Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GS030 u subjektů s retinitis Pigmentosa (PIONEER)

27. února 2026 aktualizováno: GenSight Biologics

Otevřená, nerandomizovaná studie fáze 1/2a s eskalací dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti GS030 u subjektů s retinitidou Pigmentosa

Cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek genové terapie nazývané GS030-DP (injekční studijní léčba) podávaných prostřednictvím jedné intravitreální injekce a opakované světelné stimulace pomocí zdravotnického zařízení zvaného GS030-MD (stimulační brýle). u subjektů s dokumentovanou diagnózou nesyndromové retinitis Pigmentosa

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie GS030_CLIN_001 je multicentrická, fáze 1/2A, otevřená, ne-radomizovaná, eskalace dávky, bezpečnost a snášenlivost studie GS030-DP ve spojení s GS030-MD u subjektů s nesyndromickou RP, která je potvrzena ERG s plným polem. Návrh studie zahrnuje eskalaci dávky vektoru kódujícího CHR-TDT. Tento návrh studie prvního v člověku hodnotí bezpečnost a snášenlivost GS030, přidruženého GS030-MD a GS030-DP, což je léčba, která má být vyvinuta a zvažována pro marketing.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNP) des Quinze-Vingts
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, 162 City Road
  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria výběru:

  • Věk ≥18 let až ≤75 let v době podpisu ICF.

  • Diagnóza nesyndromového RP definovaná jako:

    • Klinická diagnóza nesyndromové RP na základě anamnézy, střední periferní zrakové dysfunkce a fundoskopického vzhledu.
    • Diagnóza nesyndromové RP je potvrzena na celopolní ERG

  • Zraková ostrost:

    • Zraková ostrost v kohortách s eskalací dávky bez lepšího LP.
    • Zraková ostrost v rozšířené kohortě není lepší než CF až do přezkoumání dat kohorty s eskalací dávky DSMB.
  • Relativně zachovaný objem vrstvy gangliových buněk a tloušťka vrstvy nervových vláken sítnice, měřeno pomocí optické koherentní tomografie se spektrální doménou (SD-OCT).
  • Interpupilární vzdálenost ≥51 mm a ≤72 mm.
  • Refrakční vada studovaného oka mezi -6 a +6 dioptriemi.

Hlavní nevýběrová kritéria

  • Před přijetím jakékoli genové terapie.
  • Subjekty, které podstoupily významnou oční operaci (podle rozhodnutí zkoušejícího) během 3 měsíců před návštěvou 1.
  • Přítomnost úzkých iridokorneálních úhlů kontraindikujících dilataci zornice.
  • Přítomnost poruch očního média, které interferují se zrakovou ostrostí a dalšími očními hodnoceními, včetně SD-OCT, během období studie.
  • Přítomnost jakýchkoli systémových nebo očních onemocnění nebo patologických stavů jiných než nesyndromové RP nebo jejich přidružené terapie, které mohou způsobit nebo mají potenciál způsobit ztrátu zraku.
  • Předchozí vitrektomie nebo vitreomakulární operace.
  • Přítomnost vitreomakulární adheze nebo trakce, epiretinální membrány, makulárního vrásnění a makulární díry, patrná oftalmoskopií a/nebo SD-OCT vyšetření a hodnocená zkoušejícím jako významný vliv na centrální vidění.
  • Současné důkazy o odchlípení sítnice hodnocené zkoušejícím jako významně ovlivňující centrální vidění.
  • Aktivní zánět oka nebo rekurentní anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy.
  • Přítomnost aktivního implantabilního zdravotnického prostředku.
  • Subjekty, které podstoupily termální laserový zákrok na sítnici do 3 měsíců od vstupu do zkoušky, nebo jakýkoli předchozí termální laserový zákrok na makulární oblast.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Kohorta
3 kohorty s eskalací dávky (nízká, střední a vysoká dávka) se 3 subjekty na kohortu, po nichž následovala rozšířená kohorta s nejvyšší dobře tolerovanou dávkou se 3 až 9 subjekty.
Kombinovaný produkt: Genová terapie: GS030-DP A Zdravotnický prostředek: GS030-MD
GS030-Drug Product (GS030-DP) - Rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor, odvozený ze sérotypu 2 (rAAV2.7m8), obsahující optimalizovaný gen channelrhodopsin ChrimsonR-tdTomato pod kontrolou všudypřítomného promotoru CAG (rAAV2.7m8-CAG-ChrimsonR-tdTomato) GS030-Medical Device (GS030-MD) - Stimulační brýle s vizuálním rozhraním (které zesilují vnější zrakový podnět k optogeneticky upravené sítnici)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek GS030-DP podávaných prostřednictvím jediné IVT a opakované světelné stimulace pomocí GS030-MD u subjektů s nesyndromovou retinitis Pigmentosa
Časové okno: 52. týden/rok 1
Bezpečnost a snášenlivost léčby GS030 v 52. týdnu/rok 1 na základě hodnocení na základě místních a systémových bezpečnostních problémů, konkrétně těch, které se týkají IVT GS030-DP a následného opakovaného použití GS030-MD, jak bylo hodnoceno podle výskytu nežádoucích příhod.
52. týden/rok 1

