이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Fabry 결과 조사(FOS) (FOS)

2021년 11월 10일 업데이트: Shire
이 연구의 목적은 치료를 받은 파브리병 환자와 치료받지 않은 파브리병 환자의 파브리병 병력 및 진행에 대한 이해를 높일 수 있는 데이터를 수집하는 것입니다. FOS의 데이터는 의료 전문가에게 질병 치료 옵션에 대한 지침을 제공할 수 있습니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
4000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Massachusetts
      • Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
        • Shire

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • OLDER_ADULT
  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

FOS 등록은 치료와 상관없이 파브리병 참가자에게 열려 있습니다. 참가자는 치료를 받지 않았거나, 현재 치료 중이거나 이전에 레플라갈 또는 기타 파브리병에 대해 승인된 치료를 받았을 수 있습니다. 미리 정해진 표본 크기는 없습니다.

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 문서화된 파브리병 진단을 받아야 합니다.

    • 여기에는 유전적 돌연변이 분석이 포함될 수 있습니다. 유전자 돌연변이 분석 결과의 수집은 선택 사항이며 FOS 레지스트리에서 이 데이터를 사용하는 데 동의한 참가자에 따라 다릅니다.
    • 참가자는 치료를 받지 않았거나 현재 또는 이전에 레플라갈 또는 기타 파브리병에 대해 승인된 치료를 받았을 수 있습니다.

  2. 참가자의 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서

    • 18세 미만(또는 현지 규정에 따름) 참가자의 경우 부모 및/또는 참가자의 법적 대리인(LAR)과 해당되는 경우 미성년자의 동의가 필요합니다.
    • 참가자가 읽을 수 없거나 법적으로 허용되는 대리인이 읽을 수 없는 경우, 정보에 입각한 동의 토론 중에 공정한 증인이 참석해야 하며 정보에 입각한 동의서에 서명하고 개인적으로 날짜를 기입해야 합니다.
    • 해당되는 경우 인지 장애가 있는 참가자를 위해 LAR에서 정보에 입각한 동의를 얻어야 합니다.

제외 기준:

1. 현재 진행 중인 맹검 임상 시험(약물 또는 장치, 모든 맹검 시험 포함)에 등록된 참가자는 등록부에서 제외됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
FOS 참가자
FOS는 치료 상태나 치료 유형에 관계없이 모든 Fabry 참여자에게 개방된 질병 등록부입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 20년 기준
유해 사례(AE)는 제품 관련 여부와 관계없이 등록부에서 발생하는 신체적 징후, 증상 또는 검사실 변화로 표시되는 해부학적, 생리학적 또는 대사 기능의 유해하거나 병리적이거나 의도하지 않은 변화입니다. 여기에는 기존 상태의 악화가 포함됩니다. 다음 기준/결과 중 하나 이상을 충족하는 AE 또는 ADR은 의약품과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 SAE로 분류됩니다. 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함 및 중요한 의학적 사건.
20년 기준
주입 관련 반응(IRR)이 있는 참가자 수
기간: 20년 기준
주입 관련 반응(IRR)은 적어도 레플라갈 치료와 관련이 있을 가능성이 있는 것으로 평가되고 주입 동안 또는 레플라갈 주입 후 최대 24시간 동안 발생하는 AE로 정의됩니다.
20년 기준
추정 사구체 여과율(eGFR)에 의한 신장 기능
기간: 20년 기준
신장 기능은 성인의 경우 CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration)로, 어린이(<18세)의 경우 Counahan-Barratt로 측정합니다.
20년 기준
좌심실질량지수(LVMI)
기간: 20년 기준
좌심실 질량 지수(LVMI)는 현재 치료를 받지 않았거나 승인된 파브리 치료로 치료를 받고 있는 참가자의 파브리병 경과를 평가하기 위해 기준선 또는 출생(사건 연령)부터 평가됩니다.
20년 기준
사망 시 연령 이벤트(생존)
기간: 20년 기준
Fabry Outcome Survey(FOS)에서 마지막 방문에서 검열을 통해 Kaplan-Meier 생존 추정치를 사용하여 인구통계학적 특성 또는 기준선 특성별로 관련 분할로 사망 사건(생존)의 연령을 분석합니다.
20년 기준
최초 이환율 이벤트까지의 시간
기간: 20년 기준
FOS의 마지막 방문에서 검열과 함께 Kaplan-Meier 생존 추정치를 사용하여 인구통계학적 특성 또는 기준선 특성별로 관련 분할로 최초 이환율 사건까지의 시간을 분석할 것입니다.
20년 기준
첫 번째 이환율 이벤트의 연령
기간: 20년 기준
FOS의 마지막 방문에서 검열과 함께 Kaplan-Meier 생존 추정치를 사용하여 인구통계학적 특성 또는 기준선 특성별로 관련 분할로 첫 번째 이환율 사건에서의 연령을 분석할 것입니다.
20년 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2001년 4월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 9월 30일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 9월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 8월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2017년 9월 18일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2017년 9월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2021년 11월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 11월 10일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2021년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • FOS

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

파브리병에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

쿠키 설정

당사는 당사 웹 사이트에서 최상의 경험을 제공하기 위해 쿠키를 사용합니다. 자세한 내용은 개인 정보 보호 및 쿠키 정책 을주의 깊게 읽어보십시오. ...>>>귀하는 정책에 설명 된대로 귀하의 웹 사이트 또는 컴퓨터에서 쿠키를 삭제하여 언제든지 귀하의 기본 설정을 변경하거나 동의를 철회 할 수 있습니다. 동의하고 아래 "설정 관리"섹션에서 해당 상자를 선택하여 기본 설정을 선택하십시오. 이 웹 사이트의 일부를 사용하기 전에 서비스 약관 을주의 깊게 읽어 보시기 바랍니다.
«설정 관리