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Studio di Eteplirsen in giovani partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) suscettibile di salto dell'esone 51

10 novembre 2021 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di Eteplirsen in giovani pazienti con distrofia muscolare di Duchenne suscettibile di salto dell'esone 51

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, di incremento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di infusioni EV una volta alla settimana di eteplirsen in circa 12 partecipanti di sesso maschile, di età compresa tra 6 mesi e 48 mesi (inclusi), che hanno confermato genotipicamente DMD con una mutazione di delezione suscettibile di salto dell'esone 51.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 4 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio di età compresa tra 6 e 48 mesi (inclusi)
  • Diagnosi di DMD con una mutazione di delezione suscettibile di salto dell'esone 51
  • Genitore/i o tutore/i legale/i che è disposto a fornire il proprio consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Trattamento ricevuto che potrebbe avere un effetto sulla forza o sulla funzione muscolare entro 12 settimane prima della somministrazione
  • Ha ricevuto un trattamento precedente o in corso con qualsiasi trattamento sperimentale
  • Malattia clinicamente significativa diversa dalla DMD
  • Anomalia di laboratorio clinicamente significativa
  • Qualsiasi altra condizione che possa interferire con la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Eteplirsen
Eteplirsen verrà somministrato una volta ogni 7 giorni mediante infusione endovenosa (IV) a partire dal giorno 1 fino a 96 settimane. La dose iniziale sarà di 2 milligrammi/chilogrammo (mg/kg) di eteplirsen, con aumento a 4, 10, 20 e 30 mg/kg per 10 settimane, quindi i partecipanti continueranno a ricevere eteplirsen a 30 mg/kg per tutta la durata dello studio.
Droga: Eteplirsen
Infusione per uso endovenoso.
Altri nomi:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) e TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
I TEAE sono stati definiti come eventi avversi (AE) con insorgenza dopo la somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio. Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante, che non ha necessariamente una relazione causale con il farmaco in studio. Le anomalie presentate al basale erano considerate eventi avversi se si ripresentavano dopo la risoluzione o peggioravano durante il periodo di raccolta degli eventi avversi. Un SAE è stato definito come qualsiasi evento avverso che, a parere dello sperimentatore o dello sponsor, ha determinato uno dei seguenti esiti fatali, potenzialmente letali, ricovero richiesto o prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente o significativa, malattia congenita anomalia/difetto alla nascita o un importante evento medico. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di partecipanti con almeno 1 anomalia del laboratorio di sicurezza clinica potenzialmente significativa
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100

I parametri clinici di laboratorio che sono stati valutati sono stati inclusi

  • Qualsiasi evento di Grado ≥2 (moderato) o grave senza un'eziologia alternativa che lo sperimentatore riteneva fosse correlato al farmaco oggetto dello studio
  • Due livelli consecutivi di creatinina sierica correlati al farmaco ≥2*limite superiore della norma (ULN) senza un'eziologia alternativa
  • Livelli di creatina chinasi (CK) >50.000 unità/litro (U/L)
  • Un aumento confermato, inspiegabile, della gamma glutamil transferasi (GGT) >3*ULN e contemporaneamente un aumento della bilirubina >2*ULN o un tempo di protrombina nascente >2*ULN, senza un'eziologia alternativa
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di partecipanti con almeno 1 segno vitale marcatamente anormale
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
I parametri dei segni vitali che sono stati valutati includevano pressione sanguigna, frequenza cardiaca, respirazione e temperatura. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Linea di base fino alla settimana 100
Cambiamenti anomali rispetto al basale o peggioramento dei risultati dell'esame obiettivo
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 100
Dati non raccolti durante lo studio per questa misura di esito. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Linea di base fino alla settimana 100
Numero di partecipanti con almeno 1 elettrocardiogramma (ECG) ed ecocardiogramma (ECHO) marcatamente anormali
Lasso di tempo: Settimane 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
L'ECG è stato rivisto e interpretato manualmente da personale medico qualificato utilizzando un fornitore centrale secondo criteri prestabiliti. L'investigatore ha determinato se i risultati nel referto ECG letto centralmente fossero clinicamente significativi. Il significato clinico è stato definito come qualsiasi variazione nei risultati dell'ECG che avesse rilevanza medica con conseguente alterazione delle cure mediche. L'ECHO è stato rivisto e interpretato da personale medico qualificato utilizzando un fornitore centrale secondo criteri prestabiliti. L'investigatore ha stabilito se i risultati del rapporto ECHO fossero clinicamente significativi. Il significato clinico è stato definito come qualsiasi variazione nei risultati ECHO che aveva rilevanza medica con conseguente alterazione delle cure mediche. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi".
Settimane 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di Eteplirsen
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (Tmax) di Eteplirsen
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 all'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) di Eteplirsen nel plasma
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Quantità di farmaco eliminato nelle urine
Lasso di tempo: Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)
Viene riportata la quantità di farmaco immodificato escreto nelle urine da 0 a 4 ore dopo il completamento della somministrazione.
Pre-infusione, immediatamente prima della fine dell'infusione e circa 1-3 ore e 6-8 ore dopo il completamento dell'infusione durante le settimane 2 (livello di dose 2 mg/kg), 6 (livello di dose 10 mg/kg), 8 ( livello di dose 20 mg/kg) e 10 e 24 (livello di dose 30 mg/kg)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 marzo 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 4658-102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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