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle zrakové ostrosti
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení léčebného účinku se změnou parametrů z výchozího stavu na 52. týden měřených pomocí bezplatného počítačového programu Freiburg Visual Acuity & Contrast Test (FrACT), který využívá grafické schopnosti a psychometrické metody k poskytování automatizovaného měření s vlastním tempem a prahu plného pole stimulační test (FST) měřící osvětlení nezbytné ke stimulaci nejcitlivějších částí sítnice, a tak určuje kvantifikovatelný stimulační práh (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030 podle zrakové funkce
Časové okno: 52. týden/rok 1
Posouzení léčebného efektu se změnou parametrů měřených pomocí Humphreyho zorného pole 10-2 se změnou z výchozí hodnoty do 52. týdne Standardizovaná automatizovaná perimetrie, čtvercový lokalizační test, zobrazení bílého čtverce na náhodném místě na černém pozadí a test směru pohybu měřící schopnost subjektů k určení směru pohybu objektu ve zorném poli (před a po přenosu genu, se zapnutým a vypnutým GS030-MD).
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte imunitní odpověď na rekombinantní adeno asociovaný virový vektor, odvozený od sérotypu 2 (rAAV2.7m8) a proteinu ChR tdT.
Časové okno: 52. týden/rok 1
Imunitní odpověď na rAAV2.7m8 a protein ChR-tdT od výchozího stavu do 52. týdne
52. týden/rok 1
Vyhodnoťte účinek léčby GS030, jak je hodnocen pomocí mobility (dveřní úkol).
Časové okno: Týden 52/rok 1
Posouzení účinku léčby se změnou z výchozí hodnoty na 52 týdnů měřených úlohou dveří (před a po přenosu genu, s zapnutým a vypnutým GS030-MD).
Týden 52/rok 1
Vyhodnoťte účinek léčby GS030, jak je hodnocen pomocí mobility (liniový úkol).
Časové okno: Týden 52/rok 1
Posouzení účinku léčby se změnou z výchozí hodnoty na 52 týdnů měřených s liniovou úlohou (před a po přenosu genu, s zapnutým a vypnutým GS030-MD).
Týden 52/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030, jak je hodnocen pomocí QOL (VFQ25)
Časové okno: Týden 52/rok 1
Posouzení účinku léčby na kvalitu života se mění z výchozí hodnoty na 52 týdnů s dotazníkem vizuálního fungování-25 (VFQ-25). VFQ25 je dotazník o 25-boku s 47 otázkami, každá otázka má několik odpovědí hodnocených na stupnici od 0 do 5, 0 až 6 nebo 0 až 10. Hodnoty se počítají v procentech.
Týden 52/rok 1
Vyhodnoťte léčebný účinek GS030, jak je hodnocen pomocí QOL (SF36)
Časové okno: Týden 52/rok 1
Posouzení účinku léčby na kvalitu života se mění z výchozí hodnoty na 52 týdnů s průzkumem krátké formy 36 verze 2 (SF-36v2). SF-36V2 je dotazník s hodnocením 36 položek, který hodnotí zdraví subjektu. Existuje 8 škálovaných skóre, což jsou vážené částky otázek v jejich sekci. Každá stupnice je přímo transformována do stupnice 0 až 100. Nižší skóre naznačuje větší postižení a vyšší skóre naznačuje menší postižení (skóre 0 je ekvivalentní maximálnímu postižení a skóre 100 je ekvivalentní žádnému postižení).
Týden 52/rok 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
GenSight Biologics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: GenSight Biologics, GenSight Biologics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. září 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
26. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
26. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GS030_CLIN_001
  • 2017-002204-27 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nesyndromová retinitida Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení