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Indagine sugli esiti di Fabry (FOS) (FOS)

10 novembre 2021 aggiornato da: Shire
Lo scopo di questo studio è raccogliere dati che aumenteranno la comprensione della storia e della progressione della malattia di Fabry, in pazienti trattati e non trattati con malattia di Fabry. I dati del FOS possono fornire una guida agli operatori sanitari sulle opzioni di trattamento della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Shire

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • ADULTO
  • ANZIANO_ADULTO
  • BAMBINO

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il registro FOS è aperto ai partecipanti con malattia di Fabry indipendentemente dal loro trattamento. I partecipanti possono essere non trattati, attualmente in trattamento o essere stati precedentemente trattati con Replagal o qualsiasi altro trattamento approvato per la malattia di Fabry. Non esiste una dimensione del campione predeterminata.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti devono avere una diagnosi documentata della malattia di Fabry

    • Ciò può includere un'analisi di mutazione genetica. La raccolta del risultato dell'analisi della mutazione genetica è facoltativa e dipende dal partecipante che fornisce il proprio consenso affinché questi dati vengano utilizzati nel registro FOS.
    • I partecipanti possono essere non trattati, attualmente o precedentemente trattati con Replagal o qualsiasi altro trattamento approvato per la malattia di Fabry.

  2. Consenso informato scritto firmato e datato dal partecipante

    • Per i partecipanti di età inferiore a (<) 18 anni (o come da normativa locale), è necessario il rappresentante legale del genitore e/o del partecipante (LAR) e il consenso del minore, ove applicabile.
    • Se un partecipante non è in grado di leggere o se un rappresentante legalmente riconosciuto non è in grado di leggere, un testimone imparziale dovrebbe essere presente durante la discussione del consenso informato e dovrebbe firmare e datare personalmente il consenso informato.
    • Il consenso informato deve essere ottenuto dalle LAR per i partecipanti con disabilità cognitiva, ove applicabile.

Criteri di esclusione:

1. I partecipanti attualmente iscritti a sperimentazioni cliniche in cieco in corso (farmaci o dispositivi; include tutte le sperimentazioni in cieco) saranno esclusi dal Registro.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Partecipante FOS
FOS è un registro delle malattie aperto a tutti i partecipanti a Fabry, indipendentemente dallo stato del trattamento o dal tipo di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 20
Un evento avverso (AE) è qualsiasi cambiamento nocivo, patologico o non intenzionale nella funzione anatomica, fisiologica o metabolica come indicato da segni fisici, sintomi o cambiamenti di laboratorio che si verificano nel registro, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto. Ciò include un'esacerbazione di una condizione preesistente. Un evento avverso o una reazione avversa che soddisfa uno o più dei seguenti criteri/risultati è classificato come SAE, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato o meno al prodotto farmaceutico: decesso, pericolo di vita, richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento dei ricoveri esistenti, un disturbo persistente o significativo disabilità o incapacità, un'anomalia congenita o un difetto congenito ed eventi medici importanti.
Basale fino all'anno 20
Numero di partecipanti con reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 20
Una reazione correlata all'infusione (IRR) è definita come un evento avverso che è stato valutato come almeno possibilmente correlato al trattamento con Replagal e si verifica durante un'infusione o fino a 24 ore dopo l'infusione di Replagal.
Basale fino all'anno 20
Funzione renale in base alla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 20
La funzione renale sarà misurata dalla Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) per gli adulti e da Counahan-Barratt per i bambini (<18 anni).
Basale fino all'anno 20
Indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 20
L'indice di massa ventricolare sinistro (LVMI) sarà valutato dal basale o dalla nascita (età all'evento) per valutare il decorso della malattia di Fabry nei partecipanti che non sono attualmente trattati o sono in trattamento con un trattamento Fabry approvato.
Basale fino all'anno 20
Età all'evento di mortalità (sopravvivenza)
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 20
L'età all'evento di mortalità (sopravvivenza) sarà analizzata con la suddivisione pertinente per caratteristiche demografiche o di base utilizzando le stime di sopravvivenza di Kaplan-Meier con censura all'ultima visita in Fabry Outcome Survey (FOS)
Basale fino all'anno 20
Tempo al primo evento di morbilità
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 20
Il tempo al primo evento di morbilità sarà analizzato con una suddivisione rilevante per caratteristiche demografiche o basali utilizzando le stime di sopravvivenza di Kaplan-Meier con la censura all'ultima visita in FOS.
Basale fino all'anno 20
Età al primo evento di morbilità
Lasso di tempo: Basale fino all'anno 20
L'età al primo evento di morbilità sarà analizzata con una suddivisione rilevante per caratteristiche demografiche o al basale utilizzando le stime di sopravvivenza di Kaplan-Meier con la censura all'ultima visita in FOS.
Basale fino all'anno 20

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 aprile 2001

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 settembre 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 settembre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
16 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 novembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FOS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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