Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fabry Outcome Survey (FOS) (FOS)

10 november 2021 uppdaterad av: Shire
Syftet med denna studie är att samla in data som kommer att öka förståelsen för Fabrys sjukdomshistoria och progression, hos behandlade och obehandlade patienter med Fabrys sjukdom. Uppgifterna från FOS kan ge vägledning till vårdpersonal om behandlingsalternativ för sjukdomar.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
4000

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02421
        • Shire

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

FOS-registret är öppet för deltagare med Fabrys sjukdom oavsett deras behandling. Deltagarna kan vara obehandlade, för närvarande behandlade eller har tidigare behandlats med Replagal, eller någon annan godkänd behandling för Fabrys sjukdom. Det finns ingen förutbestämd provstorlek.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagarna måste ha en dokumenterad diagnos av Fabrys sjukdom

    • Detta kan innefatta en genetisk mutationsanalys. Insamlingen av resultatet av analysen av genetisk mutation är frivillig och beroende av att deltagaren ger sitt samtycke för att dessa data ska användas i FOS-registret.
    • Deltagarna kan vara obehandlade, för närvarande eller tidigare behandlade med Replagal, eller någon annan godkänd behandling för Fabrys sjukdom.

  2. Undertecknat och daterat skriftligt informerat samtycke från deltagaren

    • För deltagare som är yngre än (<) 18 år (eller enligt lokala föreskrifter) krävs en förälders och/eller deltagarens juridiskt auktoriserade representant (LAR) och samtycke från den minderårige, i tillämpliga fall.
    • Om en deltagare inte kan läsa eller om en juridiskt godtagbar företrädare inte kan läsa, bör ett opartiskt vittne vara närvarande under diskussionen om informerat samtycke och ska underteckna och personligen datera det informerade samtycket.
    • Informerat samtycke ska inhämtas från LAR för kognitivt nedsatta deltagare när så är tillämpligt.

Exklusions kriterier:

1. Deltagare som för närvarande är inskrivna i pågående blindade kliniska prövningar (läkemedel eller utrustning; inkluderar alla blindade prövningar) kommer att uteslutas från registret.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort

Grupp / Kohort

En grupp eller undergrupp av deltagare i en observationsstudie som bedöms för biomedicinska eller hälsomässiga resultat.
FOS-deltagare
FOS är ett sjukdomsregister öppet för alla Fabry-deltagare oavsett behandlingsstatus eller typ av behandling.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till år 20
En biverkning (AE) är alla skadliga, patologiska eller oavsiktliga förändringar i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som indikeras av fysiska tecken, symtom eller laboratorieförändringar som inträffar i registret, oavsett om de anses vara produktrelaterade eller inte. Detta inkluderar en exacerbation av ett redan existerande tillstånd. En biverkning eller biverkning som uppfyller ett eller flera av följande kriterier/resultat klassificeras som SAE oavsett om den anses vara relaterad till den farmaceutiska produkten eller inte: död, livshotande, kräver sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintliga sjukhusinläggningar, en ihållande eller betydande funktionshinder eller oförmåga, en medfödd anomali eller fosterskada och viktiga medicinska händelser.
Baslinje till år 20
Antal deltagare med infusionsrelaterade reaktioner (IRR)
Tidsram: Baslinje till år 20
En infusionsrelaterad reaktion (IRR) definieras som en biverkning som har bedömts som åtminstone möjligen relaterad till behandling med Replagal och inträffar under en infusion eller upp till 24 timmar efter Replagal infusion.
Baslinje till år 20
Njurfunktion efter uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje till år 20
Njurfunktionen kommer att mätas med Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) för vuxna och av Counahan-Barratt för barn (<18 år).
Baslinje till år 20
Vänster ventrikulärt massindex (LVMI)
Tidsram: Baslinje till år 20
Vänster ventrikulärt massindex (LVMI) kommer att bedömas från baslinjen eller från födseln (ålder vid händelse) för att utvärdera förloppet av Fabrys sjukdom hos deltagare som för närvarande är obehandlade eller som behandlas med en godkänd Fabry-behandling.
Baslinje till år 20
Ålder vid dödlighetshändelse (överlevnad)
Tidsram: Baslinje till år 20
Händelse ålder vid dödlighet (överlevnad) kommer att analyseras med relevant uppdelning efter demografisk eller baslinjekarakteristik med hjälp av Kaplan-Meier överlevnadsuppskattningar med censurering vid senaste besök i Fabry Outcome Survey (FOS)
Baslinje till år 20
Dags för första sjuklighetshändelsen
Tidsram: Baslinje till år 20
Tid till första sjuklighetshändelse kommer att analyseras med relevant uppdelning efter demografisk eller baslinjekarakteristik med hjälp av Kaplan-Meier överlevnadsuppskattningar med censurering vid senaste besök i FOS.
Baslinje till år 20
Ålder vid första sjuklighetshändelse
Tidsram: Baslinje till år 20
Ålder vid första sjuklighetshändelse kommer att analyseras med relevant uppdelning efter demografisk eller baslinjekaraktäristik med hjälp av Kaplan-Meier överlevnadsuppskattningar med censurering vid senaste besök i FOS.
Baslinje till år 20

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 april 2001

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 september 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
17 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
18 september 2017

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
20 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
16 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
10 november 2021

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 november 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • FOS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar