Untersuchung von Eteplirsen bei jungen Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für das Überspringen von Exon 51 geeignet sind
Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Eteplirsen bei jungen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für Exon-51-Skipping geeignet sind
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Gent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Paris, Frankreich, 75012
- Armand-Trousseau Hospital
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Roma, Italien
- Site Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männlich zwischen 6 Monaten und 48 Monaten (einschließlich)
- Diagnose von DMD mit einer Deletionsmutation, die für das Überspringen von Exon 51 geeignet ist
- Eltern oder Erziehungsberechtigte, die bereit sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
Ausschlusskriterien:
- Erhaltene Behandlung, die sich innerhalb von 12 Wochen vor der Dosierung auf die Muskelkraft oder -funktion auswirken könnte
- Erhaltene vorherige oder aktuelle Behandlung mit einer experimentellen Behandlung
- Klinisch signifikante Krankheit außer DMD
- Klinisch signifikante Laboranomalie
- Jede andere Bedingung, die die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
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Experimental: Eteplirsen
Eteplirsen wird ab Tag 1 einmal alle 7 Tage als intravenöse (i.v.) Infusion für bis zu 96 Wochen verabreicht.
Die Anfangsdosis beträgt 2 Milligramm/Kilogramm (mg/kg) Eteplirsen, mit einer Eskalation auf 4, 10, 20 und 30 mg/kg für 10 Wochen, und dann erhalten die Teilnehmer weiterhin Eteplirsen mit 30 mg/kg für die Dauer des Studiums.
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Infusion zur intravenösen Anwendung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und TEAEs, die zum Abbruch des Studienmedikaments führen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100
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TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (AEs) definiert, die nach Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments auftraten.
Ein UE war ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Studienmedikament steht.
Anomalien, die zu Studienbeginn präsentiert wurden, wurden als UEs betrachtet, wenn sie nach dem Abklingen wieder auftraten oder sich während der UE-Erfassungsphase verschlimmerten.
Ein SUE wurde als jedes UE definiert, das nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führte: tödlich, lebensbedrohlich, erforderlicher Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit, angeboren Anomalie/Geburtsfehler oder ein wichtiges medizinisches Ereignis.
Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
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Baseline bis Woche 100
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Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 potenziell klinisch signifikanten klinischen Sicherheitslaboranomalie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100
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Ausgewertete klinische Laborparameter eingeschlossen
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Baseline bis Woche 100
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Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 deutlich abnormalem Vitalzeichen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100
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Die ausgewerteten Vitalparameter umfassten Blutdruck, Herzfrequenz, Atmung und Temperatur.
Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
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Baseline bis Woche 100
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Abnormale Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert oder Verschlechterung der körperlichen Untersuchungsbefunde
Zeitfenster: Baseline bis Woche 100
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Daten, die während der Studie für diese Ergebnismessung nicht erhoben wurden.
Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
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Baseline bis Woche 100
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Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 deutlich abnormalem Elektrokardiogramm (EKG) und Echokardiogramm (ECHO)
Zeitfenster: Wochen 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
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Das EKG wurde von medizinisch qualifiziertem Personal unter Verwendung eines zentralen Anbieters gemäß vorab festgelegten Kriterien manuell überprüft und interpretiert.
Der Prüfarzt stellte fest, ob die Befunde im zentral gelesenen EKG-Bericht klinisch signifikant waren.
Klinische Signifikanz wurde definiert als jede Abweichung von EKG-Befunden, die eine medizinische Relevanz hatte und zu einer Änderung der medizinischen Versorgung führte.
Das ECHO wurde von medizinisch qualifiziertem Personal unter Verwendung eines zentralen Anbieters gemäß vorab festgelegter Kriterien überprüft und interpretiert.
Der Prüfarzt stellte fest, ob die Befunde im ECHO-Bericht klinisch signifikant waren.
Klinische Signifikanz wurde als jede Variation der ECHO-Befunde definiert, die medizinische Relevanz hatte und zu einer Änderung der medizinischen Versorgung führte.
Eine Zusammenfassung aller SUE und sonstigen UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität befindet sich im Abschnitt „Unerwünschte Ereignisse“.
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Wochen 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Eteplirsen
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Eteplirsen
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten quantifizierbaren Konzentration (AUClast) von Eteplirsen im Plasma
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Menge des im Urin ausgeschiedenen Arzneimittels
Zeitfenster: Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Es wird die Menge des unverändert im Urin ausgeschiedenen Arzneimittels zwischen 0 und 4 Stunden nach Abschluss der Dosierung angegeben.
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Vor der Infusion, unmittelbar vor Ende der Infusion und etwa 1-3 Stunden und 6-8 Stunden nach Abschluss der Infusion in den Wochen 2 (2 mg/kg Dosis), 6 (10 mg/kg Dosis), 8 ( 20 mg/kg Dosisstufe) und 10 und 24 (30 mg/kg Dosisstufe)
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienstuhl: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
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- 4658-102
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie
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