneder (inklusive), som har genotypisk bekreftet DMD med en delesjonsmutasjon som kan hoppe over ekson 51.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 4 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann mellom 6 måneder og 48 måneder (inkludert)
  • Diagnose av DMD med en delesjonsmutasjon som kan hoppe over ekson 51
  • Foreldre eller verge som er villig til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Fikk behandling som kan ha effekt på muskelstyrke eller funksjon innen 12 uker før dosering
  • Fikk tidligere eller nåværende behandling med eventuell eksperimentell behandling
  • Andre klinisk signifikant sykdom enn DMD
  • Klinisk signifikant laboratorieavvik
  • Enhver annen tilstand som kan forstyrre deltakelsen i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Eteplirsen
Eteplirsen vil bli administrert en gang hver 7. dag ved intravenøs (IV) infusjon fra dag 1 i opptil 96 uker. Startdosen vil være 2 milligram/kilogram (mg/kg) eteplirsen, med eskalering til 4, 10, 20 og 30 mg/kg i 10 uker, og deretter vil deltakerne fortsette å motta eteplirsen på 30 mg/kg i varigheten. av studiet.
Legemiddel: Eteplirsen
Infusjon for intravenøs bruk.
Andre navn:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), Serious Adverse Events (SAEs) og TEAEs som fører til seponering av studiemedikamenter
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
TEAE ble definert som uønskede hendelser (AE) med inntreden etter administrering av den første dosen av studiemedikamentet. En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med studiemedisinen. Unormaliteter presentert ved baseline ble ansett som bivirkninger hvis de gjentok seg etter oppløsning eller forverres i løpet av innsamlingsperioden for bivirkning. En SAE ble definert som enhver AE som, etter enten etterforskerens eller sponsorens syn, resulterte i noen av følgende utfall som dødelig, livstruende, nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en viktig medisinsk hendelse. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Baseline opp til uke 100
Antall deltakere med minst 1 potensielt klinisk signifikant klinisk sikkerhetslaboratorieavvik
Tidsramme: Baseline opp til uke 100

Kliniske laboratorieparametre som ble evaluert inkludert

  • Enhver grad ≥2 (moderat) eller alvorlig hendelse uten en alternativ etiologi som etterforskeren anså var relatert til studiemedikamentet
  • To påfølgende medikamentrelaterte serumkreatininnivåer ≥2*øvre normalgrense (ULN) uten en alternativ etiologi
  • Kreatinkinase (CK) nivåer >50 000 enheter/liter (U/L)
  • En bekreftet, uforklarlig økning i gamma-glutamyltransferase (GGT) >3*ULN og enten en økning i bilirubin >2*ULN eller begynnende protrombintid >2*ULN samtidig, uten en alternativ etiologi
Baseline opp til uke 100
Antall deltakere med minst 1 markert unormalt vitaltegn
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
De vitale tegnparametrene som ble evaluert inkluderte blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjon og temperatur. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Baseline opp til uke 100
Unormale endringer fra baseline eller forverring av fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Data som ikke ble samlet inn under studien for dette utfallsmålet. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Baseline opp til uke 100
Antall deltakere med minst 1 markert unormalt elektrokardiogram (EKG) og ekkokardiogram (EKHO)
Tidsramme: Uke 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
EKG ble manuelt gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell ved hjelp av en sentral leverandør i henhold til forhåndsspesifiserte kriterier. Etterforskeren fastslo om funnene i den sentralt leste EKG-rapporten var klinisk signifikante. Klinisk signifikans ble definert som enhver variasjon i EKG-funn som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling. ECHO ble gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell ved bruk av en sentral leverandør i henhold til forhåndsspesifiserte kriterier. Etterforskeren fastslo om funnene i ECHO-rapporten var klinisk signifikante. Klinisk betydning ble definert som enhver variasjon i ECHO-funn som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling. En oppsummering av alle SAE og andre AE (ikke-seriøse) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet "Uønskede hendelser".
Uke 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Eteplirsen
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Eteplirsen
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Areal under konsentrasjon-tidskurve fra tid 0 til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) av Eteplirsen i plasma
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Mengde medikament eliminert i urin
Tidsramme: Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)
Mengden av uendret legemiddel som skilles ut i urinen fra 0 til 4 timer etter fullført dosering er rapportert.
Pre-infusjon, rett før avsluttet infusjon, og ca. 1-3 timer og 6-8 timer etter fullført infusjon i uke 2 (2 mg/kg dosenivå), 6 (10 mg/kg dosenivå), 8 ( 20 mg/kg dosenivå), og 10 og 24 (30 mg/kg dosenivå)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studiestol: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
16. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
10. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
10. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
9. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. desember 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. november 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 4658-102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger