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Pesquisa Fabry Outcome (FOS) (FOS)

10 de novembro de 2021 atualizado por: Shire
O objetivo deste estudo é coletar dados que irão aumentar a compreensão da história e progressão da doença de Fabry, em pacientes tratados e não tratados com doença de Fabry. Os dados do FOS podem fornecer orientação aos profissionais de saúde sobre as opções de tratamento da doença.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
4000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Shire

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • ADULTO
  • OLDER_ADULT
  • CRIANÇA

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O registro FOS está aberto a participantes com doença de Fabry, independentemente de seu tratamento. Os participantes podem não estar tratados, estar em tratamento ou ter sido tratados anteriormente com Replagal ou qualquer outro tratamento aprovado para a doença de Fabry. Não há tamanho de amostra predeterminado.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Os participantes devem ter um diagnóstico documentado da doença de Fabry

    • Isso pode incluir uma análise de mutação genética. A recolha do resultado da análise da mutação genética é opcional e depende do consentimento do participante para que estes dados sejam utilizados no registo FOS.
    • Os participantes podem não ser tratados, tratados atualmente ou anteriormente com Replagal ou qualquer outro tratamento aprovado para a doença de Fabry.

  2. Consentimento informado por escrito assinado e datado do participante

    • Para participantes com idade inferior a (<) 18 anos (ou conforme regulamentação local), é necessária a presença dos pais e/ou representante legal do participante (LAR) e anuência do menor, quando aplicável.
    • Se um participante for incapaz de ler ou se um representante legalmente aceitável for incapaz de ler, uma testemunha imparcial deve estar presente durante a discussão do consentimento informado e deve assinar e datar pessoalmente o consentimento informado.
    • O consentimento informado deve ser obtido dos LARs para participantes com deficiência cognitiva, quando aplicável.

Critério de exclusão:

1. Os participantes atualmente inscritos em estudos clínicos cegos em andamento (medicamentos ou dispositivos; inclui todos os estudos cegos) serão excluídos do Registro.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Participante FOS
FOS é um registro de doenças aberto a todos os participantes da Fabry, independentemente do status ou tipo de tratamento.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até o ano 20
Um evento adverso (EA) é qualquer alteração nociva, patológica ou não intencional na função anatômica, fisiológica ou metabólica, conforme indicado por sinais físicos, sintomas ou alterações laboratoriais que ocorrem no registro, consideradas ou não relacionadas ao produto. Isso inclui uma exacerbação de uma condição pré-existente. Um EA ou RAM que atenda a um ou mais dos seguintes critérios/desfechos é classificado como EAG, quer seja considerado ou não relacionado ao produto farmacêutico: morte, risco de vida, requer hospitalização ou prolongamento de internações existentes, um quadro persistente ou significativo deficiência ou incapacidade, uma anomalia congênita ou defeito de nascença e eventos médicos importantes.
Linha de base até o ano 20
Número de participantes com reações relacionadas à infusão (IRRs)
Prazo: Linha de base até o ano 20
Uma reação relacionada à infusão (IRR) é definida como um EA que foi avaliado como pelo menos possivelmente relacionado ao tratamento com Replagal e ocorre durante uma infusão ou até 24 horas após a infusão de Replagal.
Linha de base até o ano 20
Função renal por taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base até o ano 20
A função renal será medida pelo Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) para adultos e por Counahan-Barratt para crianças (<18 anos).
Linha de base até o ano 20
Índice de Massa Ventricular Esquerda (IMVE)
Prazo: Linha de base até o ano 20
O índice de massa ventricular esquerda (LVMI) será avaliado a partir da linha de base ou desde o nascimento (idade no evento) para avaliar o curso da doença de Fabry em participantes que não estão atualmente tratados ou estão sendo tratados com um tratamento aprovado de Fabry.
Linha de base até o ano 20
Idade no Evento de Mortalidade (sobrevivência)
Prazo: Linha de base até o ano 20
A idade no evento de mortalidade (sobrevivência) será analisada com divisão relevante por característica demográfica ou de linha de base usando estimativas de sobrevivência Kaplan-Meier com censura na última visita no Fabry Outcome Survey (FOS)
Linha de base até o ano 20
Tempo até o primeiro evento de morbidade
Prazo: Linha de base até o ano 20
O tempo até o primeiro evento de morbidade será analisado com divisão relevante por características demográficas ou de linha de base usando estimativas de sobrevida de Kaplan-Meier com censura na última visita em FOS.
Linha de base até o ano 20
Idade no primeiro evento de morbidade
Prazo: Linha de base até o ano 20
A idade no primeiro evento de morbidade será analisada com divisão relevante por característica demográfica ou de linha de base usando estimativas de sobrevida de Kaplan-Meier com censura na última visita em FOS.
Linha de base até o ano 20

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de abril de 2001

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de setembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de setembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
16 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de novembro de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FOS

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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