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法布里结果调查 (FOS) (FOS)

2021年11月10日 更新者：Shire
本研究的目的是收集数据，以增加对治疗和未治疗的法布里病患者的法布里病病史​​和进展的了解。 来自 FOS 的数据可以为医疗保健专业人员提供有关疾病治疗选择的指导。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
观察性的

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
4000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Massachusetts
      • Lexington、Massachusetts、美国、02421
        • Shire

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

FOS 登记处对患有法布里病的参与者开放，无论他们接受何种治疗。 参与者可能未经治疗、正在接受治疗或之前接受过 Replagal 或任何其他经批准的法布里病治疗。 没有预先确定的样本量。

描述

纳入标准：

  1. 参与者必须有法布里病的书面诊断

    • 这可能包括基因突变分析。 基因突变分析结果的收集是可选的，取决于参与者是否同意将此数据用于 FOS 注册表。
    • 参与者可以未经治疗，目前或以前接受过 Replagal 治疗，或任何其他经批准的法布里病治疗。

  2. 参与者签署并注明日期的书面知情同意书

    • 对于年龄小于 (<) 18 岁（或根据当地法规）的参与者，父母和/或参与者的合法授权代表 (LAR) 以及未成年人的同意（如适用）是必要的。
    • 如果参与者无法阅读或如果法律上可接受的代表无法阅读，则在知情同意讨论期间应有公正的见证人在场，并应在知情同意书上签名并亲自注明日期。
    • 适用时，必须从 LARs 获得认知障碍参与者的知情同意。

排除标准：

1. 目前参加正在进行的盲法临床试验（药物或设备；包括所有盲法试验）的参与者将被排除在注册表之外。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列

团体/队列

观察性研究中评估生物医学或健康结果的一组或一组参与者。
FOS参与者
FOS 是一个向所有 Fabry 参与者开放的疾病登记处，无论治疗状态或治疗类型如何。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：20 年的基线
不良事件 (AE) 是指生理体征、症状或注册中发生的实验室变化所指示的解剖、生理或代谢功能的任何有害、病理或意外变化，无论是否被视为与产品相关。 这包括原有疾病的恶化。 满足以下一项或多项标准/结果的 AE 或 ADR 被归类为 SAE，无论是否被认为与药品相关：死亡、危及生命、需要住院治疗或延长现有住院治疗、持续或显着的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷以及重要的医疗事件。
20 年的基线
发生输液相关反应 (IRR) 的参与者人数
大体时间：20 年的基线
输注相关反应 (IRR) 定义为经评估至少可能与 Replagal 治疗相关并发生在输注期间或 Replagal 输注后最多 24 小时的 AE。
20 年的基线
估计肾小球滤过率 (eGFR) 的肾功能
大体时间：20 年的基线
成年人的肾功能将通过慢性肾脏病流行病学协作组织 (CKD-EPI) 和儿童（<18 岁）的 Counahan-Barratt 进行测量。
20 年的基线
左心室质量指数 (LVMI)
大体时间：20 年的基线
将从基线或出生（事件年龄）开始评估左心室质量指数（LVMI），以评估目前未接受治疗或正在接受批准的法布里治疗的参与者的法布里病病程。
20 年的基线
死亡事件时的年龄（生存）
大体时间：20 年的基线
死亡事件（生存）的年龄将使用 Kaplan-Meier 生存估计按人口统计或基线特征进行相关划分，并在法布里结果调查（FOS）中最后一次访问时进行审查
20 年的基线
第一次发病事件的时间
大体时间：20 年的基线
将使用卡普兰-迈耶生存估计并在 FOS 中最后一次访问时审查，通过相关人口统计或基线特征对首次发病事件的时间进行分析。
20 年的基线
首次发病年龄
大体时间：20 年的基线
将使用卡普兰-迈耶生存估计并在 FOS 中最后一次访问时审查，并根据人口统计或基线特征对首次发病事件的年龄进行相关划分进行分析。
20 年的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2001年4月1日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2021年9月30日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2021年9月30日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年8月17日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年9月18日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2017年9月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2021年11月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2021年11月10日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2021年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • FOS

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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地点

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