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Enquête Fabry sur les résultats (FOS) (FOS)

10 novembre 2021 mis à jour par: Shire
Le but de cette étude est de collecter des données qui permettront d'améliorer la compréhension de l'histoire et de la progression de la maladie de Fabry, chez les patients traités et non traités atteints de la maladie de Fabry. Les données du FOS peuvent fournir des conseils aux professionnels de la santé sur les options de traitement de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
4000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, États-Unis, 02421
        • Shire

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Le registre FOS est ouvert aux participants atteints de la maladie de Fabry, quel que soit leur traitement. Les participants peuvent être non traités, actuellement traités ou avoir déjà été traités par Replagal ou tout autre traitement approuvé pour la maladie de Fabry. Il n'y a pas de taille d'échantillon prédéterminée.

La description

Critère d'intégration:

  1. Les participants doivent avoir un diagnostic documenté de la maladie de Fabry

    • Cela peut inclure une analyse de mutation génétique. La collecte du résultat de l'analyse de mutation génétique est facultative et dépend du consentement du participant pour que ces données soient utilisées dans le registre FOS.
    • Les participants peuvent être non traités, actuellement ou précédemment traités avec Replagal, ou tout autre traitement approuvé pour la maladie de Fabry.

  2. Consentement éclairé écrit signé et daté du participant

    • Pour les participants âgés de moins de (<) 18 ans (ou selon la réglementation locale), le parent et/ou le représentant légal du participant (LAR) et l'accord du mineur, le cas échéant, sont nécessaires.
    • Si un participant est incapable de lire ou si un représentant légalement acceptable est incapable de lire, un témoin impartial doit être présent lors de la discussion sur le consentement éclairé et doit signer et dater personnellement le consentement éclairé.
    • Le consentement éclairé doit être obtenu auprès des LAR pour les participants atteints de troubles cognitifs, le cas échéant.

Critère d'exclusion:

1. Les participants actuellement inscrits à des essais cliniques en aveugle en cours (médicaments ou dispositifs ; comprend tous les essais en aveugle) seront exclus du registre.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Participant FOS
FOS est un registre des maladies ouvert à tous les participants Fabry, quel que soit le statut ou le type de traitement.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De base à l'année 20
Un événement indésirable (EI) est tout changement nocif, pathologique ou involontaire de la fonction anatomique, physiologique ou métabolique, indiqué par des signes physiques, des symptômes ou des modifications de laboratoire survenant dans le registre, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit. Cela inclut une exacerbation d'une condition préexistante. Un EI ou un EI qui répond à un ou plusieurs des critères/résultats suivants est classé comme EIG, qu'il soit considéré comme lié au produit pharmaceutique ou non : décès, mettant la vie en danger, nécessitant une hospitalisation ou la prolongation d'hospitalisations existantes, un effet persistant ou important un handicap ou une incapacité, une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale et des événements médicaux importants.
De base à l'année 20
Nombre de participants ayant des réactions liées à la perfusion (IRR)
Délai: De base à l'année 20
Une réaction liée à la perfusion (IRR) est définie comme un EI qui a été évalué comme au moins possiblement lié au traitement par Replagal et survient pendant une perfusion ou jusqu'à 24 heures après la perfusion de Replagal.
De base à l'année 20
Fonction rénale par taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: De base à l'année 20
La fonction rénale sera mesurée par la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) pour les adultes et par Counahan-Barratt pour les enfants (<18 ans).
De base à l'année 20
Indice de masse ventriculaire gauche (IMVG)
Délai: De base à l'année 20
L'indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) sera évalué à partir de la ligne de base ou de la naissance (âge au moment de l'événement) pour évaluer l'évolution de la maladie de Fabry chez les participants qui ne sont actuellement pas traités ou qui sont traités avec un traitement Fabry approuvé.
De base à l'année 20
Âge à l'événement de mortalité (survie)
Délai: De base à l'année 20
L'âge au moment de l'événement de mortalité (survie) sera analysé avec une répartition pertinente par caractéristique démographique ou de référence à l'aide des estimations de survie de Kaplan-Meier avec censure à la dernière visite dans Fabry Outcome Survey (FOS)
De base à l'année 20
Délai avant le premier événement de morbidité
Délai: De base à l'année 20
Le délai avant le premier événement de morbidité sera analysé avec une répartition pertinente par caractéristique démographique ou de référence à l'aide des estimations de survie de Kaplan-Meier avec censure à la dernière visite dans le FOS.
De base à l'année 20
Âge au premier événement de morbidité
Délai: De base à l'année 20
L'âge au premier événement de morbidité sera analysé avec une répartition pertinente par caractéristique démographique ou de référence en utilisant les estimations de survie de Kaplan-Meier avec censure à la dernière visite dans le FOS.
De base à l'année 20

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 avril 2001

Achèvement primaire (RÉEL)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 septembre 2021

Achèvement de l'étude (RÉEL)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 septembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 septembre 2017

Première publication (RÉEL)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
16 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
10 novembre 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • FOS

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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