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Estudio de eteplirsen en participantes jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles de omisión del exón 51

10 de noviembre de 2021 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio abierto de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de eteplirsen en pacientes jóvenes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisión del exón 51

Este es un estudio multicéntrico, abierto, de escalada de dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de las infusiones IV semanales de eteplirsen en aproximadamente 12 participantes masculinos, de 6 meses a 48 meses (inclusive), que han confirmado genotípicamente DMD con una mutación de deleción susceptible de omitir el exón 51.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
15

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Armand-Trousseau Hospital
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 4 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varón entre 6 meses a 48 meses de edad (inclusive)
  • Diagnóstico de DMD con una mutación de deleción susceptible de omitir el exón 51
  • Padre(s) o tutor(es) legal(es) que esté(n) dispuesto(s) a dar su consentimiento informado por escrito

Criterio de exclusión:

  • Recibió tratamiento que podría tener un efecto sobre la fuerza o función muscular dentro de las 12 semanas anteriores a la dosificación
  • Recibió tratamiento anterior o actual con cualquier tratamiento experimental
  • Enfermedad clínicamente significativa distinta de la DMD
  • Anomalía de laboratorio clínicamente significativa
  • Cualquier otra condición que pudiera interferir con la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Eteplirsen
Eteplirsen se administrará una vez cada 7 días mediante infusión intravenosa (IV) a partir del día 1 hasta por 96 semanas. La dosis inicial será de 2 miligramos/kilogramo (mg/kg) de eteplirsen, con aumento a 4, 10, 20 y 30 mg/kg durante 10 semanas, y luego los participantes continuarán recibiendo eteplirsen a 30 mg/kg durante de El estudio.
Droga: Eteplirsen
Infusión para uso intravenoso.
Otros nombres:
  • AVI-4658
  • EXONDYS 51®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), eventos adversos graves (SAE) y TEAE que llevaron a la interrupción del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Los TEAE se definieron como eventos adversos (EA) que comenzaron después de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio. Un AA fue cualquier evento médico adverso en un participante, que no necesariamente tiene una relación causal con el fármaco del estudio. Las anomalías presentadas al inicio se consideraron EA si reaparecían después de la resolución o empeoraban durante el período de recopilación de EA. Un SAE se definió como cualquier EA que, desde el punto de vista del Investigador o del Patrocinador, resultó en cualquiera de los siguientes resultados como fatal, potencialmente mortal, hospitalización requerida o prolongación de la hospitalización existente, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, una discapacidad congénita anomalía/defecto de nacimiento, o un evento médico importante. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con al menos 1 anormalidad de laboratorio de seguridad clínica potencialmente significativa
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100

Los parámetros de laboratorio clínico que se evaluaron incluyeron

  • Cualquier evento de grado ≥2 (moderado) o grave sin una etiología alternativa que el investigador consideró que estaba relacionado con el fármaco del estudio
  • Dos niveles consecutivos de creatinina sérica relacionados con el fármaco ≥2*límite superior normal (ULN) sin una etiología alternativa
  • Niveles de creatina cinasa (CK) >50 000 unidades/litro (U/L)
  • Un aumento confirmado, inexplicado, de la gamma glutamil transferasa (GGT) >3*LSN y un aumento de la bilirrubina >2*LSN o del tiempo de protrombina naciente >2*LSN al mismo tiempo, sin una etiología alternativa
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con al menos 1 signo vital marcadamente anormal
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Los parámetros de signos vitales que se evaluaron incluyeron presión arterial, frecuencia cardíaca, respiración y temperatura. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100
Cambios anormales desde el inicio o empeoramiento de los hallazgos del examen físico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
Datos no recopilados durante el estudio para esta Medida de Resultado. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Línea de base hasta la semana 100
Número de participantes con al menos 1 electrocardiograma (ECG) y ecocardiograma (ECHO) marcadamente anormales
Periodo de tiempo: Semanas 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
El ECG fue revisado e interpretado manualmente por personal médico calificado utilizando un proveedor central de acuerdo con criterios preespecificados. El investigador determinó si los hallazgos en el informe de ECG leído centralmente eran clínicamente significativos. La significación clínica se definió como cualquier variación en los hallazgos del ECG que tuvieran relevancia médica y resultaran en una alteración en la atención médica. El ECHO fue revisado e interpretado por personal médico calificado utilizando un proveedor central de acuerdo con criterios preespecificados. El investigador determinó si los hallazgos en el informe de ECHO eran clínicamente significativos. La significancia clínica se definió como cualquier variación en los hallazgos de ECHO que tuvieran relevancia médica y resultaran en una alteración en la atención médica. En la sección "Eventos adversos" se encuentra un resumen de todos los SAE y otros EA (no graves), independientemente de la causalidad.
Semanas 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima (Cmax) de Eteplirsen
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (Tmax) de Eteplirsen
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo 0 hasta la última concentración cuantificable (AUClast) de eteplirsen en plasma
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Cantidad de fármaco eliminado en la orina
Periodo de tiempo: Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)
Se informa la cantidad de fármaco inalterado excretado en la orina entre 0 y 4 horas después de completar la dosificación.
Antes de la infusión, inmediatamente antes del final de la infusión y aproximadamente 1-3 horas y 6-8 horas después de completar la infusión durante las Semanas 2 (nivel de dosis de 2 mg/kg), 6 (nivel de dosis de 10 mg/kg), 8 ( nivel de dosis de 20 mg/kg), y 10 y 24 (nivel de dosis de 30 mg/kg)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Silla de estudio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
16 de agosto de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
10 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
10 de marzo de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
9 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
9 de diciembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de noviembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 4658-102

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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