Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Encuesta de resultados de Fabry (FOS) (FOS)

10 de noviembre de 2021 actualizado por: Shire
El propósito de este estudio es recopilar datos que aumentarán la comprensión de la historia y la progresión de la enfermedad de Fabry, en pacientes tratados y no tratados con la enfermedad de Fabry. Los datos de FOS pueden brindar orientación a los profesionales de la salud sobre las opciones de tratamiento de enfermedades.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
4000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Shire

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • ADULTO
  • MAYOR_ADULTO
  • NIÑO

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El registro FOS está abierto a participantes con enfermedad de Fabry independientemente de su tratamiento. Los participantes pueden no estar tratados, estar tratados actualmente o haber sido tratados previamente con Replagal o cualquier otro tratamiento aprobado para la enfermedad de Fabry. No hay un tamaño de muestra predeterminado.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben tener un diagnóstico documentado de la enfermedad de Fabry.

    • Esto puede incluir un análisis de mutación genética. La recopilación del resultado del análisis de mutación genética es opcional y depende de que el participante dé su consentimiento para que estos datos se utilicen en el registro FOS.
    • Los participantes pueden no recibir tratamiento, recibir tratamiento actual o previo con Replagal o cualquier otro tratamiento aprobado para la enfermedad de Fabry.

  2. Consentimiento informado por escrito firmado y fechado por el participante

    • Para los participantes menores de (<) 18 años (o según la regulación local), se necesita el padre y/o el representante legalmente autorizado (LAR) del participante y el consentimiento del menor, cuando corresponda.
    • Si un participante no puede leer o si un representante legalmente aceptable no puede leer, un testigo imparcial debe estar presente durante la discusión del consentimiento informado y debe firmar y fechar personalmente el consentimiento informado.
    • Se debe obtener el consentimiento informado de los LAR para los participantes con deterioro cognitivo cuando corresponda.

Criterio de exclusión:

1. Los participantes actualmente inscritos en ensayos clínicos ciegos en curso (medicamentos o dispositivos; incluye todos los ensayos ciegos) serán excluidos del Registro.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Participante de FOS
FOS es un registro de enfermedades abierto a todos los participantes de Fabry, independientemente del estado del tratamiento o del tipo de tratamiento.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 20
Un evento adverso (EA) es cualquier cambio nocivo, patológico o no intencionado en la función anatómica, fisiológica o metabólica según lo indicado por signos físicos, síntomas o cambios de laboratorio que ocurren en el registro, ya sea que se considere relacionado con el producto o no. Esto incluye una exacerbación de una condición preexistente. Un AA o ADR que cumple con uno o más de los siguientes criterios/resultados se clasifica como SAE ya sea que se considere que está relacionado con el producto farmacéutico o no: muerte, peligro para la vida, requiere hospitalización o prolongación de las hospitalizaciones existentes, un evento persistente o significativo invalidez o incapacidad, una anomalía congénita o defecto de nacimiento y eventos médicos importantes.
Línea de base al año 20
Número de participantes con reacciones relacionadas con la infusión (IRR)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 20
Una reacción relacionada con la infusión (IRR) se define como un AA que se ha evaluado como al menos posiblemente relacionado con el tratamiento con Replagal y ocurre durante una infusión o hasta 24 horas después de la infusión de Replagal.
Línea de base al año 20
Función renal por tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 20
La función renal se medirá por Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para adultos y por Counahan-Barratt para niños (<18 años).
Línea de base al año 20
Índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 20
El índice de masa ventricular izquierda (IMVI) se evaluará desde el inicio o desde el nacimiento (edad en el momento del evento) para evaluar el curso de la enfermedad de Fabry en participantes que actualmente no reciben tratamiento o que están siendo tratados con un tratamiento de Fabry aprobado.
Línea de base al año 20
Edad al Evento de Mortalidad (supervivencia)
Periodo de tiempo: Línea de base al año 20
La edad en el evento de mortalidad (supervivencia) se analizará con una división relevante por características demográficas o de referencia utilizando estimaciones de supervivencia de Kaplan-Meier con censura en la última visita en Fabry Outcome Survey (FOS)
Línea de base al año 20
Tiempo hasta el primer evento de morbilidad
Periodo de tiempo: Línea de base al año 20
El tiempo transcurrido hasta el primer evento de morbilidad se analizará con una división relevante por características demográficas o de referencia utilizando estimaciones de supervivencia de Kaplan-Meier con censura en la última visita en FOS.
Línea de base al año 20
Edad al primer evento de morbilidad
Periodo de tiempo: Línea de base al año 20
La edad en el primer evento de morbilidad se analizará con una división relevante por características demográficas o de referencia utilizando estimaciones de supervivencia de Kaplan-Meier con censura en la última visita en FOS.
Línea de base al año 20

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de abril de 2001

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de septiembre de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de septiembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de septiembre de 2017

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de septiembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
16 de noviembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de noviembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • FOS

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Fabry

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones