Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование результатов Фабри (FOS) (FOS)

10 ноября 2021 г. обновлено: Shire
Целью этого исследования является сбор данных, которые улучшат понимание истории и прогрессирования болезни Фабри у леченных и нелеченых пациентов с болезнью Фабри. Данные FOS могут служить руководством для медицинских работников в отношении вариантов лечения заболеваний.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
4000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • ВЗРОСЛЫЙ
  • OLDER_ADULT
  • РЕБЕНОК

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Реестр FOS открыт для участников с болезнью Фабри независимо от их лечения. Участники могут не получать лечения, получать лечение в настоящее время или ранее получали лечение Реплагалом или любым другим одобренным средством лечения болезни Фабри. Заранее установленного размера выборки нет.

Описание

Критерии включения:

  1. Участники должны иметь документально подтвержденный диагноз болезни Фабри.

    • Это может включать анализ генетических мутаций. Сбор результатов анализа генетических мутаций является необязательным и зависит от согласия участника на использование этих данных в реестре FOS.
    • Участники могут не получать лечения, получать в настоящее время или ранее лечение Реплагалом или любым другим одобренным средством лечения болезни Фабри.

  2. Подписанное и датированное письменное информированное согласие участника

    • Для участников в возрасте до (<) 18 лет (или в соответствии с местным законодательством) требуется родитель и/или законный представитель участника (LAR) и согласие несовершеннолетнего, если это применимо.
    • Если участник не умеет читать или юридически приемлемый представитель не умеет читать, во время обсуждения информированного согласия должен присутствовать беспристрастный свидетель, который должен подписать и лично поставить дату информированного согласия.
    • Информированное согласие должно быть получено от LAR для участников с когнитивными нарушениями, когда это применимо.

Критерий исключения:

1. Участники, которые в настоящее время участвуют в текущих слепых клинических испытаниях (препараты или устройства; включая все слепые испытания), будут исключены из Реестра.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта

Группа / когорта

Группа или подгруппа участников обсервационного исследования, которое оценивается на предмет биомедицинских результатов или исходов для здоровья.
Участник ФОС
FOS — это реестр заболеваний, открытый для всех участников Fabry, независимо от статуса лечения или типа лечения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года
Нежелательное явление (НЯ) — это любое вредное, патологическое или непреднамеренное изменение анатомической, физиологической или метаболической функции, на которое указывают физические признаки, симптомы или лабораторные изменения, происходящие в реестре, независимо от того, считается ли оно связанным с продуктом или нет. Это включает обострение ранее существовавшего состояния. НЯ или НЛР, которые соответствуют одному или нескольким из следующих критериев/исходов, классифицируются как СНЯ независимо от того, считается ли они связанным с фармацевтическим продуктом или нет: смерть, угроза жизни, необходимость стационарной госпитализации или продление существующих госпитализаций, стойкое или значительное инвалидность или нетрудоспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект и важные медицинские события.
Исходный уровень до 20 года
Количество участников с инфузионными реакциями (ИРР)
Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года
Реакция, связанная с инфузией (ИРР), определяется как НЯ, которое, как минимум, возможно связано с лечением препаратом Реплагал и возникает во время инфузии или в течение 24 часов после инфузии препарата Реплагал.
Исходный уровень до 20 года
Функция почек по расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года
Функция почек будет измеряться с помощью Сотрудничества по эпидемиологии хронических заболеваний почек (CKD-EPI) для взрослых и Counahan-Barratt для детей (младше 18 лет).
Исходный уровень до 20 года
Индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года
Индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ) будет оцениваться от исходного уровня или от рождения (возраст на момент события) для оценки течения болезни Фабри у участников, которые в настоящее время не лечатся или проходят лечение одобренным препаратом Фабри.
Исходный уровень до 20 года
Возраст на момент летального исхода (выживание)
Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года
Возраст на момент смерти (выживаемость) будет проанализирован с соответствующим разделением по демографическим или исходным характеристикам с использованием оценок выживаемости Каплана-Мейера с цензурой при последнем посещении в опросе результатов Фабри (FOS).
Исходный уровень до 20 года
Время до первого события заболеваемости
Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года
Время до первого случая заболевания будет проанализировано с соответствующим разделением по демографическим или исходным характеристикам с использованием оценок выживаемости Каплана-Мейера с цензурой при последнем посещении в FOS.
Исходный уровень до 20 года
Возраст на момент первого случая заболеваемости
Временное ограничение: Исходный уровень до 20 года
Возраст при первом заболевании будет проанализирован с соответствующим разделением по демографическим или исходным характеристикам с использованием оценок выживаемости Каплана-Мейера с цензурированием при последнем посещении в FOS.
Исходный уровень до 20 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 апреля 2001 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
30 сентября 2021 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
30 сентября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
18 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
20 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
16 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 ноября 2021 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 ноября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • FOS

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками