Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Eteplirsen hos unge deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der kan springe over Exon 51

10. november 2021 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af Eteplirsen hos unge patienter med Duchenne-muskulær dystrofi, der kan springe over Exon 51

Dette er et multicenter, åbent, dosis-eskaleringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og PK af en gang ugentlig IV-infusion af eteplirsen hos ca. 12 mandlige deltagere i alderen 6 måneder til 48 måneder (inklusive), som har genotypisk bekræftet DMD med en deletionsmutation, der kan springe over exon 51.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italien
      • Roma, Italien
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 4 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand mellem 6 måneder og 48 måneder (inklusive)
  • Diagnose af DMD med en deletionsmutation, der kan springe over exon 51
  • Forældre eller værge, som er villig til at give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Modtog behandling, der kunne have en effekt på muskelstyrke eller funktion inden for 12 uger før dosering
  • Modtaget tidligere eller nuværende behandling med enhver eksperimentel behandling
  • Andre klinisk signifikant sygdom end DMD
  • Klinisk signifikant laboratorieabnormitet
  • Enhver anden tilstand, der kunne forstyrre deltagelsen i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eteplirsen
Eteplirsen vil blive administreret én gang hver 7. dag ved intravenøs (IV) infusion startende på dag 1 i op til 96 uger. Startdosis vil være 2 milligram/kilogram (mg/kg) eteplirsen, med eskalering til 4, 10, 20 og 30 mg/kg i 10 uger, og derefter vil deltagerne fortsætte med at modtage eteplirsen på 30 mg/kg i varigheden af undersøgelsen.
Medicin: Eteplirsen
Infusion til intravenøs brug.
Andre navne:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er), Serious Adverse Events (SAE'er) og TEAE'er, der fører til seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Baseline op til uge 100
TEAE'er blev defineret som bivirkninger (AE'er) med indtræden efter administration af den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet. Abnormiteter præsenteret ved baseline blev betragtet som AE'er, hvis de opstod igen efter opløsning eller forværredes i AE-opsamlingsperioden. En SAE blev defineret som enhver AE, der efter enten efterforskerens eller sponsorens opfattelse resulterede i et af følgende udfald som dødelig, livstruende, krævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en vigtig medicinsk begivenhed. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Baseline op til uge 100
Antal deltagere med mindst 1 potentielt klinisk signifikant klinisk sikkerhedslaboratorieabnormitet
Tidsramme: Baseline op til uge 100

Kliniske laboratorieparametre, der blev evalueret, inkluderet

  • Enhver grad ≥2 (moderat) eller alvorlig hændelse uden en alternativ ætiologi, som efterforskeren vurderede var relateret til undersøgelseslægemidlet
  • To på hinanden følgende lægemiddelrelaterede serumkreatininniveauer ≥2*øvre grænse for normal (ULN) uden en alternativ ætiologi
  • Kreatinkinase (CK) niveauer >50.000 enheder/liter (U/L)
  • En bekræftet, uforklarlig stigning i gamma-glutamyltransferase (GGT) >3*ULN og enten en stigning i bilirubin >2*ULN eller begyndende protrombintid >2*ULN samtidigt, uden en alternativ ætiologi
Baseline op til uge 100
Antal deltagere med mindst 1 markant unormalt vitaltegn
Tidsramme: Baseline op til uge 100
De vitale tegn parametre, der blev evalueret, omfattede blodtryk, hjertefrekvens, respiration og temperatur. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Baseline op til uge 100
Unormale ændringer fra baseline eller forværring af fysiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til uge 100
Data ikke indsamlet under undersøgelsen for dette resultatmål. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Baseline op til uge 100
Antal deltagere med mindst 1 markant unormalt elektrokardiogram (EKG) og ekkokardiogram (ECHO)
Tidsramme: Uge 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
EKG'et blev manuelt gennemgået og fortolket af medicinsk kvalificeret personale ved hjælp af en central leverandør i henhold til forudspecificerede kriterier. Investigator fastslog, om resultaterne i den centralt aflæste EKG-rapport var klinisk signifikante. Klinisk signifikans blev defineret som enhver variation i EKG-fund, der havde medicinsk relevans, hvilket resulterede i en ændring i medicinsk behandling. ECHO blev gennemgået og fortolket af medicinsk kvalificeret personale ved hjælp af en central leverandør i henhold til forudspecificerede kriterier. Investigator fastslog, om resultaterne i ECHO-rapporten var klinisk signifikante. Klinisk signifikans blev defineret som enhver variation i ECHO-resultater, der havde medicinsk relevans, hvilket resulterede i en ændring i medicinsk behandling. En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i sektionen 'Uønskede hændelser'.
Uge 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af Eteplirsen
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Eteplirsen
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Areal under koncentration-tidskurve fra tid 0 til den sidste kvantificerbare koncentration (AUClast) af Eteplirsen i plasma
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Mængden af ​​lægemiddel elimineret i urinen
Tidsramme: Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)
Mængden af ​​uændret lægemiddel udskilt i urinen fra 0 til 4 timer efter afslutning af dosering er rapporteret.
Præ-infusion umiddelbart før afslutning af infusion og ca. 1-3 timer og 6-8 timer efter afslutning af infusion i uge 2 (2 mg/kg dosisniveau), 6 (10 mg/kg dosisniveau), 8 ( 20 mg/kg dosisniveau) og 10 og 24 (30 mg/kg dosisniveau)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. marts 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. november 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 4658-102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger