Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fabry Outcome Survey (FOS) (FOS)

10. listopadu 2021 aktualizováno: Shire
Účelem této studie je shromáždit data, která zlepší porozumění historii a progresi Fabryho choroby u léčených i neléčených pacientů s Fabryho chorobou. Údaje z FOS mohou poskytnout rady zdravotnickým pracovníkům ohledně možností léčby onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
4000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Shire

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • DOSPĚLÝ
  • OLDER_ADULT
  • DÍTĚ

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Registr FOS je otevřen účastníkům s Fabryho chorobou bez ohledu na jejich léčbu. Účastníci mohou být neléčení, aktuálně léčení nebo byli dříve léčeni přípravkem Replagal nebo jakoukoli jinou schválenou léčbou Fabryho choroby. Neexistuje žádná předem určená velikost vzorku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí mít zdokumentovanou diagnózu Fabryho choroby

    • To může zahrnovat analýzu genetických mutací. Sběr výsledku analýzy genetické mutace je nepovinný a závisí na tom, zda účastník poskytne souhlas s použitím těchto údajů v registru FOS.
    • Účastníci mohou být neléčení, aktuálně nebo dříve léčeni přípravkem Replagal nebo jakoukoli jinou schválenou léčbou Fabryho choroby.

  2. Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas účastníka

    • Pro účastníky ve věku méně než (<) 18 let (nebo podle místních předpisů) je nezbytný zákonný zástupce rodiče a/nebo účastníka (LAR) a případně souhlas nezletilé osoby.
    • Pokud účastník není schopen číst nebo pokud není schopen číst právně přijatelný zástupce, měl by být během diskuse o informovaném souhlasu přítomen nestranný svědek, který by měl informovaný souhlas podepsat a osobně datovat.
    • Je-li to možné, je třeba získat informovaný souhlas od LAR pro kognitivně postižené účastníky.

Kritéria vyloučení:

1. Účastníci aktuálně zapsaní do probíhajících zaslepených klinických studií (léky nebo zařízení; zahrnuje všechny zaslepené studie) budou z registru vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Účastník FOS
FOS je registr onemocnění otevřený všem účastníkům Fabryho bez ohledu na stav léčby nebo typ léčby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli škodlivá, patologická nebo nezamýšlená změna v anatomické, fyziologické nebo metabolické funkci, jak je indikováno fyzickými příznaky, symptomy nebo laboratorními změnami vyskytujícími se v registru, ať už jsou považovány za související s produktem či nikoli. To zahrnuje exacerbaci již existujícího stavu. NÚ nebo ADR, které splňují jedno nebo více z následujících kritérií/výsledků, jsou klasifikovány jako SAE bez ohledu na to, zda souvisí s farmaceutickým produktem či nikoli: smrt, život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávajících hospitalizací, přetrvávající nebo závažná invalidita nebo nezpůsobilost, vrozená anomálie nebo vrozená vada a důležité lékařské události.
Výchozí stav do roku 20
Počet účastníků s reakcemi souvisejícími s infuzí (IRR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Reakce související s infuzí (IRR) je definována jako AE, která byla vyhodnocena jako alespoň možná související s léčbou přípravkem Replagal a vyskytuje se během infuze nebo do 24 hodin po infuzi přípravku Replagal.
Výchozí stav do roku 20
Renální funkce podle odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Renální funkce bude měřena metodou Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) pro dospělé a Counahan-Barratt pro děti (<18 let).
Výchozí stav do roku 20
Index hmotnosti levé komory (LVMI)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Index hmotnosti levé komory (LVMI) bude hodnocen od výchozího stavu nebo od narození (věk při události), aby se vyhodnotil průběh Fabryho choroby u účastníků, kteří v současné době nejsou léčeni nebo jsou léčeni schválenou Fabryho léčbou.
Výchozí stav do roku 20
Age at Mortality Event (přežití)
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Věk v době úmrtnosti (přežití) bude analyzován s relevantním rozdělením podle demografických nebo výchozích charakteristik pomocí Kaplan-Meierových odhadů přežití s ​​cenzurou při poslední návštěvě ve Fabry Outcome Survey (FOS).
Výchozí stav do roku 20
Čas do první události nemoci
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Čas do první příhody morbidity bude analyzován s relevantním rozdělením podle demografických nebo výchozích charakteristik pomocí Kaplan-Meierových odhadů přežití s ​​cenzurou při poslední návštěvě ve FOS.
Výchozí stav do roku 20
Věk při první chorobné události
Časové okno: Výchozí stav do roku 20
Věk při první příhodě morbidity bude analyzován s relevantním rozdělením podle demografických nebo výchozích charakteristik pomocí odhadů přežití podle Kaplan-Meiera s cenzurou při poslední návštěvě ve FOS.
Výchozí stav do roku 20

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2001

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. září 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FOS

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení